9月4日，美国FDA批准Xuriden（尿苷三乙酸酯），这是首款获FDA批准的用于遗传性乳清酸尿症的治疗药物。遗传性乳清酸尿症是一种罕见的代谢疾病，该疾病在全球范围内已报道有大约20例患者。
遗传性乳清酸尿症由一种隐性基因遗传。该疾病起因于一种有缺陷或缺乏的酶，这种酶可导致人体不能正常合成尿苷，而尿苷是核糖核酸（RNA）的一种必需成分。这种疾病的症状与体征包括血液异常（贫血、白细胞计数降低、中性粒细胞计数降低）、因尿道乳清酸晶体形成而导致尿路阻塞、不能茁壮成长及发育迟缓。
「今天的批准及罕见儿科疾病优先审评资格凸显了FDA让罕见病患者获取治疗药物的承诺，」FDA药物评价与研究中心（CDER）药物评价III办公室代理主任、公共卫生学硕士、医学博士Egan称。「在 Xuriden获批之前，患有这种罕见病的患者没有获得批准的治疗选择。」FDA因Xuriden治疗一种罕见疾病而授予该药物孤儿药资格。孤儿药资格可以提供财政激励政策，如临床试验税收抵免、申请者费用豁免及市场专营权资格，以此促进罕见病药物的开发。
Xuriden还被授予优先审评资格。优先审评可以为那些对严重疾病或病症可能提供重要治疗进展的药物给予一个加快的审评。Xuriden 的生产商被授予了一张罕见儿科疾病优先审评券，这一规定是鼓励用来预防及治疗罕见儿科疾病新药与生物制剂的开发。
Xuriden是一种口服使用的产品，其旨在替代尿苷。Xuriden作为一种口服颗粒获得批准，它可与食物混在一起，或混到牛奶或婴儿配方奶粉中，其每天服用一次。
Xuriden的安全性与有效性在一个单组、周期为6周的开放试验中得到评价，受试者为4名患有遗传性乳清酸尿症的患者，他们的年龄在3-19岁之间，另外该试验有6个月的延长期。这项研究评价了试验期间预先设定的患者血液学参数的变化。
在6周及6个月的评价中，Xuriden治疗在所有4名临床试验患者中使血液学参数得到稳定。尿苷替代疗法的安全性与有效性得到了现有文献报道案例的进一步支持。治疗到9个月时，在Xuriden治疗患者中未观察到有副作用。Xuriden由马里兰州盖瑟斯堡的 Wellstat Therapeutics公司上市销售。
来源：丁香园
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