医谷最新消息,6月7日,港股创新药企基石药业(02616.HK)同类首创精准治疗药物IDH1抑制剂拓舒沃(艾伏尼布片)联合化疗阿扎胞苷治疗新诊断急性髓系白血病(AML)的全球III期研究AGILE的更新数据,以及针对拓舒沃疗效分析的最新数据,在2023年美国临床肿瘤学年会(ASCO)上公布。AGILE III期研究更新数据显示,拓舒沃联合阿扎胞苷的中位总生存期(OS)延长至29.3个月,并且进一步证实拓舒沃作为新诊断AML一线治疗所带来的持续获益。此外,通过对I期扩展研究的分析,识别出对拓舒沃®治疗产生超级应答的AML患者的临床和分子特征。
据了解,拓舒沃是全球首个针对突变异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)的特异性靶向疗法。此前,基于AGILE III期研究的数据,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗新诊断AML患者,该研究结果也已发表于《新英格兰医学杂志》。拓舒沃也已获得欧盟委员会批准上市。
识别超级应答患者的临床和分子特征
据了解,AGILE研究是一项双盲、安慰剂对照的全球III期临床试验,旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在初治且不适合强化化疗的IDH1突变AML患者中的疗效。截至2022年6月的长期随访数据显示,在中位28.6个月的随访时,拓舒沃联合阿扎胞苷的中位OS达到了29.3个月,高于安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月。此外,拓舒沃联合阿扎胞苷的24个月和12个月的OS率分别为53.1%和62.9%,均高于安慰剂组。
资料显示,拓舒沃联合阿扎胞苷的安全性数据与此前公布的一致。与阿扎胞苷联合安慰剂组相比,拓舒沃联合阿扎胞苷组的中性粒细胞发热事件(27.8% vs 33.8%)和感染事件(34.7% vs 51.4%)的发生率较低。
此外,一项I期递增剂量研究也已开展,旨在评估对拓舒沃治疗产生超级应答的IDH1突变的复发或难治性AML患者的临床和分子特征。该研究共纳入179名接受拓舒沃治疗的复发或难治性AML患者。共57(31.8%)名患者达到完全缓解(CR)或完全缓解伴部分血液学恢复(CRh),其中13名患者(占应答者的22.8%,占总人数的7.3%)产生了超级应答——即在未接受造血干细胞移植的情况下CR或CRh的持续时间(DOCRCRh)超过12个月;8名患者(占应答者的14.0%,占总人数的4.5%)的DOCRCRh超过两年。13名产生超级应答的患者全部达到了完全缓解,中位DOCRCRh为43个月。未观察到DOCRCRh超过32个月的患者出现复发。
在产生超级应答的患者中,以下临床和分子特征潜在与超级应答相关,包括低突变负荷、受体酪氨酸激酶(RTK)通路突变和典型AML驱动基因突变缺失,以及同时存在与克隆造血相关的突变。
多项适应症海内外相继获批
目前,拓舒沃已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性AML(R/R AML)成人患者。基石药业正在与NMPA药品审评中心就拓舒沃用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论,同时计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃的新药上市申请。
拓舒沃在美国获批用于单药治疗IDH1突变的R/R AML患者,以及用于单药治疗或与阿扎胞苷联合用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者、或有合并症无法接受强化诱导化疗的患者;同时,拓舒沃也是全球首个且目前唯一针对经治IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法。
此外,拓舒沃有多项临床研究正在全球范围内开展中,包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者、晚期胶质瘤等。
目前,拓舒沃在国内主要目标医院和DTP(直接面向患者的药房)中达到100%有售;在前200家目标医院里,潜在IDH1突变患者的基因检测率达到约75%,通过与国家质病理控中心合作,检测流程的标准化和检测准确性均获得提升;拓舒沃被纳入接近100项主要商业及政府保险计划,覆盖人口数千万。同时,基石药业通过“沃润希望—患者救助项目”援助药品,减轻疾病对患者家庭和社会的负担,提高患者生活质量。
为你推荐

CDE:首家过评后3年后,不再受理同品种一致性评价申请
9月25日,国家药监局药审中心(CDE)发布关于公开征求《仿制药质量和疗效一致性评价受理审查指南(征求意见稿)》意见的通知。公示期限为文件公示之日起一个月。
2023-09-26 15:43

一年仅需两次,吉利德长效HIV新药在国内申报上市
近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,吉利德长效HIV新药来那帕韦片(lenacapavir)上市申请获受理。Lenacapavir是一款fi
2023-09-26 10:27

精鼎医药任命Gwyn Bebb博士为肿瘤药物临床开发业务的全球负责人
医谷最新消息,近日,精鼎医药,一家领先的、致力于为客户提供I至IV期全方位临床开发服务的跨国合同研究组织(CRO)于近日宣布,公司已决定任命Gwyn Bebb博士担任精鼎高级副总...
2023-09-26 09:52

