金斯瑞助力开发新一代基因编辑工具，实现24倍效率提升_医药

2023

09/25

12:06

医谷网医药

医谷最新消息，日前，博德研究所David Liu团队成功开发了体积更小、效率更高的先导编辑器PE6，比当前一代编辑器PEmax小516-810bp，且插入效率可提升24倍。据悉，金斯瑞为本研究提供了高效的基因合成服务，并借助其独特的“金斯瑞算法”对本研究中用于人细胞表达的所有合成基因进行了密码子优化，为先导编辑器的研发提供了支持。

有分析认为，这类改进的先导编辑器在基因治疗相关领域具有巨大潜力，有望用于开发更有效的基因疗法，以治疗癌症、遗传性疾病和其他疾病。通过此次为基因编辑新工具研发提供支持，金斯瑞充分展示了其在基因合成领域的强大实力，这也为未来学者们在基因编辑和基因疗法领域取得更多突破性成果提供了有力保障。

长期以来，生命科学领域研究者一直致力于开发高效精准、多功能和序列特异性的基因编辑工具。先导编辑可在活细胞基因组中引入任何基因替代、小插入或小缺失，而不需要供体DNA模板或DNA双链断裂，因此可被用于纠正大多数已知的致病突变。

除提供部分基因合成服务外，在David Liu团队的这项研究中，金斯瑞还提供了自主研发的GenSmartTM密码子优化技术，通过对宿主细胞的密码子偏好性进行调整，以消除稀有密码子，优化相关参数，从而提高翻译效率。GenSmartTM密码子优化的精湛算法可以优化高度重复序列、长序列和含大量参数的序列。

根据金斯瑞2023年度中期财报，其在生命科学服务和产品业务外部收入近2亿美元，同比增长16.6%。生命科学业务作为金斯瑞的基石业务，在近年来表现出色，尤其令人瞩目的是金斯瑞现已发展成为全球最大的基因合成供应商。凭借持续的研发与创新，金斯瑞还建立了智能化基因服务平台，通过线上载体设计工具、一键密码子优化、快速在线报价和下单平台，为全球科研工作者提供实时在线的支持与服务，助力科研成果转化。

目前，金斯瑞拥有一套完善的生产流程管理和专业的基因合成技术，使得基因合成服务的成功率和准时交付率分别高达99.95％和99％，交付时间可以缩短至72小时。金斯瑞还通过运用硅阵列生产工艺，进一步提升了基因合成通量。此外，金斯瑞在基因合成领域的专家队伍水平高超，并在富含重复序列、高GC含量、发夹结构、连续单一碱基等难度DNA合成领域，具备领先的技术实力，合成基因可长达200kb。同时，金斯瑞可在任意难度、任意载体上实现基因合成，并确保精准合成与序列准确无误。

金斯瑞的基因合成服务不仅在数量上达到了高量级，更在质量上提供了有力保障。通过运用先进的科技和创新理念，金斯瑞已经成功为数万条基因的表达提供了优化方案。迄今为止，金斯瑞在密码子优化和基因合成方面积累了多年经验。金斯瑞的系统已经于主要表达系统中成功优化了超过50,000多个基因序列。

未来，期待金斯瑞继续发挥其在基因合成领域的优势，为全球科研工作者提供更全面、更专业的技术支持，推动基因疗法的进步与发展。

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