罕见病:一文读懂克雅病的诊断与治疗

医疗健康 来源:医谷网 作者:二军大
2022
02/26
16:41
医谷网
作者:二军大
医疗健康

患者,女性,61岁,因“左上肢麻木2月,进行性痴呆伴行走不稳40余天”于8月入院。2月前患者出现左上肢麻木,当地医院诊断为“腔隙性脑梗死”,静脉点滴胞二磷胆碱和血栓通无明显好转,40天前出现反应迟钝、动作迟缓和主动性差,吃饭需家人提醒,与外界交流少,嗜睡,伴平衡性差,走路不稳,视物变色和变形,逐渐发展需人搀扶行走。

曾外院查头颅MRI检查示双侧颞叶萎缩,腰穿脑脊液TORCH检查示风疹病毒、巨细胞病毒和疱疹病毒IgG抗体(+)。诊断脑炎,治疗无改善,逐渐出现左上肢不自主抖动,睡眠时明显,每次持续数分钟,每天数次至10余次,此后右上、下肢相继出现类似表现,伴有言语明显减少,仅能简单回答问题,可认人,不能主动进食,来院急诊。

查体:神清,可回答简单问题(姓名、性别和年龄),时间、地点和人物定向能较差。双侧瞳孔等大等圆,直径3mm,光反应灵敏。眼球各方向活动不受限制,无复视,未见眼球震颤。鼻唇沟对称,示齿不偏,伸舌左偏,未见舌肌纤颤。双上肢肌张力增高,呈齿轮样,左侧为著;左上肢活动少,但可抬离床面,右上肢肌力V级,双下肢可行走。双侧Babinski征(±)。颈无抵抗,Kernig征(-)。予甘露醇、阿昔洛韦和氯硝西泮等治疗后,肢体不自主抖动较前明显减少。智能无改善,出现尿潴留,发热(体温波动在(37~38℃),为进一步诊治收入院。发病前无感冒、发热,发病后进食逐渐减少。

一、既往史

患者无特殊个人史和职业史,无烟酒嗜好。曾患“胃炎”已愈。生于黑龙江,常去俄罗斯。家族中无类似疾病史。

二、体格检查

内科检查:T 37.8℃,P 92次/min,R 20次/min,BP 110 mmHg/70 mmHg。发育正常,皮肤黏膜无异常,未扪及皮下结节,浅表淋巴结不大,心肺正常,肝脾未触及,发际不低,脊柱发育无畸形。

神经系统检查:木僵状态,与外界接触不良,体格检查部分合作。双侧瞳孔等大等圆,直径3mm,光反应灵敏。眼球各向活动缓慢,未见眼球震颤;双侧鼻唇沟对称,伸舌居中,未见舌肌萎缩与纤颤,余颅神经检查不配合。右侧肢体肌张力高于左侧,且呈铅管样强直,右侧肢体见不自主抖动;左侧肢体自主活动少。右侧上下肢腱反射较左侧活跃,双侧Babinski征和Chaddock征(+)。颈部张力较高,Kernig征(-)。对疼痛刺激偶有痛苦表情,其他感觉系统检查不合作。

三、实验室及影像学检查

血、尿、粪常规正常;肝,肾功能正常。腰穿检查:脑脊液压力170 mmH2O,常规正常,蛋白0.39 g/L, 葡萄糖4. 28 mmol/L,氯化物120 mmol/L;脑脊液细胞学未发现异常细胞;脑脊液TORCH(-)。头颅MRI检查提示双侧颞叶萎缩。头颅MRA检查未见异常。EEG检查可见频繁和周期性出现的尖波和三相波等异常放电,间隔时间为0.5~1s,背景活动普遍减慢。

四、诊治经过

1.诊断

患者61岁,临床表现为进行性痴呆和明显的锥体外系受累,脑电图呈周期性尖波和三相波,高度怀疑克雅病(Creutzfeldt-Jakob病)。入院后进一步脑活检,脑活检病理诊断:海绵样改变,符合Creutzfeldt-Jakob病。

