CRISPR-Cas9基因编辑疗法获FDA批准用于治疗β地中海贫血

医药 来源:医谷网
2024
01/17
10:32
医谷网 医药

1月16日,CRISPR Therapeutics公司宣布,其基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)获得美国FDA批准,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT),这也是继2023年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,Casgevy获FDA批准的第2项适应症。

在更早的2023年11月,Casgevy获得英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者,成为全球首款获批上市也是现阶段唯一获批的CRISPR基因编辑疗法。

Casgevy是一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,通过在体外对患者的造血干细胞进行改造,使其红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF,是一种可以携带氧气的血红蛋白,在出生时自然存在,随着婴儿的长大逐渐转换为成人形式的血红蛋白)。Casgevy可以提高HbF水平,帮助缓解TDT患者的输血需求,并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象(VOC)。

接受Casgevy治疗的TDT患者的临床试验数据(图片来源:CRISPR Therapeutics公司官网)

此前公布的临床试验结果显示Casgevy具有一次治疗、功能性治愈的潜力。CLIMB-111、CLIMB-121和CLIMB-131研究的数据显示,在接受Casgevy治疗的44名TDT患者中,42名患者在随访时间为1.2-37.2个月时不再需要接受输血,剩余2名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。同时,TDT患者的胎儿血红蛋白显著提高,总血红蛋白水平提高。平均总血红蛋白水平在接受治疗第三个月超过11g/dL并且得到维持。

根据医药魔方数据库,全球有254款基因疗法在研,国内也有多家企业在进行相关布局,包括博雅辑因、本导基因、邦耀生物、正序生物等。值得一提的是,2024年1月8日,正序生物宣布,其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验(IIT)研究成功治愈首位患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月。正序生物方面表示,这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例,CS-101也有望成为β-血红蛋白病全球首创(First-in-Class)的碱基编辑治疗药物和同类最好(Best-in-Class)的基因编辑治疗药物。

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