新药研发项目失败的五大原因

医药 来源:蒲公英 作者:阿郎
2022
04/18
13:57
蒲公英
作者:阿郎
医药

新药研发具有“三高一长”的特点,其项目管理需要系统性、复杂性、周期长、跨部门合作,不确定因素多,需要多学科通力协作来共同解决问题。

笔者结合多年研发经验和项目管理实践,总结出参与过研发项目导致失败的五大原因,包括项目立项失误、不具备项目匹配的干系人、项目风险技术不确定性、项目研发申报进度晚于其它单位、前端研发到后端生产转移脱节,以期为新药研发项目管理的从业者提供借鉴,欢迎来制药项目管理联盟(PPMU)交流。

新药研发是一项“高投入、高风险、高回报、周期长”项目活动。根据美国开发一个创新药的数据统计,平均被筛选的5000个化合物里,仅有5个进入临床阶段,也仅有1个能最终注册获批上市,而且项目研发经费高达5-20亿美元,研发时间长达10-15年左右。

新药研发成功的难度可想而知,这其中涉及到项目立项、时间管理、资金投入、人员配置、项目质量、项目协调、风险管控、研发外包、综合管理等方方面面的内容,哪一个环节控制不到位,都可能导致项目功亏一篑。

笔者曾从事过新药研发近二十年,现在是工厂生产质量研发项目的接收方,经历过创新药和仿制药的研发项目近三十个,本文结合项目管理的特点和要求,总结出参与过的研发项目管理实践的五大失败原因,具体如下:

01 项目立项失误

新药研发是一个系统性、复杂性很强的项目活动,其项目范围包括产品范围,如交付的产品、新药证书、生产批件等,项目范围指为交付这个产品所必需开展的工作,是解决做什么的问题。

笔者在刚毕业进入一家制药企业的研究所,企业老板和研究所所长根据一老中医推荐的民间治疗前列腺炎的中药偏方,按当时中成药二类新药进行开发,前后经历了一年半的生产工艺及质量标准等药学研究,结果上了动物的药理试验,试验结果对动物前列腺炎的治疗作用没有达到预期统计学治疗效果,最终项目失败。

总结原因有,一是用到的唯一一味中药材并不在我国常规中药材目录中,仅是地方药材有记载,经咨询国家层面认可难度高;二是民间偏方对数量不多的病患也许有治疗和控制疾病的作用,可一上有统计学意义的科学试验,它可能就无法“成药”。

该企业老板因为发家致富的第一个药品就是民间偏方开发成功而来,因此,这个产品他一开始也是满怀期望能延续成功,所谓“成了萧何,败也萧何”。可以说,过去成功经验恰恰有可能是下一个成功的绊脚石,成功有时是难以复制的。

02 不具备项目匹配的干系人

新药研发项目干系人是指那些参与新药研发项目的立项、研究开发、新药临床申报等各个阶段和环节的个人或组织,或其因新药研发项目的实施或完成而从中获益或受到不利影响的个人或组织。

研发一个新药,往往需要有一支强有力的团队,包括项目发起人、项目经理(或产品开发经理)、技术研发人员(工艺、质量研究、药理毒理、临床等)、注册人员、采购、财务等项目直接或间接干系人,要有合适的组织架构,有配套的激励政策。人是能否成功一个项目非常重要的资源之一,也是最关键的。

笔者亲身经历过一个项目,当时是一个国家一类新生物制品,该项目是和山西某一高校合作开发的,但当时所在的企业研究所仅有十来个人,笔者是一个刚毕业两年的大学生,虽然是学微生物制药的,可对重组类生物产品并没有开发经验,笔者却被研究所所长派到该大学跟着高校老师一起做重组表达的发酵工作,当时还是懞懞懂懂,后来在放大几次的中试都没有成功,表达量上不去,瓶颈还是当时技术不够成熟,最终项目合作也失败了。

总结的经验教训是,一是投资方没有懂生物技术方面的高水平技术人员,不具备项目匹配的干系人,不能有效识别该项目的技术可行性,匆忙上马;二是合作方高校也不能正确评估自己的技术能力,仅做成功过小试产品,后面中试及放大工艺就出问题了,表达量上不去。

所谓“没有金钢钻,就不要揽瓷器活”。因为往往第一个项目合作失败,估计之后企业再也不会和高校的这个团队有合作的机会。

03 技术风险具有不确定性

药物研发是一个高风险的活动,有可能项目本身的内在药学属性无法满足“成药性”的基本条件,就应该及时止损,避免更大的投入损失。项目风险是指由于项目所处的环境和条件本身或技术的不确定性,使项目的最终结果与当事者的期望产生背离,并存在给当事者带来损失的可能性。

药物研发是一项科学活动,项目的风险性事件(或叫不确定性事件)所占比重是最大的,项目失败往往是研究人员随着研究深入越来越挖掘到产品的内在安全性、有效性的本质,才逐步否定项目本身能否成药的价值,因为认识能力所限导致项目后面的失败是在所难免,药物研发绝对属于“天使资金”一类高风险、高收益投资的一种,失败可能是50%以上,但如果成功1个则会带来丰厚的回报。

