医保谈判在即,罗氏SMA口服创新药利司扑兰价格直降,患者将能很快获益

医药 来源:健识局
2022
06/10
10:36
健识局 医药

2022年医保谈判的序曲已经奏响。

6月9日,山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示,罗氏旗下用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物利司扑兰主动申请降价,调整后价格为每瓶1.45万元。

图源:山东省药械集中采购平台官网

利司扑兰需按患者体重给药,按新价计算,最大剂量给药的患者年费用将控制在45万元以内。

利司扑兰针对的是罕见病SMA,就是去年被网络热议的“天价药”所治疗的疾病。这时候,推出一款成本较低的SMA治疗方案成为全社会的期望。2021年6月,利司扑兰在国内刚刚获批后,罗氏就曾争取过国家医保谈判的名额。

国家医保目录的调整工作基本是从每年的7、8月左右开始的。这一次,罗氏在调整工作正式启动之前就主动宣布降低药价,足见其参与医保的诚意。

跨进考场

罕见病药物价格普遍较高,获得医保支持,将会极大提高药品的普及程度。

对医保基金来说,为罕见的疾病买单,需要考虑很多因素。这也使得我国罕见病药物进入医保的速度并不算快。根据中国罕见病联盟的统计,目前国内已获批的罕见病药物中,进入国家医保的只有40多种。

不过,一位罕见病政策相关研究者对健识局表示:SMA这个疾病,在中国的意义已经超出了疾病本身。SMA是由运动神经元存活基因1突变,导致SMN蛋白功能缺陷所引起的,主要发生在婴儿期,全球发病率1/6000-1/10000。2021年,一轮关于“天价药”的舆论争议,让公众熟悉了解这个疾病,更对其治疗药物的价格产生了议论。

在随后2021年的国谈中,一款SMA治疗药物报价8次才最终进入医保,打开了罕见病治疗药物提高可及性的新思路。

利司扑兰是国内首个获批上市的口服SMA药物,适用于2月龄以上的所有患者。6月9日价格调整后,这款药物的最低治疗年费用只要15万元。如果按照最大使用剂量来计算,年费最高也不超过45万元。

按照罗氏降价后利司扑兰的价格来看,今年价格谈判成功的机会比较大。跨国药企在确定药品价格时,需要考虑的因素很多,罗氏这次在中国市场上报出低价,显然是对中国的医保政策、市场容量都非常有信心的表现。

此前,国内SMA患者组织“美儿”发起的一项调查称,大部分患者家庭能够承担的年治疗费用在10万元以内。如果能实现一次性治愈,有的家庭愿意为此支付的最高价格是150万元。

健识局从罗氏处了解到,利司扑兰上市一年来,已至少有100名患者使用了这款药物。其中,约有90%为体重低于20公斤的低龄患儿,单次用药量并不是很大。这就意味着,本次价格调整后,多数使用利司扑兰的患者都能享受到最高优惠。

如果还能进入医保,患儿家庭的经济负担就能大大减轻。

“草莓味儿”的罕见药

虽然目前医保中已经有SMA的专用治疗药物,但利司扑兰有独特的优势,这可能是罗氏希望挤进医保的根本原因。

SMA1型患儿的临床表现是最大运动功能可以独坐,但无法独立行走,很多低龄患儿甚至只能一直躺着。有患者组织人士认为,尽早治疗的意义在于“改变SMA患者的生存质量”。患儿接受治疗后就有可能坐起来,“哪怕是坐在轮椅上,他所经历的人生也会和躺一辈子完全不一样。”

但目前已上市的SMA药物以注射剂型为主,需要通过腰椎穿刺鞘内进行注射。使用过程比较痛苦,并不是所有低龄患儿或者脊柱侧弯严重的患者都适合这种给药方式。

图片来源:视觉中国

健识局了解到,部分家长在孩子接受一两次注射后就会选择断药,另寻治疗方法。

利司扑兰是一款靶向mRNA口服小分子药物,不需要像其他药物一样注射,而且还是草莓味的。此外,在面对SMA这类系统性疾病时,小分子口服药剂能够穿透血脑屏障,同时提高中枢神经系统与外周组织的SMN蛋白,发挥更好的疗效。

罗氏此前公布的临床数据表明,利司扑兰对不同类型的SMA患者均可起效。如对于症状较为严重的1型患者来说,它能够提高患者存活和无事件生存率,并改善呼吸、吞咽、进食能力等。

健识局了解到,许多中国患者从2016年临床试验开启之初,就已经参与到了利司扑兰两项国际多中心临床研究中,这也是到目前为止唯一有中国患者参加的SMA疾病国际多中心临床。

参与临床,意味着很多患儿能够尽早使用上特效药。健识局从一家患者组织处了解到,及2019年11月,国内约有80名患儿接受过治疗,其中1/4就是通过参与罗氏试验而获益的。

罗氏方面对健识局称:中国是罗氏近年来重点布局的市场之一,从一开始就把中国患者纳入进来,能够更加确切地了解产品对中国患者的疗效,也让更多患者得到早期治疗机会。

今年5月31日,美国FDA批准扩大了利司扑兰的适应症范围,用于治疗年龄为2个月以下的SMA患儿,这也意味着利司扑兰基本能用于全年龄段的SMA患者。

2020年,“美儿”与香港中文大学联合发布了一份《中国SMA患者生存现状白皮书》,当时的统计是国内SMA患者总数为2-3万人。这些患者中,50%以上的发病年龄在7-18个月之间。健识局获悉,截至2021年12月,在国内相关SMA患者组织中登记的大约只有2000人左右。

这2000名患儿家庭是在积极想办法治病的,其他患儿家庭,受治疗难度、价格等问题影响,可能基本都放弃了。

罕见病药物进医保的最大受益人,其实是那些尚未走到阳光下的“潜在患者”。从这一点来说,罗氏降低利司扑兰的价格,考虑可能不仅仅是经济利益。

来源:健识局

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