罕见病:一文读懂克雅病的诊断与治疗

医疗健康 来源:医谷网 作者:二军大
2022
02/26
16:41
医谷网
作者:二军大
医疗健康

患者,女性,61岁,因“左上肢麻木2月,进行性痴呆伴行走不稳40余天”于8月入院。2月前患者出现左上肢麻木,当地医院诊断为“腔隙性脑梗死”,静脉点滴胞二磷胆碱和血栓通无明显好转,40天前出现反应迟钝、动作迟缓和主动性差,吃饭需家人提醒,与外界交流少,嗜睡,伴平衡性差,走路不稳,视物变色和变形,逐渐发展需人搀扶行走。

曾外院查头颅MRI检查示双侧颞叶萎缩,腰穿脑脊液TORCH检查示风疹病毒、巨细胞病毒和疱疹病毒IgG抗体(+)。诊断脑炎,治疗无改善,逐渐出现左上肢不自主抖动,睡眠时明显,每次持续数分钟,每天数次至10余次,此后右上、下肢相继出现类似表现,伴有言语明显减少,仅能简单回答问题,可认人,不能主动进食,来院急诊。

查体:神清,可回答简单问题(姓名、性别和年龄),时间、地点和人物定向能较差。双侧瞳孔等大等圆,直径3mm,光反应灵敏。眼球各方向活动不受限制,无复视,未见眼球震颤。鼻唇沟对称,示齿不偏,伸舌左偏,未见舌肌纤颤。双上肢肌张力增高,呈齿轮样,左侧为著;左上肢活动少,但可抬离床面,右上肢肌力V级,双下肢可行走。双侧Babinski征(±)。颈无抵抗,Kernig征(-)。予甘露醇、阿昔洛韦和氯硝西泮等治疗后,肢体不自主抖动较前明显减少。智能无改善,出现尿潴留,发热(体温波动在(37~38℃),为进一步诊治收入院。发病前无感冒、发热,发病后进食逐渐减少。

一、既往史

患者无特殊个人史和职业史,无烟酒嗜好。曾患“胃炎”已愈。生于黑龙江,常去俄罗斯。家族中无类似疾病史。

二、体格检查

内科检查:T 37.8℃,P 92次/min,R 20次/min,BP 110 mmHg/70 mmHg。发育正常,皮肤黏膜无异常,未扪及皮下结节,浅表淋巴结不大,心肺正常,肝脾未触及,发际不低,脊柱发育无畸形。

神经系统检查:木僵状态,与外界接触不良,体格检查部分合作。双侧瞳孔等大等圆,直径3mm,光反应灵敏。眼球各向活动缓慢,未见眼球震颤;双侧鼻唇沟对称,伸舌居中,未见舌肌萎缩与纤颤,余颅神经检查不配合。右侧肢体肌张力高于左侧,且呈铅管样强直,右侧肢体见不自主抖动;左侧肢体自主活动少。右侧上下肢腱反射较左侧活跃,双侧Babinski征和Chaddock征(+)。颈部张力较高,Kernig征(-)。对疼痛刺激偶有痛苦表情,其他感觉系统检查不合作。

三、实验室及影像学检查

血、尿、粪常规正常;肝,肾功能正常。腰穿检查:脑脊液压力170 mmH2O,常规正常,蛋白0.39 g/L, 葡萄糖4. 28 mmol/L,氯化物120 mmol/L;脑脊液细胞学未发现异常细胞;脑脊液TORCH(-)。头颅MRI检查提示双侧颞叶萎缩。头颅MRA检查未见异常。EEG检查可见频繁和周期性出现的尖波和三相波等异常放电,间隔时间为0.5~1s,背景活动普遍减慢。

四、诊治经过

1.诊断

患者61岁,临床表现为进行性痴呆和明显的锥体外系受累,脑电图呈周期性尖波和三相波,高度怀疑克雅病(Creutzfeldt-Jakob病)。入院后进一步脑活检,脑活检病理诊断:海绵样改变,符合Creutzfeldt-Jakob病。

