重磅！拜耳A型血友病新药Kovaltry连获美日欧3大主要市场批准_医药

2016

03/30

15:36

生物谷医药

德国制药巨头拜耳（Bayer）在研A型血友病新药Kovaltry监管方面喜讯不断，继2月中旬和3月中旬连获欧盟及美国批准之后，该药近日在日本监管方面也传来了喜讯。日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Kovaltry日本A型血液病患者的治疗。

Kovaltry是一种新的未修饰的、全长重组凝血因子VIII产品，在临床试验中每周2次或3次预防性用药，能够有效控制及预防A型血有病患者的出血事件。

Kovaltry的获批，是基于LEOPOLD（重度A型血液病长期疗效开放标签项目）临床开发项目的积极数据，该项目证实了Kovaltry预防给药方案及按需治疗方案在重度A型血有病（<1% FVIII:C）儿童、青少年、成人患者群体中的疗效和安全性。

除了Kovaltry，拜耳血液学管线资产还包括另一款已上市产品Kogenate以及一种长效重组因子VIII候选产品。此外，拜耳目前正在临床前和早期临床中积极探索其他新的治疗方法，例如因子VIII基因疗法及组织因子通道抑制剂（TFPI）用于血友病及其他血液疾病的治疗。

A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发性出血，特别是出血进入关节、肌肉或内脏器官。据估计，全球血液病患者多达40万例。

LEOPOLD临床项目：

LEOPOLD I是一项开放标签、交叉III期研究，在12-65岁男性重度A型血液病患者中开展，目标是证明Kovaltry预防性用药、治疗出血事件、手术过程中维持止血的疗效和安全性。研究中，根据每例患者的表型、出血史及其他因素，分配至每周2次或3次给药方案。

LEOPOLD II是一项随机、交叉、开放标签III期研究，在12-65岁男性重度A型血液病患者中开展。研究中，80例患者随机接受Kovaltry作为低剂量预防性用药方案（每周2次，20-30 IU/kg，n=28）、高剂量预防性用药方案（每周3次，30-40 IU/kg，n=31）、按需治疗（n=21）。主要目标是证明预防性用药方案相对于按需治疗方案的优越性，主要终点是12个月的出血频率。

LEOPOLD Kids是一项开放标签、非随机III期研究，在既往已接受治疗（经治）和既往未接受治疗（初治）的12岁及以下（≤12岁）儿童A型血有病患者中开展，旨在评估Kovaltry每周2次、每周3次或隔天一次用药方案，用于预防性用药、治疗出血、外科管理的疗效和安全性。

来源：生物谷

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