BioMarin侏儒症新药实验结果良好有望三年内赚取10亿美金

医药 2015-06-19 22:53 来源：医药地理

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三年前，BioMarin公司最好的科学家HenryFuchs曾说BMN-111是公司最具潜力的药物之一。小鼠实验的优异数据显示该药物在矫正侏儒症基因变异方面走上了正确的轨道。星期三晚，BioMarin公司公开的一项由26名儿童参加的II期临床试验结果证明了Fuchs的想法，试验提供了充足的概念验证人体数据。

特别地，10位患有软骨发育不全症的儿童在使用了BMN-111（剂量是每日按体重每公斤15微克）后在一个被研究人员称作“用药后的年成长速率比较他们前六个月的年自然成长速率”的指标上显示出了有意义50%的提高。

接单来说，该药使得患者儿童成长速率更接近正常，并且没有导致其他严重的安全隐患。该药主要的缺点是：没显著改善和提升“相称性”。

公司主管对分析师们表示他们正在进行一项可以用以FDA和EMA审批的关键实验，这也使得Fuchs可以兑现其诺言，并且打破行业内需要至少十年才能开发一个新药物的悲惨记录。

巴克莱银行分析师GeoffMeacham强调：“这些数据有力证明了该药的药效，更重要的是，这些数据让vosoritide（BMN-111）项目的风险逐步下降”。Leerink分析师JosephSchwartz认为BioMarin可以凭借这个重磅炸弹三年内赚取10亿美元。虽然在美国只有几千人患有软骨发育不全症，但是如同其他罕见病疗法一样，一个这样的疗法可能需要每年几百到几千美元。

消息一出，BioMarin的股价就上涨了8%，这对于一个市值200亿美元的公司算得上是一项令人印象深刻的成就了。

除此之外，BioMarin正计划在III期临床试验中增加BNM-111的使用剂量（增加到每日按体重每公斤30微克），来看该药物是否能治愈侏儒症。实验结果有可能引发新一轮的收购谣言。BioMarin目前在罕见病领域处于领导地位，这也引发了一些制药巨头的兴趣。

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