2.处理

无特殊治疗。

五、病例分析

1.病史特点

(1)老年女性,亚急性起病, 进行性加重,总病程2个月。

(2)2组主要的临床表现:进行性加重的智能衰退,包括反应迟钝、主动性差、言语减少、问话不答以至于木僵状态,生活完全不能自理。其次为锥体外系症状:四肢不自主抖动,右侧肢体肌张力呈铅管样增高,右侧肢体腱反射大于左侧。双侧Babinski征(+)。颈部肌张力增高。另有视觉异常。

(3)辅助检查:头颅MRI检查提示双侧颞叶萎缩。EEG检查:频繁和周期性出现的尖波和三相波等异常放电。

2.诊断依据

定位诊断:患者表现为进行性痴呆,提示广泛的大脑皮质受累。右侧肢体肌张力增高,伴不自主抖动,提示锥体外系亦有受损。此外,患者双侧Babinski征( + )说明双侧锥体束受损。

定性诊断:Creutzfeldt-Jakob病(散发型)。

患者62岁,临床表现为进行性痴呆和明显的锥体外系受累,伴视觉异常,脑电图检查呈周期性出现的尖波和三相波,符合WHO很可能的CJD(见下表),经脑活检病理确诊。结合该患者家族史、既往病史,我国及俄罗斯的流行病学,遗传型传染型、医源型CJD不考虑。

Creutzfeldt-Jakob病的诊断:

确诊:具有典型/标准的神经病理改变,和(或)免疫细胞化学和(或)Western印迹法确定为蛋白酶耐受性PrP。

临床诊断:WHO关于散发性Creutzfeldt-Jakob病( sCJD)的诊断标准如下表所示。

很可能的CJD:A+B的至少2项+C的至少1项(影像学检查异常:DWl或FLAIR影像上存在尾状核和壳核或颞顶枕中两个以上皮质的异常高信号)。

可能的CJD:A+B的至少2项+EEG检查无特殊改变。

3.鉴别诊断

该患者突出症状为进行性痴呆与锥体外系症状,需鉴别老年痴呆的其他病因及伴有痴呆的帕金森综合征。肌阵挛是CJD的常见症状,也需鉴别。

(1)Alzheimer病:患者进行性痴呆,需考虑此病。但此病通常隐匿起病,缓慢进展,初期可有人格改变,2~3年后可达高峰,而且一般无锥体外系受累。因此与该患者不符。

(2)血管性痴呆:即由脑血管病导致的痴呆。该患者既往无高血压、糖尿病和动脉粥样硬化等血管病的基础病,无脑卒中病史,头颅MRI检查未发现明确的梗死病灶,头MRA检查未见异常,故不支持该诊断。

(3)免疫性脑炎:免疫性脑炎急性或亚急性起病,症状多样,可伴有认知障碍,脑脊液相关抗体检查阳性可诊断。

(4)额颞叶痴呆:缓慢进展的认知和行为障碍疾病,早期显示额叶损害症状(人格行为障碍),头颅CT检查或MRI检查显示局限的额叶和(或)前额叶萎缩,额极和前颞极皮质变薄。该患者进展快,突出症状为进展性痴呆及锥体外系症状,不支持该诊断。

(5)路易体痴呆:以伴有发作性谵妄的波动性认知障碍、突出的精神症状(尤其是视幻觉)、锥体外系症状(帕金森样症状)为临床特点,头颅MRI检查可见皮质弥漫萎缩。该患者单相病程,无明显的精神症状,故不支持该诊断。

