近日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
这位患者来自老挝，是一位输血依赖型β-地贫患者。患者在接受CS-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞。而在接受CS-101治疗后两个月内，患者总血红蛋白浓度升高至120 g/L以上并且保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。
图片来源：正序生物官网
CS-101疗法的原理，是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能。进一步，将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。
资料显示，相较于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，CS-101来自于患者的自体干细胞，制备周期短，患者不需要长时间等待，只需要数周即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果；相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，CS-101具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。
截至目前，由正序生物与广西医科大学第一附属医院共同合作开展的针对重型β-地中海贫血症的临床研究中，已有多名β-地中海贫血患者顺利接受CS-101治疗，并均已成功摆脱输血依赖。正序生物CS-101注射液也在今年4月获得中国NMPA的IND批准。目前，CS-101注射液针对β-地中海贫血症的临床1期试验正在稳步推进，用于治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中。
为你推荐
资讯 Pi3K新突破，皮下新生态，罗氏携手各界共见乳腺癌创新诊疗未来
罗氏制药中国召开“Pi3K新突破&皮下新生态——乳腺癌创新发布会”，乳腺癌管线创新靶向药物集体亮相进博舞台
2025-11-08 19:53
资讯 美敦力康辉亮相第八届进博会，AiBLE™数智生态加速进化拓维
作为连续八年参展进博的“全勤生”，美敦力康辉携AiBLETM数智创新生态重磅亮相，并以“智汇·新生态”为主题，集中展示自2023年AiBLE™首秀进博以来，其在数智创新、产业协作与...
2025-11-08 14:09
资讯 索诺瓦进博会亚洲首展峰力AI人工智能太极全能系列助听器， “双芯协同超算力”突破听力健康新想象
全球同步，亚洲首发，中国首展，索诺瓦峰力强力推出AI人工智能太极全能系列助听器，开启AI超算力助听时代
2025-11-08 11:56
资讯 诺和诺德“诺和关怀”发布鸿蒙版APP与减重专属版
11月7日，第八届中国国际进口博览会期间，诺和诺德宣布2023年组建的“健康生态联盟”扩容升级，将与更多数字生态圈伙伴在生态融合、数据互联、技术共创方面展开深度合作。
2025-11-07 23:16
资讯 凯西罕见病事业部首秀进博会
凯西集团是一家以研发为基石、拥有九十年历史的意大利国际制药集团，覆盖呼吸道健康、罕见疾病和专科治疗三大领域，其专利数量在意大利药企中排名首位，公司每年投入超20%营收至...
2025-11-07 22:58
资讯 卒中知晓周于进博会启幕，Pipeline™持续助力中国脑血管疾病治疗创新
美敦力神经介入部门以“深耕廿载·向美而行”为主题举办专场活动，并正式启动“卒中知晓周”倡导行动。
2025-11-07 22:48
资讯 诺华公司携手腾讯新闻《超级问诊》亮相进博会，多方合力破解心血管慢病“管理难题”
在第八届中国国际进口博览会现场，腾讯新闻联合诺华公司共同举办了《超级问诊》进博会特别场
2025-11-07 18:44
资讯 美敦力CathWorks实验室开放日丨CathWorks FFRangio系统正式发布！开启心血管诊疗智能新时代
2025年11月6日，第八届中国国际进口博览会期间，美敦力CathWorks实验室开放日重磅启幕
2025-11-07 18:08
资讯 创新技术赋能高血压防治——美敦力进博会圆桌共议难治性高血压管理新路径
来自临床、公共卫生、政策研究及行业领域的多位专家汇聚一堂，共同探讨创新疗法RDN（肾动脉交感神经消融术）在中国高血压防治体系中的临床应用、卫生经济学价值及未来发展方向。
2025-11-07 17:43
