辉瑞血友病基因疗法获FDA批准上市,定价350万美元

医药 来源:医谷网
2024
04/29
11:10
医谷网 医药

近日,辉瑞宣布,其基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-dzkt,SPK-9001)已获得美国FDA批准上市,用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体呈阴性的成人患者,BEQVEZ的定价为350万美元。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、B型(占比15%)和C型(罕见),病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。对于B型血友病,出血是主要临床表现,即使轻微外伤也会导致患者出血不止,严重情况下出血可以在没有明确原因的情况下自发发生。患者由于长时间反复出血,可能出现关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。

目前,针对中度和重度B型血友病患者的治疗方法主要是输注凝血因子IX以提高身体止血和促进愈合的能力,但患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平。这不仅严重影响患者的生活质量,也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。

2022年11月,UniQure公司开发的的腺相关病毒(AAV)基因疗法Hemgenix获得FDA批准,用于治疗成人血友病B型,成为FDA批准的首款B型血友病基因疗法,该疗法定价同样为350万美元。

据了解,BEQVEZ是一种一次性的基因疗法,含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。BEQVEZ最初由Spark Therapeutics(已被罗氏收购)开发,2014年12月,辉瑞与Spark达成合作,以2.8亿美元的总交易额获得该产品的全球权益。

美国FDA批准Beqvez主要是基于单组、开放标签临床3期试验BENEGENE-2的结果,该研究旨在评估Beqvez治疗中重度至重度血友病B(定义为凝血因子IX循环活性≤2%)成年男性受试者(18-65岁)的疗效和安全性,此试验共有45名患者入组。结果分析显示,患者接受单剂次BEQVEZ治疗12个月内,年化出血率(ABR)相比标准预防治疗组(接受FIX类药物作为预防替代治疗)显着降低(1.3 vs.4.43,P<0.0001),达到非劣效标准并且也达到了优效标准。

另据辉瑞新闻稿称,随着BEQVEZ的获批应用,辉瑞正在根据患者对治疗反应的持久性推出一项创新保修计划。该计划旨在为支付方提供更大的确定性,最大限度地让符合条件的患者获得BEQVEZ,并对治疗后疗效不佳的患者提供财务保护。目前,BEQVEZ还正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。

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