这款进口药物,将退出中国市场

医药 来源:医谷网
2023
06/10
19:27
医谷网 医药

一款进口罕见病药物将退出中国,而迄今为止,还没有任何替代药物在国内市场获批上市。

明年5月注册证到期后将不再续期

近日,有消息称,目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPS IVA)的特效药唯铭赞(Vimizim,依洛硫酸酯酶α)即将退出中国市场,根据人民日报健康客户端的报道,该消息已得到了多位MPS IVA患者家属的确认,这意味着在尚无替代药品的情况下,若该药在中国退市,国内MPS IVA型患者将陷入无药可用的困境。

对于该产品退出中国市场,其药品生产商百傲万里制药回应称:“我们决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)续期,目前该注册证将于2024年5月到期,我们也正在探索可行的方式,确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。”根据我国药品进口备案规则,进口药品必须凭借药监部门发给的IDL才可在我国境内上市流通,注册证有效期为5年。

据了解,黏多糖贮积症是一类罕见的遗传性疾病,是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失,导致黏多糖不能被降解,贮积在细胞内而引发的一组疾病,黏多糖贮积症已被纳入中国《第一批罕见病目录》。黏多糖贮积症最常见的症状是骨骼畸形,患者会因为关节病变,举不起手,走不了路,发展到后期,往往需要坐上轮椅,最终往往会因为严重并发症死亡。而根据缺乏酶的不同,MPS有7种分型。其中,对于MPS IVA型的临床表现,有专家表示,MPS IVA型的骨骼问题通常是结构性问题,他们的脖子比较短,生命最大的威胁在于颈部寰枢椎关节不稳定,在外力的碰撞下有可能脱位,严重可致高位截瘫甚至死亡。除了骨骼外,患者的心肺功能也会受到影响,最明显的表现是体能下降。据2019年《中国儿科杂志》发布的数据,MPS IVA型的发病率为1/300000,国内目前已知的MPS IVA型大约为100人(实际患者则不止这个数目)。

目前,针对MPS IVA的治疗主要包括特异性药物治疗即酶替代疗法、对症治疗以及造血干细胞移植,其中,对症治疗即哪里出现问题就治哪里,是目前IVA型患者最主流的治疗方式。症状较轻时,患者可以通过佩戴一些肢体矫正器具,进行保守治疗,一旦出现严重并发症再进行相应的外科手术,但这种对症治疗的方式并不能从根本上解决患者体内的黏多糖沉积。造血干细胞移植虽然可以缓解患者体内酶活性较低的问题,但手术风险极高,且治疗效果存在个体差异,因此,目前这一疗法临床应用范围非常有限。

而根据《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》,用药进行酶替代疗法,是能够真正改变MPS IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一,也是最推荐的一种治疗方式。通过静脉注射用药,能暂时补充体内缺少的酶,延缓疾病进程,患者需要持续性终身用药。

国内只有区区十几个患者在用药

唯铭赞是目前全球范围内针对MPS IVA唯一获批上市的特效药,由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产,2018年11月,作为唯一一种适用于MPS IVA患者疾病缓解的药物,唯铭赞入选国内第一批《临床急需境外新药名单》,并于2019年6月通过优先审评通道获批在中国上市,其在中国的定价为7500元一支(5mg),随着患者体重的增加,用药剂量会逐渐递增。

作为昂贵的特药,唯铭赞曾努力进入医保目录,其曾出现在2021年的医保谈判预选名单中,但最终谈判失败,2022年未参与医保谈判,目前只纳入了部分地方医保及惠民保。

根据中国青年报的报道,2021年,唯铭赞以46万元/年的价格与成都医保达成合作,后续又与江苏省医保达成合作。另外,药方为中国其他的自费患者提供赠药的优惠政策,“每年自费到一定限额后就可以享受药方赠药,赠药覆盖当年度的全周期用药”。据患者家属介绍,药方和不同患者达成的用药价格稍有差异,并要求其保密,但总体在50万元左右。

目前,国内使用唯铭赞的患者只有十几个。今年2月,百傲万里制药发布2022年财报显示,其全年营收20.96亿美元,唯铭赞去年全球营收6.64亿美元,同比增长7%。如若以国内患者50万的年治疗费用计,十几位中国患者共计为该药贡献了100余万美元的营收,该金额之于唯铭赞的总体营收占比基本可以忽略不计,而这也很大可能是唯铭赞退出中国市场的主要原因之一。

