优卡迪ssCART-19获美国FDA孤儿药认定

医药 来源:医谷网
2022
07/15
11:08
医谷网 医药

近日,张江科学城细胞治疗企业上海优卡迪生物医药科技有限公司(以下简称“优卡迪”)宣布,其自主研发产品ssCART-19细胞注射液获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(ODD),用于治疗急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)。

优卡迪成立于2015年,专注于CAR-T等细胞/基因治疗技术和产品的创新,并有多项CAR-T产品进入临床申报阶段。ssCART-19是具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液,该产品在传统CAR-T技术基础上赋能了小干扰RNA沉默技术,通过该技术赋能后的T细胞,不仅可以表达靶向CD19的单链抗体,还可以同时表达IL-6沉默元件(shRNA)。与常规的CD19靶点CAR-T细胞相比,ssCART-19 疗法可以显著降低回输后外周血IL-6因子的释放水平,从而进一步降低细胞因子的级联效应,从预防层面减少CAR-T治疗过程中严重CRS和严重ICANS的发生率,显著提高产品临床应用的安全性和长期疗效。ssCART-19于2020年获得国家药品监督管理局药品审评中心许可开展注册临床试验,成为全球首款可以突破性用于CAR-T治疗禁忌症-中枢神经系统白血病治疗的安全型CAR-T产品。

目前优卡迪拥有SMART基因调控赋能技术平台、MADDS抗体创新技术平台、6H生产质量控制平台,已成功推出多款创新型CAR-T产品,产品管线布局包括用于治疗血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等产品。

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