这款进口药物,将退出中国市场

医药 来源:医谷网
2023
06/10
19:27
医谷网 医药

一款进口罕见病药物将退出中国,而迄今为止,还没有任何替代药物在国内市场获批上市。

明年5月注册证到期后将不再续期

近日,有消息称,目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPS IVA)的特效药唯铭赞(Vimizim,依洛硫酸酯酶α)即将退出中国市场,根据人民日报健康客户端的报道,该消息已得到了多位MPS IVA患者家属的确认,这意味着在尚无替代药品的情况下,若该药在中国退市,国内MPS IVA型患者将陷入无药可用的困境。

对于该产品退出中国市场,其药品生产商百傲万里制药回应称:“我们决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)续期,目前该注册证将于2024年5月到期,我们也正在探索可行的方式,确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。”根据我国药品进口备案规则,进口药品必须凭借药监部门发给的IDL才可在我国境内上市流通,注册证有效期为5年。

据了解,黏多糖贮积症是一类罕见的遗传性疾病,是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失,导致黏多糖不能被降解,贮积在细胞内而引发的一组疾病,黏多糖贮积症已被纳入中国《第一批罕见病目录》。黏多糖贮积症最常见的症状是骨骼畸形,患者会因为关节病变,举不起手,走不了路,发展到后期,往往需要坐上轮椅,最终往往会因为严重并发症死亡。而根据缺乏酶的不同,MPS有7种分型。其中,对于MPS IVA型的临床表现,有专家表示,MPS IVA型的骨骼问题通常是结构性问题,他们的脖子比较短,生命最大的威胁在于颈部寰枢椎关节不稳定,在外力的碰撞下有可能脱位,严重可致高位截瘫甚至死亡。除了骨骼外,患者的心肺功能也会受到影响,最明显的表现是体能下降。据2019年《中国儿科杂志》发布的数据,MPS IVA型的发病率为1/300000,国内目前已知的MPS IVA型大约为100人(实际患者则不止这个数目)。

目前,针对MPS IVA的治疗主要包括特异性药物治疗即酶替代疗法、对症治疗以及造血干细胞移植,其中,对症治疗即哪里出现问题就治哪里,是目前IVA型患者最主流的治疗方式。症状较轻时,患者可以通过佩戴一些肢体矫正器具,进行保守治疗,一旦出现严重并发症再进行相应的外科手术,但这种对症治疗的方式并不能从根本上解决患者体内的黏多糖沉积。造血干细胞移植虽然可以缓解患者体内酶活性较低的问题,但手术风险极高,且治疗效果存在个体差异,因此,目前这一疗法临床应用范围非常有限。

而根据《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》,用药进行酶替代疗法,是能够真正改变MPS IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一,也是最推荐的一种治疗方式。通过静脉注射用药,能暂时补充体内缺少的酶,延缓疾病进程,患者需要持续性终身用药。

国内只有区区十几个患者在用药

唯铭赞是目前全球范围内针对MPS IVA唯一获批上市的特效药,由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产,2018年11月,作为唯一一种适用于MPS IVA患者疾病缓解的药物,唯铭赞入选国内第一批《临床急需境外新药名单》,并于2019年6月通过优先审评通道获批在中国上市,其在中国的定价为7500元一支(5mg),随着患者体重的增加,用药剂量会逐渐递增。

作为昂贵的特药,唯铭赞曾努力进入医保目录,其曾出现在2021年的医保谈判预选名单中,但最终谈判失败,2022年未参与医保谈判,目前只纳入了部分地方医保及惠民保。

根据中国青年报的报道,2021年,唯铭赞以46万元/年的价格与成都医保达成合作,后续又与江苏省医保达成合作。另外,药方为中国其他的自费患者提供赠药的优惠政策,“每年自费到一定限额后就可以享受药方赠药,赠药覆盖当年度的全周期用药”。据患者家属介绍,药方和不同患者达成的用药价格稍有差异,并要求其保密,但总体在50万元左右。

目前,国内使用唯铭赞的患者只有十几个。今年2月,百傲万里制药发布2022年财报显示,其全年营收20.96亿美元,唯铭赞去年全球营收6.64亿美元,同比增长7%。如若以国内患者50万的年治疗费用计,十几位中国患者共计为该药贡献了100余万美元的营收,该金额之于唯铭赞的总体营收占比基本可以忽略不计,而这也很大可能是唯铭赞退出中国市场的主要原因之一。