(6)肌阵挛:患者既往无癫痫病史,结合病史及实验室检查,不支持感染中毒代谢异常继发肌阵挛。

六、处理方案与理由

Creutzfeldt Jakob病无特殊治疗。可予对症治疗(肌阵挛),并发症治疗(肺炎、压疮等),支持治疗(加强护理,保证营养等)。

七、要点与讨论

Creutzfeldt-Jakob病是神经系统罕见疾病,患病率1/100万,病死率高,确诊需病理,四大病理特征为:星形胶质细胞增生、神经元损害、病理朊蛋白的病理堆积及海绵体状改变。

根据发病原因不同分为4型:散发型(sCJD)、遗传型(gCJD)或家族型(fCJD) 、变异型(vCJD)和医源型(iCJD)。85%为sCJD,sCJD平均发病年龄60岁。

CJD一旦发病进展快,患者多在1年内死亡,无特殊治疗,早期诊断困难。

目前,关于CJD的诊断主要基于临床症状、特殊EEG活动、实验室检查和影像学检查。临床症状特点包括进行性痴呆、小脑性共济失调、肌阵挛及眼球运动障碍等。疾病初期常表现为头晕、乏力、注意力不集中、失眠、抑郁、记忆力减退等非特异性的前驱症状,部分患者首发症状可表现为共济失调、视力障碍、视幻觉及偏盲等。随病程进展,患者记忆障碍明显加重,高级神经功能障碍,可出现皮质盲、皮质聋、视物变形、幻觉.兴奋躁动等,可见特征性的肌阵孪。之后患者出现肌张力增高、震颤、动作迟缓等锥体外系受损表现,小脑性共济失调,腱反射亢进,病理征阳性等锥体束损伤表现。疾病末期出现尿失禁,无动性缄默,去皮质强直等直至死亡。EEG的周期性尖慢复合波(PSWCs)是CJD诊断的重要标准之一,出现于病程的中晚期。

早期EEG无特异性,表现为基本节律的慢化,随疾病进展,慢波增多。CJD患者在DWI图像上显示大脑皮质和基底节区高信号损伤已有公认,但疾病早期头颅MRI检查无明显异常。脑脊液14-3- 3蛋白是临床诊断标准之一,因为Alzheimer病和其他神经破坏性疾病也会出现阳性结果,故该检查需与临床表现相结合。

近年来,CJD患者MRI检查的研究已从皮质-基底节-丘脑区域向眼部、额部、顶部、颞部、边缘系统和海马区皮质扩展。脑脊液S100B、神经特异性醇稀化酶、总tao蛋白等生物标志物的诊断价值也在研究中。

CJD患者早期较难与其他神经系统变性疾病(Alzheimer病.帕金森病)鉴别,应注意患者的最初症状及疾病进展情况所提供的线索,结合头颅MRI, EEG、脑脊液14-3-3蛋白等辅助检查综合判断,选择合适时机脑活检确诊。

参考文献:

[1]Chen Bin,Zhang Shan,Xiao Ying,Wu Yingman,Tang Weiting,Yan Limin,Zhang Zhengxue,Qin Shengquan,Dai Mingming,You Yong. Genetic Creutzfeldt-Jakob disease shows fatal family insomnia phenotype.[J]. Prion,2021,15(1):

[2]Čiauškaitė Julija,Puleikytė Ieva,Jesmanas Simonas,Jurkevičienė Giedrė,Vaitkus Antanas,Rastenytė Daiva. Creutzfeldt-Jakob disease with neuroleptic malignant syndrome.[J]. Clinical case reports,2021,9(8):

[3]周燕,李燕飞,贾延劼.散发型克雅氏病脑~(18)F-FDG PET的影像学特点[J].牡丹江医学院学报,2021,42(04):74-77.