2.处理

无特殊治疗。

五、病例分析

1.病史特点

(1)老年女性,亚急性起病, 进行性加重,总病程2个月。

(2)2组主要的临床表现:进行性加重的智能衰退,包括反应迟钝、主动性差、言语减少、问话不答以至于木僵状态,生活完全不能自理。其次为锥体外系症状:四肢不自主抖动,右侧肢体肌张力呈铅管样增高,右侧肢体腱反射大于左侧。双侧Babinski征(+)。颈部肌张力增高。另有视觉异常。

(3)辅助检查:头颅MRI检查提示双侧颞叶萎缩。EEG检查:频繁和周期性出现的尖波和三相波等异常放电。

2.诊断依据

定位诊断:患者表现为进行性痴呆,提示广泛的大脑皮质受累。右侧肢体肌张力增高,伴不自主抖动,提示锥体外系亦有受损。此外,患者双侧Babinski征( + )说明双侧锥体束受损。

定性诊断:Creutzfeldt-Jakob病(散发型)。

患者62岁,临床表现为进行性痴呆和明显的锥体外系受累,伴视觉异常,脑电图检查呈周期性出现的尖波和三相波,符合WHO很可能的CJD(见下表),经脑活检病理确诊。结合该患者家族史、既往病史,我国及俄罗斯的流行病学,遗传型传染型、医源型CJD不考虑。

Creutzfeldt-Jakob病的诊断:

确诊:具有典型/标准的神经病理改变,和(或)免疫细胞化学和(或)Western印迹法确定为蛋白酶耐受性PrP。

临床诊断:WHO关于散发性Creutzfeldt-Jakob病( sCJD)的诊断标准如下表所示。

很可能的CJD:A+B的至少2项+C的至少1项(影像学检查异常:DWl或FLAIR影像上存在尾状核和壳核或颞顶枕中两个以上皮质的异常高信号)。

可能的CJD:A+B的至少2项+EEG检查无特殊改变。

3.鉴别诊断

该患者突出症状为进行性痴呆与锥体外系症状,需鉴别老年痴呆的其他病因及伴有痴呆的帕金森综合征。肌阵挛是CJD的常见症状,也需鉴别。

(1)Alzheimer病:患者进行性痴呆,需考虑此病。但此病通常隐匿起病,缓慢进展,初期可有人格改变,2~3年后可达高峰,而且一般无锥体外系受累。因此与该患者不符。

(2)血管性痴呆:即由脑血管病导致的痴呆。该患者既往无高血压、糖尿病和动脉粥样硬化等血管病的基础病,无脑卒中病史,头颅MRI检查未发现明确的梗死病灶,头MRA检查未见异常,故不支持该诊断。

(3)免疫性脑炎:免疫性脑炎急性或亚急性起病,症状多样,可伴有认知障碍,脑脊液相关抗体检查阳性可诊断。

(4)额颞叶痴呆:缓慢进展的认知和行为障碍疾病,早期显示额叶损害症状(人格行为障碍),头颅CT检查或MRI检查显示局限的额叶和(或)前额叶萎缩,额极和前颞极皮质变薄。该患者进展快,突出症状为进展性痴呆及锥体外系症状,不支持该诊断。

(5)路易体痴呆:以伴有发作性谵妄的波动性认知障碍、突出的精神症状(尤其是视幻觉)、锥体外系症状(帕金森样症状)为临床特点,头颅MRI检查可见皮质弥漫萎缩。该患者单相病程,无明显的精神症状,故不支持该诊断。

(6)肌阵挛:患者既往无癫痫病史,结合病史及实验室检查,不支持感染中毒代谢异常继发肌阵挛。

六、处理方案与理由

Creutzfeldt Jakob病无特殊治疗。可予对症治疗(肌阵挛),并发症治疗(肺炎、压疮等),支持治疗(加强护理,保证营养等)。

七、要点与讨论

Creutzfeldt-Jakob病是神经系统罕见疾病,患病率1/100万,病死率高,确诊需病理,四大病理特征为:星形胶质细胞增生、神经元损害、病理朊蛋白的病理堆积及海绵体状改变。

