本导基因体内基因编辑疗法获FDA批准临床试验_医药

2023

07/10

09:47

医谷网医药

近日，上海本导基因科技有限公司（简称“本导基因”）宣布，其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎（HSK-1），也是全球首个FDA批准的CRISPR抗病毒孤儿药。

HSV-1是引起多种疾病的重要病原，比如口腔疱疹、生殖器疱疹、角膜炎和脑膜炎等，甚至帕金森等神经系统疾病也被认为与其有关。由于HSV-1潜伏感染的特点，通常这些疾病容易反复发作且无法根治。HSV-1感染角膜炎导致病毒性角膜炎，多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一。

BD111是一款基因编辑眼用注射液，该药物利用本导基因原创性递送技术VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割HSV-1的基因组，达到清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。BD111的特点为：(1)递送Cas9 mRNA，基因编辑酶在体内停留时间短，可以有效降低免疫反应和基因编辑脱靶风险；(2)仅需切割病毒基因组，不需要改变任何人的基因，临床前和IIT临床研究中均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。