新药研发Me-too失灵 Me-only才是王道

“与First-in-class（首创新药）相比，尽管Me-too模式更容易发现新药，但现有的药品支付环境令这类产品很难在市场生存。中国企业目前最好的策略是进入无人竞争的领域。Me-only的新药模式才是真正的机会所在。”10月12日，山东亨利医药公司总裁黄振华在苏州举行的同写意论坛成立十周年之“寻找中国新药之魂”会议上提出。

Me-too风险更大

与会人士指出，说到中国企业的新药研发模式，Me-too（me-better）是避不开的关键词。Me-too实质上是通过对已验证靶点有活性的化合物进行结构修饰而获得专利，并通过临床开发成为“独家新药”的一种模式，是研发经验不足的中国企业目前普遍采取的新药模式。

Me-too模式已成为国内企业规避创新药开发风险的稳妥之举。然而，黄振华认为，Me-too模式实际上是以药品上市后的市场、销售的风险为代价换取研发过程的安全。“风险并未消除，只是转化了一种形式，实际上，后置风险远远大于新药风险前置的模式。”

据了解，山东亨利药业于2011年成立，专注于1.1类新药研发，其中进展最快的是非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂KBP-5074。

由于作用机制、适应症等与首创新药几乎没有区别，Me-too药品上市后将面对首创新药及其仿制药的双重竞争：在首创新药“马太效应”优势的影响下，Me-too新药很难赢得与首创新药的竞争；首创新药在上市时，一般专利保护还剩下8年左右，专利过期，首创新药的仿制药面世，该靶点的所有新药都将被仿制药终结。

同时，黄振华认为，Me-too的研发比原创药物容易，但仍然是一项耗时耗力的艰苦劳动。即便研发成功，顺利上市也很难被临床界、政府以及保险公司所接受。

记者从会上了解到，近30年来的全球医药市场显示，即使首创新药有少许缺陷，Me-too新药表现更为突出，但首创新药一般会占市场份额的80%左右，第二家约占20%，第三家就几乎没有机会了。

与会专家分析，Me-too新药也并不是完全没有机会，如果起步时间早，新药准入过程顺利，上市时首创新药的仿制药还没出现，二者形成的时间差就可以形成一定的销售额。例如，浙江贝达的盐酸埃克替尼片就是2011年上市，同靶点竞争产品吉非替尼的专利将在2016年到期。

进入无人领域

如果国内企业新药首选策略“Me-too模式”失灵，现在机会在哪儿？黄振华分析认为，本土创新企业从事first-in-class项目也很难在开发竞争中取得优势，基本面临被me-too的命运，从me-too、first-in-class到me-only是中国企业无奈的选择。“中国企业目前最好的策略是进入没有竞争的领域，避免竞争才是适合中国公司的新药竞争策略。”

在全球药物研发投入增长、上市新药却在下降的背景下，大型跨国制药企业已不再是创新的源动力，取而代之的是活跃的小型生物技术公司，这一趋势也正在中国上演。

同写意新药英才俱乐部理事长、国家新药审批委员会专家朱迅直言，跨国制药企业曾耗巨资建立研发中心，这种大的研发模式已经死去，未来的趋势是“VC（风险投资）+IP（知识产权）+CRO”。

药明康德执行副总裁兼首席运营官杨青在会上讲了一个案例，两年前，美国一个只有2.5位员工（2个全职和一个兼职员工）的创业公司在罕见病领域有一个生物药研发的项目，创始人把想法告诉了药明康德，药明康德投资基金参与投资，并在平台上进行开发，18个月后拿到了很好的数据，项目以超过1亿美元的总体价格（包括里程金）被同领域的另一家公司收购。

“药明康德以往的客户以大型制药企业为主，现在，科学家只要有好的想法，再小的创新药研发团队都能借助外力让梦想变为现实。”杨青说。

来源：医药经济报