日本制药公司安斯泰来基因疗法AT132临床试验再次发生受试者死亡事件，该试验在9月初曾因一名患者肝脏不良反应被暂停，而该患者在暂停用药的两周后，于近日去世。这是第4位在安斯泰来AT132临床试验中去世的受试者。
30亿美元收购
2019年12月，安斯泰来宣布以30亿美元现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，以加强在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。在这笔交易中，安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132。
AT132主要用于治疗罕见的神经肌肉疾病——X连锁肌管性肌病（XLMTM），患者的MTM1基因出现突变，导致肌小管失去功能从而影响骨骼肌的发育和成熟，患者可出现极度肌无力、呼吸衰竭和早夭，在出生的18个月内，死亡率高达50%。当前可供选择的治疗手段仅有包括呼吸机或饲管在内的支持疗法。XLMTM存在巨大未被满足的临床需求。
AT132则通过AAV8载体，将正常的MTM1基因引入到患者体内，增加组织中肌管蛋白的表达。此前，AT132已被FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定，并被EMA授予优先药物（PRIME）和孤儿药资格。
四名患者死亡
2017年8月，AT132相关研究正式启动，初步结果显示AT132可使患者的肌管蛋白表达、神经肌肉功能、呼吸机依赖和呼吸功能等多项指标得到改善，但之后该临床试验陆续出现不良反应事件：
2020年5月，一名接受高剂量AT-132治疗的患者出现肝功能衰竭的严重不良反应，最终死于败血症；
2020年6月，另外两名接受高剂量的患者也出现严重的副作用，其中一人死于细菌感染和败血症，FDA暂停该项试验；
2020年8月，剩下一名患者也去世，初步调查表明直接死因是胃肠道出血，
2020年12月，FDA经过全面审查解除了AT132针对XLMTM患者的临床试验暂停，后续，安斯泰来采用了更低的用药剂量恢复试验；
2021年9月，一名患者在肝脏检查时发现了严重的不良反应，安斯泰来暂停临床试验，日前，该名患者去世。
目前，这位患者的死因仍在调查中。“我们代表安斯泰来向参与者的家人表示最深切的同情，”安斯泰来基因治疗、医疗与开发主管Nathan Bachtell表示，“公司将与独立数据监测委员会、肝脏专家顾问小组和ASPIRO临床试验现场调查员一起进行调查。之后，我们将继续致力于AT132治疗XLMTM的研发。”
为你推荐
资讯 石药集团与阿斯利康成立合资公司，收到1000万美元里程碑付款
双方将在河北石家庄建设新一代生物制剂生产基地，该合资公司的初始业务将聚焦于为全球市场生产及供应双方约定的生物制剂药物原液（DS）。
2026-08-05 20:49
资讯 全球首款！核心医疗人工心脏产品获欧盟CE认证
Corheart®6 可用于桥接心脏移植、短期心肌功能恢复治疗以及长期终点治疗，完整覆盖终末期心衰从短期生命支持到永久循环辅助的全场景临床需求
2026-08-05 20:37
资讯 国家药监局批准3款创新医疗器械上市
近日，国家药品监督管理局批准了河南赛美视生物科技有限公司的“三焦点环曲面人工晶状体”和深圳北芯医疗科技有限公司的“心脏脉冲电场消融仪”、“一次性使用心脏脉冲电场消融...
2026-08-05 16:47
资讯 80亿美元，全球两家核药公司合并
美东时间8月3日，Curium Pharma宣布与Lantheus Holdings, Inc 达成最终合并协议。Curium将以每股102 5美元现金收购Lantheus全部流通股，基础对价70亿美元，若2030年前达成...
2026-08-05 13:51
资讯 章科：坚持为人民出政绩 推动医疗保障事业高质量发展
医疗保障制度依法保障每一位参保群众的医保权益，有力提高全社会医疗服务的可及性，有助于增进民生福祉、缩小贫富差距，促进社会公平和共同富裕。
2026-08-05 10:48
资讯 康宁杰瑞与PathosAI达成22亿美元ADC授权协议，1.25亿美元首付款
8月4日，康宁杰瑞生物制药宣布其全资子公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司与美国临床阶段生物技术公司Pathos AI就TROP2 HER3双特异性抗体偶联药物JSKN016达成独家授权许可协议。
2026-08-04 22:14
资讯 剂泰科技与恒瑞医药达成AI制剂合作
8月3日，剂泰科技发布自愿公告，宣布自主研发的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药进行本地化部署，加速药物制剂配方开发效率。
2026-08-04 13:01
资讯 东阳光药甘精胰岛素首批115.2万支发货美国
近日，东阳光药发布公告，首批甘精胰岛素注射液（商品名：Langlara）已于7月27日自湖北宜都生产基地分批启运美国，预计8月中下旬完成全部发货。首批计划发货115 2万支。
2026-08-04 11:37
资讯 维利信LBL-024用于转移性结直肠癌获批IND
8月3日，维立志博发布公告，公司自主研发的PD-L1 4-1BB双特异性抗体维利信（LBL-024）联合用药治疗转移性结直肠癌（mCRC）的开放、多中心Ib II期临床试验申请已获得国家药品监...
2026-08-04 10:22
资讯 药明康德半年业绩超预期，大幅上调全年业绩指引
预计2026年公司整体收入由人民币513-530亿元上调至人民币585-605亿元，上调幅度约14%，持续经营业务收入同比增速由18%-22%上调至35%-39%。药明康德计划向全体股东每10股派发现金红利5 1元(含税)。
2026-08-03 20:46
资讯 国家医保局召开全国深化医保基金管理突出问题专项整治工作中期推进会
7月31日，国家医保局会同最高人民法院、最高人民检察院、公安部、财政部、国家卫生健康委、税务总局、市场监管总局、国家中医药局、国家药监局，10部门联合召开全国深化医保基金...
2026-08-03 10:40
资讯 第12批国采，哪家企业中选品种最多？
本次集采65个品种全部采购成功，全国共4 5万家医药机构报量，327家企业的521个产品获得拟中选资格，覆盖抗感染、抗肿瘤、抗血栓、降血糖、降血压、降血脂、风湿免疫、消炎镇痛...
2026-08-02 19:58