有行业人士分析就认为,唯铭赞退出中国可能与商业因素有关。罕见病药物市场相对较小,患者数量有限,而研发和生产罕见病药物需要昂贵的投入。如果在中国市场上销售不理想,唯铭赞可能无法收回研发和生产成本,或者无法实现预期的盈利。在商业考量下,退出中国市场可能是为了调整业务战略、集中资源在更有利的市场上。

同时,上述分析人士还认为,政府政策和医保报销对于罕见病药物的市场准入和定价具有重要影响。如果唯铭赞在与中国政府的谈判中无法达成有利的定价和医保报销政策,可能导致其在中国市场上的经营不利。政策和医保环境的不确定性也可能增加商业风险,使唯铭赞决定退出市场以降低风险。

在中国青年报的报道中,百傲万里制药就称,“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续,特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力,仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系,我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”

另值得一提的是,去年9月,拜马林制药用于治疗罕见病BH4缺乏症的药物盐酸沙丙蝶呤片(商品名:科望)因国外已有同类仿制药上市,带来了患者市场的大量流失,也宣布退出中国市场。

来源:医谷网

为你推荐

湖南卫健委进一步规范公立医疗卫生机构药品、设备、医用耗材采购管理资讯

湖南卫健委进一步规范公立医疗卫生机构药品、设备、医用耗材采购管理

近日,为进一步规范医疗卫生机构药品、设备、医用耗材等采购管理,湖南省卫健委发布《关于进一步规范全省公立医疗卫生机构药品、设备、医用耗材等采购管理的通知》,自2024年5月...

2024-04-13 17:40

梯瓦宣布瑞玛奈珠单抗偏头痛预防性治疗在华III期研究结果,确认其有效性和安全性资讯

梯瓦宣布瑞玛奈珠单抗偏头痛预防性治疗在华III期研究结果,确认其有效性和安全性

瑞玛奈珠单抗通过在华III期研究数据证实其有效性,每月偏头痛天数显著减少

2024-04-13 09:52

22个药品在辽宁省主动申请降价资讯

22个药品在辽宁省主动申请降价

近日,辽宁省公共资源交易中心发布《关于执行盐酸肾上腺素注射液等22个药品主动降价结果的通知》,收到天津金耀药业有限公司等企业投标的22个药品产品在辽宁省主动降价的申请。

2024-04-12 21:59

注册申报:化学仿制药生物等效性研究摘要资讯

注册申报:化学仿制药生物等效性研究摘要

本摘要适用于以药动学参数为终点评价指标的生物等效性研究。申请豁免生物等效性研究的品种,可在生物等效性研究总结部分陈述豁免理由,并根据实际情况简化摘要撰写内容。采用药...

2024-04-11 23:09

欧姆龙携创新产品及解决方案亮相第89届CMEF,开启数“智”化“心”时代慢病管理格局资讯

欧姆龙携创新产品及解决方案亮相第89届CMEF,开启数“智”化“心”时代慢病管理格局

今天,第89届中国国际医疗器械(春季)博览会(以下简称“CMEF”)在上海国家会展中心盛大开幕。

2024-04-11 20:59

国产首个罗普司亭生物类似药获批上市资讯

国产首个罗普司亭生物类似药获批上市

日前,据国家药监局官网显示,齐鲁制药申报的罗普司亭生物类似药上市申请已获得批准,用于治疗免疫性血小板减少症(ITP),成为国内首个获批上市的罗普司亭生物类似药。

2024-04-11 16:18

诺和诺德新减肥药在华申请临床试验资讯

诺和诺德新减肥药在华申请临床试验

近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网信息显示,诺和诺德1类新药Amycretin片的临床试验申请获得受理,药品类型为治疗用生物制品。资

2024-04-11 13:48

聚焦新质生产力,医工科技创新产业化平台——海医汇正式发布资讯

聚焦新质生产力,医工科技创新产业化平台——海医汇正式发布

4月10日,由盈康一生·海医汇举办的大健康生态大会暨海医汇平台发布仪式在上海召开。现场,在多位专家、学者及生态方共同见证下,医工科技创新产业化平台——“海医汇”正式成立...

2024-04-11 10:44

万泰生物九价HPV疫苗III期研究结果揭盲,即将申报上市资讯

万泰生物九价HPV疫苗III期研究结果揭盲,即将申报上市

昨日(4月10日),万泰生物发布公告称,其与厦门大学合作研发的“重组人乳头瘤病毒6 11 16 18 31 33 45 52 58型九价HPV疫苗(大肠埃希菌)III期主临床试验V8期访视(共...

