2014年第一季度FDA批准新药12个

新药获得FDA批准的数量是衡量一家制药企业研发线效率的金标准。数据显示，去年FDA共批准27个新药上市，虽然数量有所下降，但是业界普遍认为新药的质量在上升。今年一季度，FDA又批准了12款药物。现将这些新药的情况梳理如下，供研发人士参考。

1月：

2型糖尿病治疗药达格列净片  1月8日，FDA批准阿斯利康及百时美施贵宝的达格列净（Farxiga，dapaglifozin）用于治疗成人2型糖尿病。达格列净是FDA批准的第二种钠-葡萄糖协调转运蛋白2（SGLT2）抑制剂（首个SGLT2抑制剂为2013年3月获FDA批准上市的canagliflozin），其作用机制为通过抑制表达于肾脏的SGLT2，减少肾脏的葡萄糖重吸收，增加尿液中葡萄糖的排泄，从而降低血浆葡萄糖水平。

白内障治疗药ReSure Sealant  1月9日，FDA批准首个凝胶密封胶ReSure Sealant用于阻止成人白内障手术中人工晶体放置后角膜切口处液体的泄漏。在该产品获批之前，白内障手术后密封泄漏角膜切口的唯一选择是缝合。

Ocular Therapeutix公司的ReSure Sealant是一种人工合成的聚乙二醇水凝胶，用于防止白内障手术后伤口渗漏的液体流出。ReSure Sealant由两种液体溶液组成，医生将两种溶液混合后涂抹在伤口上，混合后的溶液在20秒后变为胶状物覆盖切口，封闭创面，并形成一个光滑的表面屏障。一周后胶状物渐渐碎裂并通过眼泪清除出体内。

黑色素瘤治疗药Mekinist与Tafinlar  1月10日，葛兰素史克表示，FDA已批准将抗癌药Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）联合应用于携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。这是FDA批准用于不可切除性或转移性BRAF V600E或V600K阳性黑色素瘤的首个口服靶向组合疗法。

Tafinlar和Mekinist是葛兰素史克开发的两种黑色素瘤新药，均于2013年5月获得FDA的批准。Tafinlar为BRAF抑制剂，作为一种单药口服胶囊，适用于携带BRAF V600E突变的手术不可切除性黑色素瘤或转移性黑色素瘤成人患者的治疗。Mekinist为首个MEK抑制剂，作为一种单药口服片剂，适用于携带BRAF V600E或V600K突变的手术不可切除性黑色素瘤或转移性黑色素瘤成人患者的治疗。Tafinlar不适用于野生型BRAF黑色素瘤患者的治疗。

盲人昼夜节律调节剂Hetlioz  1月31日，Vanda 制药的Hetlioz（tasimelteon）获得FDA批准，用于治疗盲人非24小时睡眠觉醒障碍。

Hetlioz的活性成分为他司美琼。他司美琼是褪黑激素受体激动剂，褪黑激素受体被认为与昼夜节律的控制有关。Hetlioz为胶囊，推荐剂量为20mg/天，睡前服用。

盲人由于缺乏光线刺激，某些患者的生物钟不能与昼夜节律同步，他司美琼是针对该类患者的第一个药物。

2月：

黏多糖贮积症治疗药Vimizim  2月14日，BioMarin 制药的Vimizim（elosulfase alfa）获得FDA批准，用于ⅣA型黏多糖贮积症。该药是首个被FDA批准的治疗黏多糖沉积症ⅣA型的药物。黏多糖病Ⅳ型有两个亚型，其病因是ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显着，病人寿命多为20～30岁。

Vimizim为静脉注射剂，推荐剂量为2mg/kg，每周一次。

低血压治疗药Northera  2月18日，Chelsea Therapeutics公司的Northera（droxidopa）获得FDA批准，用于原发性自主神经功能衰竭多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病自主神经病变引起的神经原性直立性低血压，该病症状为直立性眩晕。

Northera的活性成分为屈昔多巴。屈昔多巴是一种合成的氨基酸，在体内被多巴胺脱羧酶代谢为去甲肾上腺素，去甲肾上腺素能够升高血压。         Northera为片剂，推荐剂量为300mg/天，分3次口服。

瘦素缺乏症治疗药Myalept  2月24日，Amylin制药的Myalept（metreleptin）获得FDA批准，用于先天性、获得性全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏并发症。Myalept是首个获批用于治疗先天性或获得性全身脂肪代谢障碍相关综合征的治疗药物。

Myalept的活性成分为美曲普汀。美曲普汀是一种重组人瘦素类似物。Myalept是注射剂，是瘦素类似物，能与瘦素受体结合，作为替代疗法治疗该症。

3月：

男性性腺功能减退治疗药十一酸睾酮注射剂  3月5日，FDA批准远藤国际的Aveed用于治疗男性性腺功能减退症，之前FDA曾3次拒绝批准该药。Aveed为长效处方药，含有十一酸睾酮和蓖麻油，作为一种替代疗法，用于治疗成年男性内源性睾酮不足或缺乏，包括原发性性腺功能减退症（先天性或后天性）、性腺功能减退症（先天性或后天性）。该药起始剂量为750mg，肌肉注射4周后，每10周注射一次。

利什曼病治疗药Impavido  3月19日，Paladin Therapeutics公司的Impavido（miltefosine）获得FDA批准，用于治疗12岁以上患者的利什曼病，包括内脏利什曼病、皮肤利什曼病、黏膜利什曼病。

Impavido的活性成分为米替福新。米替福新是一种抗利什曼虫药物，具体作用机制未明。Impavido为胶囊剂，50mg/粒。

Piramal PET造影剂Neuraceq  3月19日，Piramal Enterprises公司的Neuraceq（florbetaben F18）获得FDA批准，用于阿尔兹海默病患者PET成像。

Neuraceq的活性成分为florbetaben F18。flutemetamol F18是一种F18标记的1，2-二苯乙烯衍生物，能够与脑部的β-淀粉样蛋白斑结合，产生能够被PET扫描检测到的正电子信号。

银屑病关节炎治疗药Otezla  3月21日，新基医药的Otezla（apremilast）获得FDA批准，用于治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）。

Otezla其活性成分为apremilast。apremilas可阻止PDE4降解cAMP。Otezla为片剂，有10mg、20mg、30mg三个规格。据预测，到2018年，Otezla销售额将达到12.19亿美元。

B型血友病治疗药Alprolix  3月28日，FDA批准百健艾迪的Alprolix（重组凝血因子IXFc融合蛋白）用于B型血友病患者的治疗。在预防或减少出血频次方面，Alprolix是首款旨在减少注射频次的B型血友病治疗药物。

Alprolix由与蛋白质片段Fc相连的凝血因子IX组成。这使得这款产品作用时间更长。

AlprolixB型血友病适应证获得了FDA孤儿药资格。

来源：中国医药报