所谓“不能把鸡蛋都放到一个篮子里”符合药物研发行业的特点。中国因为2012年之前97%都是仿制药,以往监管环境是单位上一个研发项目就基本能成一个,这种理念已深入老板和项目管理人员的脑子里,后来才有了国家为整顿临床环节造假而变革发起的2015年的“722惨案”。

笔者曾参与过某个新生物制品的研制,项目早期在大鼠动物安全性试验就显示了该药物会松驰动物呼吸肌导致呼吸困难的副作用,可同样作用机理的美国同类药品却已获批上市,于是企业联合研究高校并没有充分评估和正视项目风险,继续投资做各种成药研究,“踦虎难下”。这种药物本身属性不容易开发成药,技术具有先天的不确定性,最后项目还是过不了安全性评估导致项目失败。

难度在于什么时候项目评判应该终止,这有时是一种两难的选择,因为前期已投入几千万了,花费了大量的人力、物力、财力和时间,项目一旦宣告失败,对所有努力付出过的人来说都是不小的打击,所有投入全都“付之东流”。

04 研发申报进度晚于其它单位

“时间就是金钱,效率就是生命”,这句话套在我们国家以往仿制药的申报,还有现在一致性评价品种要进入前三家,这样情境还是较为贴切的。

新药研发,项目活动工期估算、项目计划书、项目开展进度、结果交付等都要“争分夺秒”,项目谁先跑得快、获批最快,谁也将获得市场主动权,因此,项目的时间管理就显得尤为重要。

按仿制药开发经验,项目管理都会进行SWOT分析和WBS分工,制订一个把控进度的“甘特图”,要把各个项目里程碑的大节点时间固定下来,再倒推各个子项目的具体时间表,如何时完成工艺、质量研究,何时送检获得药检报告,何时完成申报材料整理,何时获批BE或免BE,何时获得批件等。

笔者也经历过这样失败的仿制药案例,记得是和重庆一家研发机构合作,购买他们的某一项目技术,前期在支付费用上花了过多的时间。

该药是当年首仿的六类仿制药,国家有一个首家申报获批生产后便关门不再批准后申报厂家的政策。

项目谈成后,虽然加快了研发进度,但因不了解国内同产品竞争厂家的实际研发和申报进度,等我们拿到省所的药检报告并整理完申报资料,报到国家局受理,被告知国内那个厂家国家局已经在生产批件的制证阶段,所以,我们就这样无情地被拒绝在申报的门外,项目研发申报进度晚于别人的后果是,前期所有的研发人财物的投入都“打水漂”,见识到了仿制药研发不仅仅是在和自己比赛,更要和同行竞赛,谁跑得快谁才能获益。

更为遗憾的是,这个仿制药品种在后面的十年间迅速成长为一个年销售超30亿的大品种,如果这个品种笔者原先所在的公司能足够重视、投入充足资源、以最快速度研发获批抢得市场,可能现在企业又会是另一片更加广阔的发展天地。

05 研发到生产的转移脱节

一个药物研发项目要顺利成功,需要前端研发和后端工厂实现无缝隙对接,否则将来产业化生产将困难重重。药物研发是一个系统工程,项目工作常跨多个部门合作,实施过程中有多个不确定的未知因素,需要多学科知识来解决问题,这就涉及到项目沟通管理。

项目沟通管理是指对于项目过程中各种不同方式和不同内容的沟通活动的管理。这一管理的目标是保证相关项目的信息能够适时、以合理的方式产生、收集、处理、贮存和交流。

项目沟通要遵循准确、及时、完整的基本原则。如果沟通渠道不畅,导致研发前端和接收后端各行其事,没有充分的沟通会议,没有正确的信息传送,项目失败就在所难免。

为保证研发项目的顺利产业化,保持研发注册和上市生产的一致性,国内一些成熟的规模化企业,通常做法是,会在研发阶段就让工厂的注册、质量、生产较早介入,在中试批及验证批就把较为稳定、固化的生产工艺、检验方法转移到工厂,有问题就在工厂磨合调试并加以解决,这样避免研发从实验室放大到规模化生产的发生的种种不适合问题。

研发和工厂的注册、质量、生产共同组成项目组,共同解决放大和产业化问题,并要求在申报生产注册时,如果工厂质量、生产负责人没有签字是不被认可、不能上报的,这样也才能实现前端研发和后端工厂的无缝对接,保证产品上市不会出现产品质量和法规符合性风险。

结语

新药研发项目管理是一个系统化、周期长、复杂性强、投入高的项目活动,在项目立项、研发过程、申报注册、上市后生产质量顺应性等全方面、全过程都有可能出现项目失败的风险,笔者曾担任过研发和工厂接收者两种角色,根据以往经验分析总结出研发项目管理实践的五大失败原因,希望对新药研发项目管理的从业者能有所借鉴,少走弯路,避免项目管理的失败。

来源:蒲公英   作者:阿郎

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