国内首个，北恒生物通用型CAR-T 获批临床试验_医药

2022

03/17

14:43

医谷网医药

3月17日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，南京北恒生物科技有限公司（以下简称北恒生物）自主研发的CTA101 UCAR-T细胞注射液产品（受理号：CXSL2101509）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。

据悉，CTA101是CDE批准的国内首款“现货型”UCAR-T细胞治疗产品，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

CTA101是采用北恒生物通用CAR-T技术平台开发的“现货供应型”CAR-T细胞疗法，使用CRISPR基因编辑技术，敲除TRAC基因以避免移植物抗宿主病（GvHD），同时敲除CD52基因并联合使用抗CD52单抗避免患者对CAR-T细胞的排异反应（HvGR），延长UCAR-T细胞的体内存续时间。相比自体CAR-T，UCAR-T具有抗肿瘤活性高、成本低和可及性高等优势。

2021年4月，CTA101探索性临床研究（IIT）结果以ClinicalCancer Research 原着论文形式发表，数据显示，6例受试者在接受剂量为 1E+06 CAR+ T cells/kg（3 例患者）和 3E+06 CAR+ T cells/kg（3 例患者）的细胞治疗后，5例受试者获得了MRD阴性的完全缓解(CR)，CR 率为 83.3%，2例受试者获得了长期缓解，同时安全性特征良好，没有发生剂量限制性毒性(DLTs)、移植物抗宿主病（GvHD）、神经毒性及基因组编辑相关的不良事件。所有受试者均出现细胞因子释放综合征(CRS)，以轻中度为主，仅1名受试者发生了3级CRS。

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