美国NIH和FDA为精准医学临床试验制定结果记录标准

由于精准医学计划的开展大大增加了医学研究的数量和范围，美国国家卫生研究院（NIH）和食品与药物管理局（FDA）制定了草案模板，并开始向公众征集意见，该模板将为研究人员提供记录临床试验结果的指导建议。

该模板为研究人员提供了一个框架，帮助他们以一种简洁和标准的方式记录研究结果和相关数据，同时也方便同行们对这些研究结果进行审查、理解和分析。

FDA生物制品评估和研发中心主任Peter Marks指出，“在任何医疗产品开发项目中，临床试验方案都是一个关键部分。加强临床试验相关工作仍然是一个优先的科学问题。”

FDA和NIH负责了大部分的精准医学计划，并且已经监管了很多研究生态系统。随着个性化医疗、基因检测和治疗技术的不断发展，以及常见及罕见疾病治疗方法的突破性进展，这些研究生态系统不断涌现。

除了监督许多临床试验和新药及医疗器械的审批程序，FDA和NIH同时也在致力于创建一个国家精准医学数据库，希望能够至少收集100万例具有代表性的患者的数据。

当数据库形成规模后，研究人员就可以通过该数据库获取信息，而且大数据所具有的价值无疑将促进临床试验和其他研究项目达到一个新的高度。

Marks说，这两个机构正在不断地寻找能够帮助临床研究人员更加有效的进行临床研究的方法，即更加省时省钱的方法。而且它们会更加关注那些需要研究性新药申请（IND）和临床试验器械豁免申请（IDE）的第二阶段和第三阶段的临床试验。

由于85%的研究人员在他们的职业生涯中仅参与过一次临床试验，因此FDA和NIH可以为那些没有经验的研究人员提供一种结构化的方法，来呈现他们的研究结果。

Marks解释说，“我们花费了大量时间来确定方案中应该包含哪些具体的内容，如何更好地将这些内容组织起来。这些内容会延缓临床试验的开展，以及重要的新型治疗信息的获取。”通过这种新引进的框架，他们希望能够为那些缺乏经验的研究人员提供一个好的开端。

但是FDA强调说，这个模板并不是强制性的指导意见。研究人员可以参照模板内容，但不要求完全一样。

Marks说，“这个模板是用来促进研究人员进行创造和创新的，而不是约束他们。正如NIH的Pamela McInnes博士说的，‘我们的目的是，给那些具有创造力的研究人员提供一种更加有条理的方式，来记录他们的计划，以便于其他人能看懂’。模板中包含了需要考虑的一些内容，但并不规定整个试验应该怎样去做，如何设计试验的内容是研究人员的工作。”

由两个机构的代表共同制定的文件包含的指导意见为，如何制定全面并且有意义的总结、流程图、图表、研究设计数据以及结论等。

Marks说，“我们希望通过模板和指导信息，能够帮助研究人员更加连贯并且有条理的制定试验方案，在方案中涵盖所有临床试验的重要信息以便于审查，并且遵照ICH E6 Good Clinical Practice（http://www.fda.gov/downloads/Drugs/…/Guidances/ucm073122.pdf）的指导意见。有条理、高质量的方案会帮助加快NIH和FDA对该方案的审查工作。”

NIH网站公布的信息显示，NIH和FDA对公众意见的征集工作截止到2016年4月17日，通过收到的反馈意见，这两个机构可能会考虑开发一个“在线的、分步进行的方案模板工具，用于动态指导用户一步步地完成临床试验方案的撰写。”有意者可登录此网站（http://grants.nih.gov/grants/rfi/rfi.cfm?ID=54）提交意见和建议。

来源：测序中国   作者：iseqer