世界首例基因编辑婴儿诞生，能天然抵抗艾滋病

2015年，中国研究人员首次在实验室中对人类胚胎的基因进行编辑，这引发了全球性的强烈抗议，且其他国家的科学家要求不使用这种技术培育经过基因修饰的婴儿，然而，当初抗议的试验已经照进了现实。

今日（11月26日），据人民网的报道，中国科学家贺建奎最新宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生，这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

贺建奎介绍，这次基因手术修改的是CCR5基因（该基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一，此前资料显示，在北欧人群里面有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人，能够关闭致病力最强的HIV病毒感染大门，使病毒无法入侵人体细胞，即能天然免疫HIV病毒），比起常规的试管婴儿，基因编辑手术多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里，这种技术被称为“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，因为能精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。

据了解，贺建奎还将在11月27—29日举办的第二届国际人类基因组编辑峰会峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据，同时，贺建奎还将展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果，证明基因手术成功，并未发现脱靶现象。对于露露和娜娜是否真能完全抵御艾滋病病毒这一结果，贺建奎表示结果仍然需要时间观察与检验，因此准备了长达18年的随访计划。

美国哈佛医学院遗传学教授、基因工程知名专家乔治·丘奇George Church 对此表示：“考虑到HIV对全球公共健康的威胁有扩大的趋势，我认为贺建奎选择了一个非常好的目标基因。”

不久前，中山大学一研究团队发布了国内首份针对普通公众和HIV 携带者关于基因编辑认知的比较报告，超六成受访者对基因编辑技术的运用持积极态度。575份HIV携带者问卷显示，有94.78% 的HIV携带者支持基因编辑技术用于预防HIV。

另据美国皮尤研究中心2018年4月针对2537名美国成年人的一项调查显示，60%的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑，认为为了降低患严重疾病的风险，基因编辑是一种有效的医疗手段。

尽管有很多人对基因编辑技术持乐观和看好的态度，但也有很大一部分人则不这么看。

据了解，CRISPR/Cas9作为一项强大而精准的DNA基因编辑技术，其实现基因编辑需要两个工具--向导核糖核酸（gRNA）和Cas9蛋白，其中Cas9蛋白具有切割DNA片段的功能，可使DNA发生双链断裂，进而诱导细胞产生DNA损伤修复。gRNA与Cas9蛋白结合在细胞中，会形成复合体，它会“检索”细胞中所有的DNA，找到与其内部gRNA的序列相对应的位点，然后连接，让Cas9蛋白质精确地把相关DNA“剪”掉，从而实现对细胞中目标基因的编辑。

自CRISPR/Cas9基因编辑技自问世以来，其对生物科技产生了重大的影响，编辑植物和动物的基因组已变得相对容易，在人类的应用上，CRISPR/Cas9基因编辑技术可以帮助修改致病突变、预防出生缺陷等，同时，问题也随之而来，很多人因为伦理原因对CRISPR/Cas9基因编辑技术持反对态度，他们认为如此改变的基因可以遗传后代，因此其对未来人类的后果是无法预测而且高度风险的。

2015年，中山大学教授黄军带领其研究团队使用CRISPR/Cas9基因编辑技术修改导致地中海贫血的β珠蛋白基因，尽管当时黄军及其团队使用的是医院丢弃的异常胚胎，而且没有活性，但这一消息仍引发争议与批评，一些人由此呼吁暂缓甚至禁止基因编辑研究。

正是在这种大背景下，给基因编辑研究定“规矩”被迅速提上日程。在此前在华盛顿召开的人类基因编辑国际峰会上，就专门讨论了人类基因编辑技术的伦理禁区，当时峰会就已达成共识：对早期人类胚胎或生殖细胞进行基因编辑研究是有必要的，应该继续进行下去，但前提条件是，被修改的细胞不得用于怀孕目的，包括美国在内的一些国家，都禁止政府资金支持生殖目的的基因编辑研究。

由此，毫无疑问，贺建奎此次宣布的基因编辑在人类身上应用的成果引发了强烈的行业争议。

根据第一财经的报道，清华大学艾滋病综合研究中心常务副主任张林琦表示：“这事件已经远远超出了技术问题的范畴，后果不可预测，一定是伦理争论的焦点。即使技术是100%可靠，人类是否可以或应该编辑自己的生殖细胞和胚胎。”

宾夕法尼亚大学基因编辑专家、遗传学杂志编辑柯兰·穆苏努鲁直接指出：这项试验是不合理的，这对人类在道德或伦理上都是一场无法辩护的实验“。基因编辑科学家、西雅图非营利组织 Altius 生物医学科学研究所副主任 Fyodor Urnov也认为：虽然基因编辑是一种强大而且价值极大的技术，但是如果将其应用到人类胚胎，这可能会给让近十年来在对成人和儿童进行基因编辑以治疗现有疾病方面取得的进展蒙上阴影。

除了伦理的问题，还有专业人士认为以基因编辑技术实现对艾滋病的预防也很存疑，该人士表示，敲除CCR5基因来产生抗艾滋病毒的能力可能并不能成为改变婴儿遗传特征的强有力理由，毕竟还有更简单、更便宜的方法来预防艾滋病毒感染。此外，在体外受精过程中编辑胚胎成本高、技术含量高，即使成功，在世界上艾滋病病毒猖獗的许多贫困地区根本无法获得该技术。

针对来自各方面汹涌的质疑，贺建奎媒体相关负责人表示：”现在贺教授不接受媒体采访，过几天统一回应。对于此例研究，更多信息不能透露，这个实验不是因为母亲有艾滋病，也不能透露婴儿是在哪个医院出生的，因为个人隐私不能说太多。“

网上流传的本研究的伦理委员会审查申请书

另值得一提的是，有媒体报道贺建奎领衔的此次实验已通过了伦理委员会的审查，一份《深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书》在网上流传，不过深圳和美妇儿科医院刚刚已经回应，否认该院和此事有关”这件事不属实，我们没有接受过相关信息，不知道这件事为什么会上热搜，正在调查。“而至于贺建奎是否有挂靠深圳和美进行相关研究，深圳和美方面表示”不了解情况“。

来源：医谷网综合报道