三大CAR-T公司CEO首度同框，让“天价药”真正可及——第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛召开

11月20日，第二十五届北京国际生物医药产业发展论坛，暨第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛在“云端“盛大举行。本次论坛由北京市科学技术委员会、中关村科技园区管委会、北京昌平区人民政府、金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）共同主办，聚集了学术权威、产业先锋、临床专家在内的30余位行业意见领袖，探讨细胞基因治疗差异化的未来方向，共谋细胞基因治疗的商业化破局之路。本次论坛传奇生物、复兴凯特和药明巨诺三大中国CAR-T生物医药公司CEO首次同框，分享洞见，迅速吸引了媒体与业界关注的目光。

回看2022年，生物医药行业取得颇多收获。伴随着生物医药产业蓬勃发展，细胞和基因治疗成为其中最具热度、最受关注的研究领域之一，各类创新成果持续涌现，并加速向生产力转换。截至目前，中国已成为了全球基因治疗药物研发的最主要市场之一，临床研究数量累计超过300项，位居全球第二，特别是以“CAR-T”疗法为代表的细胞治疗进展迅速。

同时，随着国内CAR-T细胞疗法的迅速发展， “一针就能消除癌细胞”、“抗癌神药”、“天价药”等各种标签与惊叹，已将CAR-T推到“聚光灯”下。作为创新药物，获批上市后却同样面临商业化的巨大挑战，如何达到更好的可及性，始终是悬在创新药头上的巨大问号。

本次论坛围绕“突破内卷，细胞基因治疗差异化竞争路指何方”，“穿越资本热潮与产业创变，GCT商业化落地困局何解”等主题展开深入研讨。呈现了10场主旨演讲、1场深度对话和2场圆桌讨论。包括中国科学院院士、四川学华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任、中国医药生物技术协会理事长魏于全，中国工程院院士、中国科学技术大学生命科学与医学部基础医学院院长田志刚两位院士在内的学术权威、产业先锋、国内外监管部门代表、临床专家等各界精英，从政策导向、前沿技术、产业创新等多维度解析行业热点，共话细胞基因发展未来。

CAR-T天团齐聚首 探索创新药盈利之道

与中国相关的CAR-T公司“掌门人”首次齐聚首，是本届论坛的一大亮点。复星凯特、药明巨诺、传奇生物，国内GCT领域三家拔得头筹拿到药物获批的行业巨头，分享了从实践中得来的真知灼见，洞见未来。

2021年，国内两款CAR-T产品的上市开启了我国商业化元年，细胞基因疗法不仅从萌芽阶段进入了快速发展期，也开始逐步向产业化转化。与此同时，来自于研发技术、产品质量、生产工艺、商业化、供应链稳定等方面的挑战也随之而来。

本次论坛特别设置主题为 “从GCT商业化实战看创新药破局盈利之路” 的深度对话环节，传奇生物CEO黄颖博士、药明巨诺联合创始人、董事长兼首席执行官李怡平、复星凯特CEO黄海，三位同台展开激烈探讨，就如何降本增效以扩大可触及的人群，药物的安全性和有效性如何进一步优化；如何借助全球优势资源推进中国基因与细胞治疗产业化进程及取得商业化成功等话题进行了深入探讨，探索了创新药如何破局的盈利之路。

谈话中，三位频繁碰撞出思维火花，大家共同认为，对于创新药，应当更多关注其价值，而非价格，CAR-T疗法让患者一次治疗、终身受益，这正是药物本身价值的体现。这样的创新需要全社会共同努力支撑其前行，国家医保政策的支持、支付方式的创新、药企的降本增效，三者需要相互配合，才能让创新药长久生存下去。细胞治疗给患者带来的价值已经引人注目。相信未来十年，细胞治疗的前路会更加光明。

权威监管代表引领拨云见雾

细胞基因治疗的发展离不开监管政策的指引。近年来，我国出台了一系列利好政策，进一步规范、促进了生物药的发展。加强与监管部门沟通，与全球监管趋同，关系到CAR-T的未来之路。

