重磅新药是怎样炼成的？

可接受药价：重磅新药必要条件？

专业的证明文件不是必要条件，只需成功研发出能被列入报销体系的产品即可。

美国医疗卫生支出占国内生产总值的17%以上，成本控制成为当务之急。许多新药的人均支出每年高达数十万美元，尤其是用于治疗癌症和罕见病的药物，被称为“天价药物”。

而在商业计划目标、吸引投资商、通过市场调查预测销量以及报销等新药开发的每一个阶段，药物经济学都发挥着重要作用。未来，大多数新药能否纳入报销体系取决于其药物价格在药物经济学角度下是否可接受。

评估可接受药价

由于成本受到控制，药物经济学提出效益成本、效果成本、效用成本3种成本计算方法，用以理解什么是可接受药物价格和不可接受药物价格。

效益成本（cost-benefit，CB）是最为简单的一种，效益成本=收益-成本。效益成本最窄化将效益成本等式中的收益局限于医疗干预所节省的价值。如：收益来自于药物成本、医生和医院成本的消除或减少等；成本则是指会减少成本的医疗干预的直接成本。如果收益在成本之上，则该医疗干预具有积极的成本效益。如果该项干预的其他方面无相关影响，则会被采纳。

对于一个老板而言，缺勤日的减少以及生产力的提高也包含在收益之内。然而，私营保险供应商和卫生维护组织很有可能对缺勤日并不感兴趣，因为这并不影响他们的现金支出。因此，效益成本如何计算取决于由谁来掌控。

与效益成本相比，效果成本（cost-effectiveness，CE）的计算更加复杂，效果成本=干预成本/被拯救的生命时间。从字面来看，效果成本等于医疗干预成本除以因该干预而拯救的生命时间。因此，效果成本仅适用于将人生命置于危险之中或缩短人寿命的疾病之中。所拯救的生命时间越长就意味着效果成本越低，因此低效果成本正是所追求的目标。如果一项疗法的成本是10万美元，病人通常会因此延长5年的生命，那么效果成本是：100000/5=2000美元。一般而言，被拯救的生命时间是相对于不接受治疗而言。

在美国，如果一项医疗干预的效果成本低于5万美元则在可接受范围内，该分界点是美国人均国内生产总值。2012年，美国国内生产总值是15.7万亿美元，人口总数是3.14亿人，因此人均国内生产总值=15.7万亿美元/3.14亿=5万美元。从经济学的角度来看，一个人的生命价值仅仅等价于其对国内生产总值所做的贡献。而经济学家在5万美元这个可接受与不可接受的医疗干预分界点又增加了几千美元，因而在现实中，7万美元可能是真正的分界点。

很明显，效果成本值只是一个向导，并不是决定一项医疗干预是否被采用的绝对准则。从效果成本的字面解释来看，如果一个人已经80岁，从理论上来讲已经没有多久的生命能被拯救，但事实上很多老人仍在接受医药治疗。除此之外，出于同情和道德等原因，那些生下来便带有遗传缺陷的婴儿每年也在接受价值数十万美元的药物治疗，这大大地超过了分界点。同样，一些治疗癌症的药物在通常情况下延长的生命也不到一年，但其价格也高于分界点，不过这种情况很快将会有所改变。

不论是效益成本或是效果成本都不考虑病人在接受医疗干预后的进展如何，而这正是效用成本（cost-utility，CU）关注的焦点。效用成本的计算方法与效果成本相似，即效用成本=干预成本/被拯救生命时间的质量，其不同之处是被拯救的生命被所谓的被拯救生命的质量替换。？怎么计算被拯救生命的质量？首先可将其分为两个部分：被拯救的生命时间×Q（0≤Q≤1）。如果一项医疗干预能使病人完全康复，则Q=1;如果病人处于持久的昏迷之中则Q=0。因此，从经济学角度来看如果一项医疗干预仅仅只能维持一个人的生命则是不成功的。

然而遗憾的是，Q带有很强的主观性，不容易测量。对于一个癌症患者，一个下身麻痹症患者，一个胳膊截肢患者，失明患者和失聪患者来说，Q分别是什么？除此之外，Q也可能因人而异，例如对一个音乐作曲家来说失去听力可能是灭顶之灾，而对于一个作家而言并不是。由于Q和生命质量主观性很强，因此效果成本作为医药经济措施应用更为频繁，但是毫无疑问生命质量和治疗结果更值得关注。

举足轻重的战略用途

药物经济学对商业战略的作用，包括选择研发项目、预测药物价格、增加融资、与医疗保健支付者就报销问题进行谈判等方面。

药物经济学在医疗政策决定、临床实践方法的对比和成本最优化以及商业战略，如定价等方面举足轻重。

就研发项目选择而言，在项目开始之前药物经济学有助于公司选择药物类型和目标疾病。例如，一项新药研发计划在药物经济学角度分析下并不可取，因为相比于药物研发成功后的收益，其生产成本过高。然而利用数据所做的药物经济分析仅局限于该过程早期，在该情况下所做的最优选择可能不会包含所有在项目开始之前必须解决的问题。

值得关注的是，很多公司当前在对新药进行定价时主要考虑的是“市场接受度”，往往忽略了药物经济学分析，这种定价方式很可能会与未来的实际情况相悖。

现在，美国FDA在批准药物时仅考虑其安全性和有效性。此外，根据法律规定，联邦医疗保险和医疗补助计划必须通过FDA所批准药物的报销计划，因此价格并不在考虑范围之内。然而，2009年《患者保护和平价医疗法案》成立了独立支付咨询委员会，主要负责对药物成本管理。委员会成员必须包括“医药经济学领域或者处方药福利项目领域内的专家”。2011年，奥巴马总统进一步阐述了独立支付咨询委员会要明确考虑“处方药物费用过多”的问题。年初，独立支付咨询委员会向国会递交了第一份报告。

一只新药很有可能在十年内都不能上市，只有当价格几乎成为所有支付者在报销时所考虑的主要因素时才能使其成为可能。因此，必须将可接受价格在药物研发初期便纳入考虑之中。

公司在增加融资计划时也应考虑到潜在的最高可接受价格和该价格之下的市场。药物经济学已开始成为投资者严格评估中的一部分。除此之外，药物经济学模型在预测销量时是一个很好的市场调查工具，因为其在研究药物使用时需要了解临床操作过程。

公司在将药物纳入报销体系时需要配备一份药物经济学的专业证明与分析，支付者们会有自己的经济学家，简短的分析并不能将其说服。对于商业计划目标而言，专业的证明文件并不是必要条件，只需让自己相信能够成功研发出被列入报销体系的产品即可。

来源：医药经济报