根据发病原因不同分为4型:散发型(sCJD)、遗传型(gCJD)或家族型(fCJD) 、变异型(vCJD)和医源型(iCJD)。85%为sCJD,sCJD平均发病年龄60岁。

CJD一旦发病进展快,患者多在1年内死亡,无特殊治疗,早期诊断困难。

目前,关于CJD的诊断主要基于临床症状、特殊EEG活动、实验室检查和影像学检查。临床症状特点包括进行性痴呆、小脑性共济失调、肌阵挛及眼球运动障碍等。疾病初期常表现为头晕、乏力、注意力不集中、失眠、抑郁、记忆力减退等非特异性的前驱症状,部分患者首发症状可表现为共济失调、视力障碍、视幻觉及偏盲等。随病程进展,患者记忆障碍明显加重,高级神经功能障碍,可出现皮质盲、皮质聋、视物变形、幻觉.兴奋躁动等,可见特征性的肌阵孪。之后患者出现肌张力增高、震颤、动作迟缓等锥体外系受损表现,小脑性共济失调,腱反射亢进,病理征阳性等锥体束损伤表现。疾病末期出现尿失禁,无动性缄默,去皮质强直等直至死亡。EEG的周期性尖慢复合波(PSWCs)是CJD诊断的重要标准之一,出现于病程的中晚期。

早期EEG无特异性,表现为基本节律的慢化,随疾病进展,慢波增多。CJD患者在DWI图像上显示大脑皮质和基底节区高信号损伤已有公认,但疾病早期头颅MRI检查无明显异常。脑脊液14-3- 3蛋白是临床诊断标准之一,因为Alzheimer病和其他神经破坏性疾病也会出现阳性结果,故该检查需与临床表现相结合。

近年来,CJD患者MRI检查的研究已从皮质-基底节-丘脑区域向眼部、额部、顶部、颞部、边缘系统和海马区皮质扩展。脑脊液S100B、神经特异性醇稀化酶、总tao蛋白等生物标志物的诊断价值也在研究中。

CJD患者早期较难与其他神经系统变性疾病(Alzheimer病.帕金森病)鉴别,应注意患者的最初症状及疾病进展情况所提供的线索,结合头颅MRI, EEG、脑脊液14-3-3蛋白等辅助检查综合判断,选择合适时机脑活检确诊。

参考文献:

[1]Chen Bin,Zhang Shan,Xiao Ying,Wu Yingman,Tang Weiting,Yan Limin,Zhang Zhengxue,Qin Shengquan,Dai Mingming,You Yong. Genetic Creutzfeldt-Jakob disease shows fatal family insomnia phenotype.[J]. Prion,2021,15(1):

[2]Čiauškaitė Julija,Puleikytė Ieva,Jesmanas Simonas,Jurkevičienė Giedrė,Vaitkus Antanas,Rastenytė Daiva. Creutzfeldt-Jakob disease with neuroleptic malignant syndrome.[J]. Clinical case reports,2021,9(8):

[3]周燕,李燕飞,贾延劼.散发型克雅氏病脑~(18)F-FDG PET的影像学特点[J].牡丹江医学院学报,2021,42(04):74-77.

[4]Nakhleh Rasha,Tessema Sophia Tenaye,Mahgoub Abdullahi. Creutzfeldt-Jakob disease as a cause of dementia.[J]. BMJ case reports,2021,14(5):

[5]Zerr Inga,VillarPiqué Anna,Hermann Peter,Schmitz Matthias,Varges Daniela,Ferrer Isidre,Riggert Joachim,Zetterberg Henrik,Blennow Kaj,Llorens Franc. Diagnostic and prognostic value of plasma neurofilament light and total-tau in sporadic Creutzfeldt-Jakob disease.[J]. Alzheimer's research & therapy,2021,13(1):

[6]杨靖,庞洁,李兰珺,袁艳鹏,许予明.克雅病早期诊断生物标志物的研究进展[J].中华神经医学杂志,2020,19(12):1292-1296.

来源:医谷网   作者:二军大

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