近日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
这位患者来自老挝，是一位输血依赖型β-地贫患者。患者在接受CS-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞。而在接受CS-101治疗后两个月内，患者总血红蛋白浓度升高至120 g/L以上并且保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。
图片来源：正序生物官网
CS-101疗法的原理，是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能。进一步，将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。
资料显示，相较于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，CS-101来自于患者的自体干细胞，制备周期短，患者不需要长时间等待，只需要数周即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果；相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，CS-101具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。
截至目前，由正序生物与广西医科大学第一附属医院共同合作开展的针对重型β-地中海贫血症的临床研究中，已有多名β-地中海贫血患者顺利接受CS-101治疗，并均已成功摆脱输血依赖。正序生物CS-101注射液也在今年4月获得中国NMPA的IND批准。目前，CS-101注射液针对β-地中海贫血症的临床1期试验正在稳步推进，用于治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中。
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