用于发作性睡病,盐酸替洛利生片获批上市

医药 来源:医谷网
2023
07/05
09:35
医谷网 医药

近日,国家药监局正式批准了盐酸替洛利生片(商品名:铧可思)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒,成为国内唯一一个获批发作性睡病适应症,且是唯一的非精神管控药品。

发作性睡病(Narcolepsy)是全球公认的罕见病,是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病,通常被认为是终身性疾病,临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness,EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要特征,对患者的生活质量、工作或学习能力、以及身心健康往往造成严重的影响。

根据《中国发作性睡病患者疾病经济负担与生命质量研究》,我国超过一半的发作性睡病患者存在误诊经历,通常被误诊为精神或心理障碍,多数患者为了确诊疾病曾辗转去多家医院就诊,成人患者平均确诊时长为2.98年,儿童/青少年患者平均确诊时长为0.7年,儿童/青少年患者平均确诊时长低于成人患者,也提示我国发作性睡病的诊断水平在不断提升。同时,发作性睡病患者普遍有很高的治疗需求,在满分为10分的评估中,儿童患者/家属的评分平均为9.3分,成人患者评分为7.7分。然而大部分接受现有药物治疗的患者对治疗的满意程度都不高,且存在药物治疗可持续性的困扰。

目前在我国上市的常用药物均无发作性睡病适应症,且多数为一类精神管控药品,处方管理严格,患者用药极其不方便,极大降低了药物可及性。

据了解,替洛利生作为一种选择性组胺H3受体反向激动剂,其此前已在多项研究中显示出显着的疗效和可靠的安全性,替洛利生的第一项关键性研究(Harmony I)纳入了94例患者,结果提示替洛利生相较于安慰剂组对日间过度嗜睡(EDS)的疗效显著优于安慰剂。同时,替洛利生组猝倒发作频率与安慰剂组相比显着降低(分别为-65%和-10%;p=0.034)。在一项关键性研究中,共纳入了105例患者,结果显示替洛利生组针对猝倒症状的疗效结果显着优于安慰剂组(p<0.0001),从基线到治疗结束,降低了64%。

目前,替洛利生还分别获得欧洲药品管理局(EMA)和美国FDA授予的孤儿药认定,且被FDA认定为突破性治疗药物。

来源:医谷网

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