柯林布瑞API共享中台正式发布,探索破解“接口费”难题新路径
医谷最新消息,9月22日,由上海柯林布瑞信息技术有限公司(以下简称“柯林布瑞”)主办、HIT专家网协办的“探索破解接口费难题新路径暨柯林布瑞API共享中台产品发布会”成功举办...
2023-09-25 18:39

英百瑞通用现货型NK细胞疗法IND申请获国家药监局受理
近日,细胞治疗企业英百瑞宣布,其同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品——IBR733细胞注射液临床实验申请获得国家药监局受理(
2023-09-25 17:25

一款国产创新药,遭“退回”
近日,天境生物公布的一份公开文件显示,公司收到艾伯维的通知,终止双方于2020年9月3日签订的关于CD47抗体来佐利单抗(Lemzoparlimab)的许可合作协议,这也意味着艾伯维将全面...
2023-09-25 16:25

金斯瑞助力开发新一代基因编辑工具,实现24倍效率提升
日前,博德研究所David Liu团队成功开发了体积更小、效率更高的先导编辑器PE6,比当前一代编辑器PEmax小516-810bp,且插入效率可提升24倍。
2023-09-25 12:06

新辅助欧狄沃联合化疗用于非转移性非小细胞肺癌III期研究取得阳性结果
此次阳性结果进一步强化了以欧狄沃为基础的疗法用于早期癌症的证据,目前欧狄沃已在六项 Ⅲ期研究中被证实可以显著改善相应瘤种的治疗效果,涵盖肺癌、膀胱癌、食管 胃食管连...
2023-09-25 11:14

管制类麻醉药品首次要进省级集采,恩华药业、人福医药皆提出将向有关部门申诉
9月21日,安徽省医药价格和集中采购中心发布《关于征求意见的通知》,根据通知,安徽省本次计划集采阿戈美拉汀口服剂、氨溴特罗口服剂、人免疫球蛋白注射剂等49款药品,其中首次...
2023-09-22 19:53

2款药品被重新纳入2023国家医保目录调整通过形式审查名单
9月19日,国家医保局云发布《关于重新认定 磷酸瑞格列汀片 吸入用盐酸氨溴索溶液 2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整形式审查结果的公告》。
2023-09-22 18:54

科赴中国举办首个“创新开放日” ,以创新守护每日健康
今日(9月22日),科赴(Kenvue)中国首个创新开放日活动在上海成功举办。科赴中国总裁戴康澜(Declan Rooney)、个人健康护理业务副总裁陈晓枫、消费品业务副总裁沈宁、科赴中...
2023-09-22 18:28

国家市场监督管理总局:罕见病类特医食品将优先审评审批
目前,市场监管总局已试运行对临床急需的罕见病类特殊医学用途配方食品适用优先审评审批程序,并计划在《特殊医学用途配方食品注册管理办法》的修订中增加相关内容,将罕见病类...
2023-09-22 18:26

厚康举办第二届青岛国际健康科技论坛,行业共话智慧康复未来
这二十年间,从原始的假腿、假臂、假手,到如今配备传感器和微处理器,能够感应患者的运动意图的智能义肢;从初级的牵引装置、矫形器、护理床、护理椅,到如今的可以模拟生物学的机械...
2023-09-22 17:30

勃林格殷格翰将五赴进博之约,按下创新“快进键”持续领跑中国“加速度”
医谷最新消息,全球领先的生物制药企业勃林格殷格翰即将第五次奔赴进博之约!本届进博会,勃林格殷格翰将通过位于7 2馆医疗器械与医药保健展区的500平米展台,全面展示公司在华...
2023-09-22 17:16

涉行贿,云南白药、一方制药发布致歉声明
9月19日,云南省药品集中采购平台发布两则《致歉声明》,其中一则为云南白药集团股份有限公司中药饮片分公司发布,另一则为广东一方制药有限公司发布。
2023-09-22 17:09

每月一次,15秒内完成给药,诺华偏头痛新药在国内获批上市
近日,诺华宣布其依瑞奈尤单抗注射液(erenumab,商品名:安默唯)用于成人偏头痛的预防性治疗的上市申请已正式在中国获批,该药给药方式为
2023-09-22 14:23

《第二批罕见病目录》发布,囊括早老症等86种疾病
昨日(9月20日),国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部6部门联合发布《第二批罕见病目录》,该目录收录的罕见病共涉及血液科、...
2023-09-21 17:14

马斯克脑机接口公司将进行首次人体试验
近日,马斯克的脑机接口公司Neuralink宣布其已获得一个独立审查委员会的批准,将进行首次人体试验,对瘫痪患者的大脑植入设备。马斯克表示
2023-09-21 15:44