本次论坛特邀国家药品监督管理局药品评审中心生物制品临床部主审审评员高建超、FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士，请他们各自分享了中国药监审评审批创新进展及成果、FDA视角下的Car-T细胞治疗审批政策导向与最新监管趋势。从顶层思考出发，分析行业内在逻辑，详解当下改革进展及监管成果的科学转化情况，捕捉医药研发新机遇。

高建超先生的分享进一步展示了我国对细胞基因治疗的监管环境正在不断改善，将更好地涵养我们的创新药研发生态，为中国本土的创新释放更多机会。Peter Marks博士则分享了不同以往的监管新思路，介绍了 FDA指南中明确加速审评审批的程序，包括快速通道，优先审评，加速审批，以及突破性疗法认定等，有助于GCT领域各方参与者打开视野，走向全球市场。

提升CAR-T可及性 探索创新支付

CAR-T上市除了与之相伴的商业化难题，还有它的“天价药”标签。无论是企业还是医保的角度，如何提升CAR-T产品的可及性和可支付性成为了亟待解决的难题。让“天价药”飞入寻常百姓家，创新支付模式的探索是最有效且快速的方式之一，只有定价及支付方式的不断优化才是提高患者可及性，真正拉开我国细胞基因治疗商业化序幕的关键。而如何通过相关法规和报销政策，探索能够让更多患者受益的支付方式尤为重要，这也是提升CAR-T产品可及性，实现商业化之路的重中之重。

本次论坛特邀众多保险、投资界精英人士，企业权威人物现身说法，站在各自不同角度剖析可能的解决方案。嘉宾们一同探讨了如何通过相关法规和报销政策，鼓励多层次医疗保障体系和创新的医疗支付方式；社会资本贡献力量，联合药企与保险公司来提升治疗的可及性；以及已获上市CAR-T产品的国家推行医疗支付措施。

针对患者关心的支付话题，与会嘉宾表示，随着商业保险和政府主导的惠民保不断普及和完善，创新药不再仅仅依靠医保，而是可以在政府的指导下，为患者构建多层次的保障，为患者的用药选择增加信心。而对于CAR-T来说，商业保险的支持与帮助是现阶段需要的。

嘉宾们也对药企、商保与患者如何实现共赢表达了看法，一方面，保险公司需要不断扩大投保人群，惠及更多人，以降低基本成本；另一方面，药企需要就CAR-T治疗总体费用可控的特点上加深与保险公司的合作。参与讨论的嘉宾都表示，未来希望能够探索更好的协作机制，用共赢的方式推进患者的可及性，给患者带来更好的就医体验。

高质量的科学研究和合作交流是推动生物医药产业发展的基石。作为行业领军企业，金斯瑞一直致力于搭建行业交流的平台，已连续4年举办以细胞与基因治疗相关的行业论坛，为促进科研院所、医药企业与监管部门之间的交流，密切产学医的创新合作，共同推动细胞基因治疗产业的发展贡献自己的力量。同时，金斯瑞也在不断拓展自身产业链的上下游，其生命科学服务及产品业务、生物药CDMO业务、细胞治疗业务三大业务领域均在GCT方面强势发力，全产业链布局已取得阶段性成果。未来，金斯瑞将依托坚实的技术基础和平台优势，继续锚定细胞与基因治疗领域，持续提升产品及服务能力。

金斯瑞轮值CEO柳振宇博士表示：“我们带着新理念、新观点、新思路，讨论细胞基因治疗的发展与挑战、政策与机遇、创新趋势与产业化进程，这是我们相聚在此的一个重要原因，也是我们从业人员的责任与使命。”

据了解，这是金斯瑞自2020年起，相继在旧金山、上海、南京之后，连续成功举办的第四届细胞基因治疗产业发展与合作论坛。

行业重磅内容、政策信息及时获取，扫码关注医谷微信公众号