[4]Nakhleh Rasha,Tessema Sophia Tenaye,Mahgoub Abdullahi. Creutzfeldt-Jakob disease as a cause of dementia.[J]. BMJ case reports,2021,14(5):

[5]Zerr Inga,VillarPiqué Anna,Hermann Peter,Schmitz Matthias,Varges Daniela,Ferrer Isidre,Riggert Joachim,Zetterberg Henrik,Blennow Kaj,Llorens Franc. Diagnostic and prognostic value of plasma neurofilament light and total-tau in sporadic Creutzfeldt-Jakob disease.[J]. Alzheimer's research & therapy,2021,13(1):

[6]杨靖,庞洁,李兰珺,袁艳鹏,许予明.克雅病早期诊断生物标志物的研究进展[J].中华神经医学杂志,2020,19(12):1292-1296.

来源:医谷网   作者:二军大

为你推荐

OpenAI 发布首款药物研发专用 AI 模型 GPT-Rosalind资讯

OpenAI 发布首款药物研发专用 AI 模型 GPT-Rosalind

不同于通用大模型,GPT-Rosalind 是 OpenAI 首个针对单一行业构建的前沿推理模型

2026-04-17 15:33

创新泡沫剂型银屑病药物恩适达(卡泊三醇倍他米松泡沫剂)在华获批资讯

创新泡沫剂型银屑病药物恩适达(卡泊三醇倍他米松泡沫剂)在华获批

是中国首个且目前唯一用于成人斑块状银屑病外用治疗的泡沫剂,专利的起泡装置可帮助患者轻松将药物均匀涂抹于皮肤,包括有毛发的部位。

2026-04-17 15:17

安诺优达三闯港交所:NIPT 龙头转型 IVD 聚焦临床,亏损收窄仍承压资讯

安诺优达三闯港交所:NIPT 龙头转型 IVD 聚焦临床,亏损收窄仍承压

从强调 "一体化生命科学测序解决方案 ",转向 "聚焦临床 IVD、以营销拉动增长 ",并已开始剥离低毛利的检测服务业务,集中资源发展高附加值的 IVD 产品业务。

2026-04-17 12:43

礼来口服小分子GLP-1RA药物orforglipron进一步证实其心血管及整体安全性资讯

礼来口服小分子GLP-1RA药物orforglipron进一步证实其心血管及整体安全性

ACHIEVE-4: orforglipron迄今随访时间最长的3期研究显示可持续改善心血管代谢健康关键指标

2026-04-17 12:33

国药控股原党委书记、董事长魏玉林以受贿罪判处有期徒刑12年资讯

国药控股原党委书记、董事长魏玉林以受贿罪判处有期徒刑12年

2026年4月14日,内蒙古自治区阿拉善左旗人民法院一审公开宣判国药控股股份有限公司原党委书记、董事长魏玉林受贿一案,对被告人魏玉林以受贿罪判处有期徒刑十二年,并处罚金人民...

2026-04-17 11:10

国家中医药管理局原局长于文明被提起公诉资讯

国家中医药管理局原局长于文明被提起公诉

被告人于文明利用担任国家中医药管理局副局长职务上的便利以及职权或者地位形成的便利条件,为他人谋取利益,非法收受他人财物,数额特别巨大,依法应当以受贿罪追究其刑事责任。

2026-04-17 11:06

黄果任国家药品监督管理局党组书记资讯

黄果任国家药品监督管理局党组书记

2026年4月16日下午,中央组织部有关负责同志出席国家药品监督管理局领导干部会议,宣布中央决定:黄果同志任国家药品监督管理局党组书记,免去李利同志的国家药品监督管理局党组...

2026-04-16 22:10

拜耳赫新诺(塞伐艾替尼片)治疗HER2突变非小细胞肺癌国内获批资讯

拜耳赫新诺(塞伐艾替尼片)治疗HER2突变非小细胞肺癌国内获批

用于治疗存在HER2(ERBB2)激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者

2026-04-16 18:27

主动召回:一家药企的责任选择题资讯

主动召回:一家药企的责任选择题

根据国家药监局发布的《药品召回管理办法》,持有人应当主动收集、记录药品的质量问题、药品不良反应 事件、其他安全风险信息,对可能存在的质量问题或者其他安全隐患进行调查...

