北京大学国际医院儿童血液肿瘤中心开展首例CAR-T细胞治疗白血病

六六是一个8岁的小男孩，4岁时因“发烧和脚踝疼痛”在检查血常规后发现血小板减少，随后行骨穿检查，诊断为“急性B淋巴细胞白血病”。经过2年左右的坚持化疗，六六终于在2013年7月停药，迎来了自己的新生活。他不再需要承受因为化疗而出现的恶心，不再需要承受腰穿的疼痛，不再需要害怕感染而远离人群，终于能够开始上学，开始和正常小朋友一样玩耍，开始享受自己的童年了。

然而，1个多月前六六再次出现了腿疼，这一切仿佛回到了可怕的四年前，恐惧再次席卷全家。果然，复查骨穿发现六六的白血病全面复发，这说明孩子的病情很危重，类型也很差，单独依靠化疗获得长期生存的机会微乎其微，只有骨髓移植才能挽救他的生命。然而，骨髓移植却并不是免死金牌，其过程风险很大，一些孩子可能承受不住，即使经过九死一生完成了移植也可能复发。爸爸妈妈内心很沉痛，也很纠结，他们不愿意放弃治疗，但也不能承受移植的风险。根据北京大学国际医院儿童血液肿瘤中心张乐萍主任医师的建议，他们选择了一种新的治疗手段，也是目前国际上的白血病研究热点——CAR-T细胞治疗。

CAR-T细胞治疗是嵌合体抗原受体T细胞治疗的简称，是一种新的、充满希望的免疫治疗手段。首先从患者身体里抽血，通过设备提取其中的白细胞；然后对其中的T细胞进行遗传改造，改造后的细胞能够特异地识别肿瘤细胞，我们将这种细胞称为CAR-T细胞；接下来在体外促进这些特殊细胞的增殖，使其达到一定的水平；最后将这些细胞回输到患者体内发挥抗肿瘤的作用。即使那些已经耐受化疗药的顽固癌细胞也能够被CAR-T细胞识别和消灭。

虽然目前CAR-T细胞治疗仅限于临床研究阶段，但多个试验证明了它的安全性和有效性。一些多种化疗药物治疗无效的患者通过CAR-T细胞治疗终于获得了缓解，争取了移植的机会；还有一些患者持续存在微小残留白血病，也可能通过该治疗手段进一步清扫骨髓而降低了复发风险；当然，还有一些无法依靠化疗获得长期生存，却又不具备骨髓移植条件的患者，或许可以通过CAR-T细胞治疗维持骨髓缓解，获得生存机会。总之，CAR-T细胞治疗为难治复发的白血病患者带来了新的希望和福音。

小六六再次经过诱导化疗后病情得到了完全缓解，并于2015年5月19日和22日在北京大学国际医院进行了2次CAR-T细胞回输，过程比较顺利，之后监测血常规没有出现严重骨髓抑制。虽然他的免疫球蛋白偏低，但因为专业的护理小六六并没有出现感染并发症。现在距离第1次细胞回输已经2周多了，他已经出院回家观察，后续情况我们将继续追踪，希望上天继续眷顾这个可爱的宝贝。

科室介绍

北京大学国际医院儿童血液肿瘤中心是由北京大学人民医院儿科主任张乐萍教授领导，由人民医院儿童血液资深专家团队组成。本中心以儿童血液肿瘤（主要为白血病和淋巴瘤）的化疗为主导，依靠流式细胞术及实时定量PCR技术，使儿童白血病微小残留病的监测覆盖率超过90%，据此了解患儿对治疗的反应以制定个体化方案，目前急性白血病的治愈率已达到发达国家的先进水平。

本中心还开展了CIK及CAR-T细胞免疫治疗等能够清除微小残留白血病的新技术，并开始应用氟达拉滨、氯法拉滨、单克隆抗体等药物，为难治复发患者带来了福音，赢得了造血干细胞移植的机会。

此外，本中心在非肿瘤性血液系统疾病，如：再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、噬血细胞综合征、朗格汉斯细胞增生症、免疫性血小板减少、EVANS综合征、血栓性血小板减少性紫癜、出凝血疾病等方面的诊治也具备丰富的临床经验和特长。

学科带头人介绍

张乐萍 主任医师

自1987年以来，一直从事儿童血液系统疾病的临床、科研及教学工作，在小儿白血病及疑难杂症的诊治方面有丰富的经验，特别是在儿童白血病的研究方面成绩显著，先后参加完成两项白血病相关的国家自然科学基金项目，负责一项有关儿童白血病的国家自然科学基金项目，在国内外核心期刊上发表儿童白血病相关学术论文十余篇。目前主要从事儿童血液系统疾病的诊治工作，其带领的团队与国际接轨，经治白血病患儿的治愈率已达到发达国家的先进水平。

医谷链

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来源：北京大学国际医院