有行业人士分析就认为,唯铭赞退出中国可能与商业因素有关。罕见病药物市场相对较小,患者数量有限,而研发和生产罕见病药物需要昂贵的投入。如果在中国市场上销售不理想,唯铭赞可能无法收回研发和生产成本,或者无法实现预期的盈利。在商业考量下,退出中国市场可能是为了调整业务战略、集中资源在更有利的市场上。

同时,上述分析人士还认为,政府政策和医保报销对于罕见病药物的市场准入和定价具有重要影响。如果唯铭赞在与中国政府的谈判中无法达成有利的定价和医保报销政策,可能导致其在中国市场上的经营不利。政策和医保环境的不确定性也可能增加商业风险,使唯铭赞决定退出市场以降低风险。

在中国青年报的报道中,百傲万里制药就称,“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续,特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力,仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系,我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”

另值得一提的是,去年9月,拜马林制药用于治疗罕见病BH4缺乏症的药物盐酸沙丙蝶呤片(商品名:科望)因国外已有同类仿制药上市,带来了患者市场的大量流失,也宣布退出中国市场。

来源:医谷网

为你推荐

CDE:已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如何申请组合包装?资讯

CDE:已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如何申请组合包装?

已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如申请组合包装,应通过什么途径提出申请,申报资料有什么要求?

2025-06-12 21:44

赛诺菲加速尼塞韦单抗全球发货,提前数月助力医务工作者应对今年RSV流行季资讯

赛诺菲加速尼塞韦单抗全球发货,提前数月助力医务工作者应对今年RSV流行季

赛诺菲将于2025年第三季度初启动尼塞韦单抗的全球发货工作,以确保在2025-2026年呼吸道合胞病毒流行季来临前,实现广泛供应。

2025-06-12 17:31

瑞辅达医疗完成数千万元B轮融资,加速国产辅助生殖技术创新与全球化布局资讯

瑞辅达医疗完成数千万元B轮融资,加速国产辅助生殖技术创新与全球化布局

由中金资本管理的基金领投,连云港经济技术开发区产业基金跟投

2025-06-12 16:16

因诺惟康完成数千万元A+轮融资 加速基因递送技术临床转化与平台创新资讯

因诺惟康完成数千万元A+轮融资 加速基因递送技术临床转化与平台创新

由天创资本领投,新投资人及老股东跟投

2025-06-12 15:51

CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》资讯

CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》

本文件所称先进治疗药品,是指符合药品相关管理规定,按照药品的路径进行研制、生产、经营、 使用和监管,且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品、基因治疗药...

2025-06-11 22:06

安图生物注销了一控股子公司资讯

安图生物注销了一控股子公司

近日,安图生物发布公告称,公司控股子公司安图莫比已完成注销手续,该公司是安图生物与Mobidiag Oy(以下简称Mobidiag)在6年前成立的合资企业,伴随着注销,如今正式落幕。

2025-06-11 15:25

因美纳发布2024年度企业社会责任报告,持续释放基因组学的力量资讯

因美纳发布2024年度企业社会责任报告,持续释放基因组学的力量

报告重点阐述了因美纳在推动精准医疗更加可及、赋能公众与社群、在业务中践行可持续发展、尽责运营和秉持诚信领导原则等方面的持续努力。

2025-06-11 14:21

破解传统疗法局限,华东医药脂溢性皮炎外用制剂国内III期临床获批资讯

破解传统疗法局限,华东医药脂溢性皮炎外用制剂国内III期临床获批

由中美华东申报的一项评价0 3%罗氟司特泡沫(ZORYVE®)在脂溢性皮炎患者中有效性和安全性的多中心、随机、双盲、赋形剂平行对照的III期临床试验申请获得批准。

2025-06-11 09:57

医药领域有哪些新探索,中办 国办关于深入推进深圳综合改革试点深化改革创新扩大开放的意见资讯

医药领域有哪些新探索,中办 国办关于深入推进深圳综合改革试点深化改革创新扩大开放的意见

深化药品医疗器械审评审批制度改革,提升口岸药品监管和检验检测能力。完善临床急需进口药品、医疗器械使用及监督管理制度,探索将国际新药临床真实世界数据用于进口药品注册上...

