这款进口药物，将退出中国市场

一款进口罕见病药物将退出中国，而迄今为止，还没有任何替代药物在国内市场获批上市。

明年5月注册证到期后将不再续期

近日，有消息称，目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）的特效药唯铭赞（Vimizim，依洛硫酸酯酶α）即将退出中国市场，根据人民日报健康客户端的报道，该消息已得到了多位MPS IVA患者家属的确认，这意味着在尚无替代药品的情况下，若该药在中国退市，国内MPS IVA型患者将陷入无药可用的困境。

对于该产品退出中国市场，其药品生产商百傲万里制药回应称：“我们决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证（IDL）续期，目前该注册证将于2024年5月到期，我们也正在探索可行的方式，确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。”根据我国药品进口备案规则，进口药品必须凭借药监部门发给的IDL才可在我国境内上市流通，注册证有效期为5年。

据了解，黏多糖贮积症是一类罕见的遗传性疾病，是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失，导致黏多糖不能被降解，贮积在细胞内而引发的一组疾病，黏多糖贮积症已被纳入中国《第一批罕见病目录》。黏多糖贮积症最常见的症状是骨骼畸形，患者会因为关节病变，举不起手，走不了路，发展到后期，往往需要坐上轮椅，最终往往会因为严重并发症死亡。而根据缺乏酶的不同，MPS有7种分型。其中，对于MPS IVA型的临床表现，有专家表示，MPS IVA型的骨骼问题通常是结构性问题，他们的脖子比较短，生命最大的威胁在于颈部寰枢椎关节不稳定，在外力的碰撞下有可能脱位，严重可致高位截瘫甚至死亡。除了骨骼外，患者的心肺功能也会受到影响，最明显的表现是体能下降。据2019年《中国儿科杂志》发布的数据，MPS IVA型的发病率为1/300000，国内目前已知的MPS IVA型大约为100人（实际患者则不止这个数目）。

目前，针对MPS IVA的治疗主要包括特异性药物治疗即酶替代疗法、对症治疗以及造血干细胞移植，其中，对症治疗即哪里出现问题就治哪里，是目前IVA型患者最主流的治疗方式。症状较轻时，患者可以通过佩戴一些肢体矫正器具，进行保守治疗，一旦出现严重并发症再进行相应的外科手术，但这种对症治疗的方式并不能从根本上解决患者体内的黏多糖沉积。造血干细胞移植虽然可以缓解患者体内酶活性较低的问题，但手术风险极高，且治疗效果存在个体差异，因此，目前这一疗法临床应用范围非常有限。

而根据《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》，用药进行酶替代疗法，是能够真正改变MPS IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一，也是最推荐的一种治疗方式。通过静脉注射用药，能暂时补充体内缺少的酶，延缓疾病进程，患者需要持续性终身用药。

国内只有区区十几个患者在用药

唯铭赞是目前全球范围内针对MPS IVA唯一获批上市的特效药，由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产，2018年11月，作为唯一一种适用于MPS IVA患者疾病缓解的药物，唯铭赞入选国内第一批《临床急需境外新药名单》，并于2019年6月通过优先审评通道获批在中国上市，其在中国的定价为7500元一支（5mg），随着患者体重的增加，用药剂量会逐渐递增。

作为昂贵的特药，唯铭赞曾努力进入医保目录，其曾出现在2021年的医保谈判预选名单中，但最终谈判失败，2022年未参与医保谈判，目前只纳入了部分地方医保及惠民保。

根据中国青年报的报道，2021年，唯铭赞以46万元/年的价格与成都医保达成合作，后续又与江苏省医保达成合作。另外，药方为中国其他的自费患者提供赠药的优惠政策，“每年自费到一定限额后就可以享受药方赠药，赠药覆盖当年度的全周期用药”。据患者家属介绍，药方和不同患者达成的用药价格稍有差异，并要求其保密，但总体在50万元左右。

目前，国内使用唯铭赞的患者只有十几个。今年2月，百傲万里制药发布2022年财报显示，其全年营收20.96亿美元，唯铭赞去年全球营收6.64亿美元，同比增长7%。如若以国内患者50万的年治疗费用计，十几位中国患者共计为该药贡献了100余万美元的营收，该金额之于唯铭赞的总体营收占比基本可以忽略不计，而这也很大可能是唯铭赞退出中国市场的主要原因之一。

有行业人士分析就认为，唯铭赞退出中国可能与商业因素有关。罕见病药物市场相对较小，患者数量有限，而研发和生产罕见病药物需要昂贵的投入。如果在中国市场上销售不理想，唯铭赞可能无法收回研发和生产成本，或者无法实现预期的盈利。在商业考量下，退出中国市场可能是为了调整业务战略、集中资源在更有利的市场上。

同时，上述分析人士还认为，政府政策和医保报销对于罕见病药物的市场准入和定价具有重要影响。如果唯铭赞在与中国政府的谈判中无法达成有利的定价和医保报销政策，可能导致其在中国市场上的经营不利。政策和医保环境的不确定性也可能增加商业风险，使唯铭赞决定退出市场以降低风险。

在中国青年报的报道中，百傲万里制药就称，“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续，特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”

另值得一提的是，去年9月，拜马林制药用于治疗罕见病BH4缺乏症的药物盐酸沙丙蝶呤片（商品名：科望）因国外已有同类仿制药上市，带来了患者市场的大量流失，也宣布退出中国市场。

来源：医谷网