2026-04-16 16:07

《关于健全药品价格形成机制的若干意见》政策吹风会实录资讯

《关于健全药品价格形成机制的若干意见》政策吹风会实录

所谓全周期就是根据药品上市后的不同环节,完善药品的价格政策,对于新上市的药品引入了药品首发价格机制,根据企业对临床价值和创新程度的自评结果,区分高水平创新药、改良新...

2026-04-16 14:18

首款AI乳腺癌手术切缘设备获FDA批准资讯

首款AI乳腺癌手术切缘设备获FDA批准

15分钟出结果、分辨率提升10倍

2026-04-16 13:03

珞方生物获数千万种子轮融资,深耕高分子创新药开辟慢病治疗新路径资讯

珞方生物获数千万种子轮融资,深耕高分子创新药开辟慢病治疗新路径

本轮融资由源来资本领投,飞镖创新种子基金跟投,募集资金将主要用于推进首个面向心血管钙化这一慢性疾病的高分子药物管线临床前研究与IND申报

2026-04-16 12:55

荣昌生物PD-1/VEGF双抗收到6.50亿美元首付款资讯

荣昌生物PD-1/VEGF双抗收到6.50亿美元首付款

RC148是荣昌生物自主研发的靶向PD-1 VEGF双特异性抗体药物。

2026-04-15 22:16

创新药价格重磅文件,多部委将举办政策吹风会资讯

创新药价格重磅文件,多部委将举办政策吹风会

4月14日,国办正式对外发布备受业内关注的《关于健全药品价格形成机制的若干意见》。该文件曾在去年2月份对外发布了征求意见稿,此后1年间,业内普遍关注该《意见》何时正式落地。

2026-04-14 22:37

映恩生物拟登陆科创板,募资不超67.5亿元加码ADC研发资讯

映恩生物拟登陆科创板,募资不超67.5亿元加码ADC研发

根据公告,映恩生物-B此次科创板IPO拟发行不超过1577 9190万股人民币股份,占发行后总股本的15%(不含超额配股权)

2026-04-14 19:26

华东医药司美格鲁肽注射液减重适应症上市申请获受理,剑指GLP-1千亿蓝海资讯

华东医药司美格鲁肽注射液减重适应症上市申请获受理,剑指GLP-1千亿蓝海

公司全资子公司杭州中美华东制药江东有限公司收到国家药品监督管理局(NMPA)签发的《受理通知书》,司美格鲁肽注射液上市许可申请获得受理,适用于在控制饮食和增加体力活动的...

2026-04-14 19:03

全国首款外泌体创新药申报IND资讯

全国首款外泌体创新药申报IND

国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,4月13日,上海思德克索生物科技有限公司申报的STX11101注射液新药临床试验申请(IND)正式获得受理,受理号为CXSL2600403,药品类型为...

2026-04-14 18:11

安永发布《“本土药企盈利引擎”模型1.0 ——供应链与财务篇》医药白皮书资讯

安永发布《“本土药企盈利引擎”模型1.0 ——供应链与财务篇》医药白皮书

安永大中华区(后简称:安永)重磅发布《穿越盈利的迷雾:安永“本土药企盈利引擎”模型1 0 ——供应链与财务篇》医药白皮书。

2026-04-14 17:50

31款药品,第一批参照药预沟通药品信息公示资讯

31款药品,第一批参照药预沟通药品信息公示

近日,国家医保局发布第一批参照药预沟通药品信息公示。根据公示信息,此次公布的药品信息为截至3月底收到的拟纳入首次预沟通工作范围的企业申请药品名单。

2026-04-14 15:36

非法收受他人财物,数额特别巨大,毕井泉在济南被提起公诉资讯

非法收受他人财物,数额特别巨大,毕井泉在济南被提起公诉

最高人民检察院依法以涉嫌受贿罪对毕井泉作出逮捕决定,并指定由山东省济南市人民检察院审查起诉。

2026-04-14 14:27