辉大基因首个基因治疗药物获FDA批准开展临床试验_医药

2023

01/28

13:30

医谷网医药

今日（1月28日），辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在多国展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。

遗传性视网膜营养不良(IRDs)是一类由基因突变引起的罕见致盲性疾病，其中RPE65基因突变可能会导致Leber先天性黑蒙(LCA)、严重的早发性儿童视网膜营养不良(SECORD)、早发性严重视网膜营养不良(EOSRD)或视网膜色素变性(RP)。RPE65基因突变相关视网膜病变通常发病于出生至5岁之间，主要临床表征包括夜盲(凝视伴严重夜盲症和眼球震颤)、进行性视野缺失和中心视力丧失。

HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物，旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变。据悉，基于相同剂量的HG004和腺相关病毒血清型2(AAV2)的临床前比较研究显示，单次注射后第17周，Rpe65基因敲除小鼠模型中的小鼠视网膜功能恢复分别提高了67.6%（HG004）和35.8%（AAV2产品）。与AAV2相比，HG004显示出更好的视网膜色素上皮（RPE）转导效率，并有望减少载体总剂量，从而降低AAV载体相关免疫原性或眼部不良事件的风险。同时，于2022年底在中国启动的一项研究者发起的临床试验的数据初步显示，在单次注射HG004后的7天内，低剂量HG004（载体剂量大约是已上市的AAV2-hRPE65基因治疗产品的1/25）已经使得原本即将完全失明的患者视力有了明显实质性恢复。

此次HG004即将开展的多国、多中心、多队列、剂量探索性研究将在RPE65视网膜病变成人及儿童患者中进行。在不同国家将采用同一主方案，研究目的为评估HG004单次注射至52周的安全性、耐受性、有效性和长期临床耐受性，主要终点包括不良事件、特定实验室检查和眼科检查。这项研究还将通过多亮度移动测试(MLMT)来评估视觉功能，受试者将在不同的光照水平下进行移动测试。在主要研究阶段完成后，受试者将继续在HG004的长期随访研究中接受评估。

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