干细胞备案临床研究如何与药监注册性临床试验衔接的考量？CDE发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》_医药

2023

06/22

13:26

医谷网医药

自2015年原国家卫生计生委、原国家食品药品监管总局联合印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》以来，干细胞临床研究自此开启了“双备”道路。对于干细胞临床研究与注册性临床试验如何衔接，6月21日，国家药监局药审中心发布的《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》第四部分进行了专章表述——《干细胞备案临床研究结果用于药品注册审评的评价要点》，具体分为《干细胞备案临床研究用于药品注册审评的必要条件》和《干细胞备案临床研究用于药品注册审评的评价结论两个部分》两个部分。

该章节明确依据《干细胞临床研究管理办法（试行）》开展干细胞临床研究后，如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。

同时，应按照《生物制品注册分类及申报资料要求》，提供备案临床研究中使用的干细胞相关产品的药学、非临床及临床研究相关信息，其中，临床研究报告应按照《ICH E3：临床研究报告的结构与内容》进行撰写并提交。如果申请人未能提供符合药品注册相关法规要求的研究信息，药品审评部门可能无法对备案临床研究结果进行技术评价。

药品审评部门对备案临床研究结果进行技术评价的主要目的和评价标准与药物临床试验相同，即判断干细胞相关产品的安全性、有效性或体内增殖存活和代谢特性等是否达到临床研究的预期目标。如果申请人拟将备案临床研究数据用于支持药品注册，应基于取得的备案临床研究结果，制定后续研发规划或后续临床试验方案，明确研究目标、研究人群和研究方法等。

干细胞备案临床研究用于药品注册审评的必要条件包括工艺和质量一致性，临床研究的合规性和数据完整性。

当备案临床研究数据用于药品注册申报时，申请人需要基于备案临床研究结果，制定产品研发计划及相应的临床试验方案。药品审评部门将对备案研究的科学性、研究进展程度以及积累的安全性或有效性结果等进行分析，在此基础上判断申请人拟定的临床研发计划或临床试验方案是否科学合理。鼓励申请人与药品审评中心就备案临床研究结果，以及拟实施的临床研发计划或临床试验方案等进行沟通交流。

基于备案临床研究结果，药品审评部门的评价结论可能包括：

1、备案临床研究数据提示较高安全性风险，可能无法获准开展注册临床试验。

2、备案临床研究能够提供初步安全性信息，可能需要扩展探索性临床试验以初步探索有效性，并进一步观察安全性。

3、备案临床研究结果初步提示干细胞相关产品在目标适应症中的有效性，且预期获益显著高于风险，可能需开展确证性试验以证明干细胞相关产品的临床价值。