2024-04-11 09:52

2024乌镇健康大会:超3000亿市场规模,百度健康给出医药数字营销“三板斧”资讯

2024乌镇健康大会:超3000亿市场规模,百度健康给出医药数字营销“三板斧”

4月8日-12日,以“韧性、驭变”为主题的2024乌镇健康大会在浙江乌镇举行,期间百度大健康事业群组药企营销总经理毛及在中国医药数字化产业论坛上发表了题为《拉新挖潜,打造数字...

2024-04-11 09:38

昂拓生物完成超5000万美元A轮融资,加快核酸管线布局资讯

昂拓生物完成超5000万美元A轮融资,加快核酸管线布局

近日,昂拓生物宣布完成超过5000万美元的A轮融资。本轮融资由斯道资本、本草资本、华金资本、高榕资本、济峰资本、联新资本、沂景资本、联

2024-04-10 14:47

驭变而行,从“心”出发——欧姆龙健康医疗三赴乌镇健康大会荣膺多项行业大奖资讯

驭变而行,从“心”出发——欧姆龙健康医疗三赴乌镇健康大会荣膺多项行业大奖

近日,2024乌镇健康大会暨第三届中国OTC大会(以下简称“大会”)以“韧性·驭变”为主题盛大开幕。今年,欧姆龙健康医疗(以下简称“欧姆龙”)连续第三年参与大会,并携多款循...

2024-04-10 12:48

上海九院成功研制世界首个基于基因编辑技术治疗先天性耳聋基因疗法资讯

上海九院成功研制世界首个基于基因编辑技术治疗先天性耳聋基因疗法

日前,据上海交通大学医学院附属第九人民医院(以下简称“上海九院”)官微信息,该院研究团队已成功研制出世界首个基于基因编辑技术治疗先天性耳聋基因疗法。具体而言,这是一...

2024-04-10 10:12

官宣:勃林格殷格翰旗下卒中康复业务“霁达康复”退出中国市场资讯

官宣:勃林格殷格翰旗下卒中康复业务“霁达康复”退出中国市场

近日,勃林格殷格翰旗下品牌“霁达康复”在官网宣布,因公司战略布局调整,现遗憾地决定退出在中国的卒中康复业务。

2024-04-09 16:22

百克生物带状疱疹疫苗一季度净利润翻倍资讯

百克生物带状疱疹疫苗一季度净利润翻倍

近日,百克生物公布2024年第一季度的业绩预告,预计实现归属于上市公司股东的净利润为5500万元到6500万元,与上年同期相比,预计将增加3661 9万元到4661 9万元,同比增加199 22%到253 63%。

2024-04-09 11:18

歌礼制药再砍研发管线资讯

歌礼制药再砍研发管线

近日,歌礼制药发布公告称,决定不再继续开展ASC42疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的临床试验。

2024-04-08 16:07

桂龙药业被信宸资本收购,旗下有主打产品慢严舒柠资讯

桂龙药业被信宸资本收购,旗下有主打产品慢严舒柠

据中信资本官微信息,其旗下信宸资本已主导完成对咽喉健康领域领军企业——桂龙药业(安徽)有限公司(以下简称“桂龙药业”)的收购。

2024-04-08 10:14

纳入优先的药品制剂使用单独审评的原料药,原料药的审评时限如何管理?资讯

纳入优先的药品制剂使用单独审评的原料药,原料药的审评时限如何管理?

《药品注册管理办法》第九十六条规定,“关联审评时限与其关联药品制剂的审评时限一致”。登记人在原料药登记表“3 审评程序”选择“单独审评”的 ,审评时限为200天, 选...

2024-04-07 17:44

首个国产司美格鲁肽生物类似药申报上市资讯

首个国产司美格鲁肽生物类似药申报上市

近日,据国家药监局药审中心官网信息显示,九源基因的司美格鲁肽注射液生物类似药(JY29-2)的上市申请(NDA)已获得受理,申报适应症为用于成人2型糖尿病患者的血糖控制,值得...

2024-04-07 15:30

金斯瑞旗下传奇生物西达基奥仑赛成为首个且唯一获FDA批准用于多发性骨髓瘤二线治疗的BCMA CAR-T产品资讯

金斯瑞旗下传奇生物西达基奥仑赛成为首个且唯一获FDA批准用于多发性骨髓瘤二线治疗的BCMA CAR-T产品

西达基奥仑赛是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法,包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物(ADC)。

2024-04-06 19:32