锐正基因完成7500万美元A轮融资，聚焦基因编辑疗法开发

近日，锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）宣布完成7500万美元（约合人民币5.4亿元）A轮融资。此次融资将用于加速其技术平台优化与产品管线推进，专注于开发基于LNP（脂质纳米颗粒）和非病毒载体的体内基因编辑药物。
根据投资协议，西藏诺迪康药业通过在香港设立的全资子公司TopRidge Pharma Limited对Accuredit Therapeutics Limited投资6000万美元，持有其40.82%的股权；诺迪康大股东关联公司CMS Medical Venture Investment（HK）Limited（康哲药业下属公司）投资1500万美元，持有其10.20%的股权。锐正基因投前估值为7200万美元，融资完成后公司估值达1.47亿美元。

最近12个月内，锐正基因与包括君联资本、协耀投资、华泰紫金在内的三家投资机构签署了Pre-A+轮融资协议，融资金额共计人民币5800万元。锐正基因曾在2021年完成数千万美元种子轮融资，投资者包括Cormorant Asset Management和君联资本。

锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。公司建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权。其新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得中美专利授权。

其核心产品管线如下：

（1）ART001：针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品。转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种系统性、进展性且致命的罕见病，主要分为两种类型：转甲状腺素蛋白淀粉样变神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。ART001于2024年7月和8月分别于中国和美国获批IND（新药临床研究审批），目前在中国正在开展I/IIa 期临床试验。2025年3月和5月，ART001分别获得美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定。 

（2）ART002：以PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）为靶点，目前正在开展针对家族性高胆固醇血症的IIT。临床研究数据表明，现已经上市的PCSK9抑制剂（抗体和小核酸）无法有效治疗>6mM的超高LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）基线水平（超高风险）的家族性高胆固醇血症患者，ART002针对这类难治患者在临床上可以达到平均50%以上降幅，而且无需和高强度他汀联用。该在研产品尚未取得临床批件。 

锐正基因其他产品管线主要针对代谢类疾病，主要集中在肝病领域，人群覆盖广泛，存在巨大的未满足临床需求，并且相关靶点已经得到一定的临床验证，其有望能够借助领先的平台化能力实现高效转化，尽早将上述产品管线推进至临床验证阶段。

锐正基因目前拥有员工46人，王永忠担任CEO。他曾先后任苏桥生物（苏州）有限公司（现“苏州药明生物技术有限公司“） CEO、先声药业总裁兼集团常务副总裁、康弘生物CEO，美国健赞公司（Genzyme Corporation）科学家，先后入选首届成都高层次人才、江苏省双创、姑苏创新创业领军人才、苏州园区和东吴领军人才计划等。 基因编辑技术作为生物医学领域的颠覆性创新，具有治愈严重遗传性疾病的潜力。

锐正基因采用的体内基因编辑方法，通过LNP递送技术，可以直接在体内进行基因编辑，避免了体外基因治疗的复杂性和风险。随着本轮融资的完成，锐正基因有望加速其产品管线的临床开发进程。