2025-06-10 22:13

药明生物启动建设成都微生物商业化生产基地 达成多项商业化生产合作资讯

药明生物启动建设成都微生物商业化生产基地 达成多项商业化生产合作

药明生物在成都温江区正式启动建设微生物商业化生产基地。

2025-06-10 14:29

默克治疗腱鞘巨细胞瘤的药物匹米替尼上市许可申请获受理资讯

默克治疗腱鞘巨细胞瘤的药物匹米替尼上市许可申请获受理

基于III期MANEUVER研究的阳性数据,这是Pimicotinib这一潜在“同类最优”TGCT治疗药物的全球首个申报

2025-06-10 14:25

绿谷GV-971,停产了资讯

绿谷GV-971,停产了

一直备受争议的甘露特钠胶囊这次真的遇到了”坎儿”。

2025-06-10 11:12

推进优质医疗卫生资源共享,大力发展“一老一小”普惠服务,中办 国办关于进一步保障和改善民生 着力解决群众急难愁盼的意见资讯

推进优质医疗卫生资源共享,大力发展“一老一小”普惠服务,中办 国办关于进一步保障和改善民生 着力解决群众急难愁盼的意见

推进优质医疗资源扩容下沉和区域均衡布局,优化区域医疗中心建设模式、管理体制和运行机制。实施医疗卫生强基工程,推动城市医疗资源向县级医院和城乡基层下沉,逐步实现紧密型...

2025-06-09 19:15

因爱凝聚 · 共愈新生 2025罕见血栓与止血疾病学术会成功举办资讯

因爱凝聚 · 共愈新生 2025罕见血栓与止血疾病学术会成功举办

2025年6月8日,由中国红十字基金会与《医药养生保健报》联合主办、武田中国支持的“2025罕见血栓与止血疾病学术会”在沪成功举办。

2025-06-09 13:12

深耕显微外科手术机器人创新,深度医疗获得万孚创谷领投数千万元融资资讯

深耕显微外科手术机器人创新,深度医疗获得万孚创谷领投数千万元融资

本轮资金将主要用于加速其自主研发的“显微灵眸”系列手术机器人产品的临床试验、多管线研发及商业化布局,标志着国产高端医疗装备在精准微创领域迈出关键一步。

2025-06-09 11:06

众惠医药完成两轮千万级融资,加速3D打印空心微针与外泌体产业化双突破资讯

众惠医药完成两轮千万级融资,加速3D打印空心微针与外泌体产业化双突破

本轮融资将主要用于推进中国首个空心微针医疗器械生产基地建设、三类医疗器械认证申报、细胞与外泌体中试车间落地,以及西北首个自动化生物组织样本库的完善,标志着这家创新生...

2025-06-09 10:54

首届重庆市预防医学会公共卫生眼科学年会暨第四届全国甲状腺眼病专家论坛圆满举行资讯

首届重庆市预防医学会公共卫生眼科学年会暨第四届全国甲状腺眼病专家论坛圆满举行

2025年6月6日至7日,由重庆市预防医学会主办、爱尔眼科医院集团及重庆爱尔眼科医院承办,湖南省湘江公益基金会公益支持的“首届重庆市预防医学会公共卫生眼科学年会”“第四届全...

文/李林 叶秀玲 2025-06-08 17:12

CDE发布儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)资讯

CDE发布儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)

星光计划旨在通过申请人填写提交《儿童抗肿瘤药物研发实施框架》的方式,与药审中心及早进行沟通,获得其抗肿瘤药物在儿童人群研究过程中技术问题(包括但不限于:研发策略、研...

2025-06-07 20:48

CDE:已上市血液制品生产场地变更研究技术指导原则(试行)资讯

CDE:已上市血液制品生产场地变更研究技术指导原则(试行)

本指导原则适用于人血浆来源的血液制品,对于动物血源产品(如马免疫血清制品、猪源纤维蛋白粘合剂等),可参考国内外其他相关指导原则并借鉴本指导原则的基本理念开展相应变更...

2025-06-07 20:38

国家药监局 财政部 市场监管总局联合发布对药品医疗器械质量安全内部举报人举报实施奖励的公告资讯

国家药监局 财政部 市场监管总局联合发布对药品医疗器械质量安全内部举报人举报实施奖励的公告

重大违法行为是指涉嫌犯罪或者依法被处以责令停产停业、责令关闭、吊销(撤销)许可证件、较大数额罚没款等行政处罚的违法行为。

2025-06-06 18:23