日本制药公司安斯泰来基因疗法AT132临床试验再次发生受试者死亡事件，该试验在9月初曾因一名患者肝脏不良反应被暂停，而该患者在暂停用药的两周后，于近日去世。这是第4位在安斯泰来AT132临床试验中去世的受试者。
30亿美元收购
2019年12月，安斯泰来宣布以30亿美元现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，以加强在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。在这笔交易中，安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132。
AT132主要用于治疗罕见的神经肌肉疾病——X连锁肌管性肌病（XLMTM），患者的MTM1基因出现突变，导致肌小管失去功能从而影响骨骼肌的发育和成熟，患者可出现极度肌无力、呼吸衰竭和早夭，在出生的18个月内，死亡率高达50%。当前可供选择的治疗手段仅有包括呼吸机或饲管在内的支持疗法。XLMTM存在巨大未被满足的临床需求。
AT132则通过AAV8载体，将正常的MTM1基因引入到患者体内，增加组织中肌管蛋白的表达。此前，AT132已被FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定，并被EMA授予优先药物（PRIME）和孤儿药资格。
四名患者死亡
2017年8月，AT132相关研究正式启动，初步结果显示AT132可使患者的肌管蛋白表达、神经肌肉功能、呼吸机依赖和呼吸功能等多项指标得到改善，但之后该临床试验陆续出现不良反应事件：
2020年5月，一名接受高剂量AT-132治疗的患者出现肝功能衰竭的严重不良反应，最终死于败血症；
2020年6月，另外两名接受高剂量的患者也出现严重的副作用，其中一人死于细菌感染和败血症，FDA暂停该项试验；
2020年8月，剩下一名患者也去世，初步调查表明直接死因是胃肠道出血，
2020年12月，FDA经过全面审查解除了AT132针对XLMTM患者的临床试验暂停，后续，安斯泰来采用了更低的用药剂量恢复试验；
2021年9月，一名患者在肝脏检查时发现了严重的不良反应，安斯泰来暂停临床试验，日前，该名患者去世。
目前，这位患者的死因仍在调查中。“我们代表安斯泰来向参与者的家人表示最深切的同情，”安斯泰来基因治疗、医疗与开发主管Nathan Bachtell表示，“公司将与独立数据监测委员会、肝脏专家顾问小组和ASPIRO临床试验现场调查员一起进行调查。之后，我们将继续致力于AT132治疗XLMTM的研发。”
为你推荐
资讯 伊米诺康完成 2.5 亿元 A 轮融资 加速打造全球领先全人源抗体发现平台
本轮融资由维梧资本领投，高脉元航跟投，老股东熙诚金睿、泰煜投资大比例超额追加投资，资金将重点用于核心技术迭代、平台商业化落地与创新能力升级。
2026-05-13 09:58
资讯 减重之后怎么办？礼来ECO最新数据将行业视线推向“长期维持”
2026年5月13日，礼来公布SURMOUNT-MAINTAIN和ATTAIN-MAINTAIN两项后期临床研究详细结果。
2026-05-13 09:53
资讯 147亿，A股医药板块有史以来最大的年度亏损
147亿，A股医药板块有史以来最大的年度亏损。近日，A股疫苗明星企业智飞生物（300122 SZ）发布的2025年年报公布了这一“成绩”。这也是智飞生物上市以来首个亏损。
2026-05-12 20:21
资讯 恒瑞医药与BMS达成总交易额可达约152亿美元的战略与许可合作
本次合作协议共包含 4 项恒瑞肿瘤学及血液学项目、4 项 BMS 免疫学项目，以及双方依托恒瑞研发引擎与多元创新技术平台共同研发的 5 项创新项目，值得注意的是，这13在研...
2026-05-12 13:40
资讯 徐和平教授荣膺国际视觉与眼科研究协会（ARVO）金质会士（FARVO Gold）荣誉称号
近日，国际视觉与眼科研究协会（The Association for Research in Vision and Ophthalmology, ARVO）在美国丹佛召开的2026年年会上正式公布了本年度金质会士（ARVO Gold Fellow，FARVO）评选结果。
2026-05-12 13:35
资讯 中国生物技术发展中心：细胞组分及衍生物治疗新技术临床研究备案指引（第1版）
本指引适用于在我国境内开展的非以药品注册为目的的细胞组分及衍生物治疗新技术临床研究，本指引所指的细胞组分及衍生物治疗新技术不依赖完整活细胞，是指利用人自体或异体干细...
2026-05-12 10:05
资讯 迈瑞遭证监会监管六问
5月8日，中国证监会对外公布最新一期《境外发行上市备案补充材料要求》(2026年4月27日—2026年5月8日)，国际司共对7家企业出具补充材料要求，其中包括已于2025年11月10日向港交...
2026-05-10 19:21
资讯 复星医药至多10.15亿元取得两款FAK抑制剂中国大陆区域独家商业化权利
5月8日，应世生物宣布与复星医药达成战略合作。根据协议约定，应世生物将授予复星医药其自主开发的两款创新 FAK 抑制剂IN10018（Ifebemtinib）、IN10028在中国（不含港澳台地...
2026-05-09 16:14
资讯 河南省药监局局长正接受纪律审查和监察调查
据河南省纪委监委消息：河南省市场监督管理局党组成员，省药品监督管理局党组书记、局长田文才涉嫌严重违纪违法，目前正接受河南省纪委监委纪律审查和监察调查。
2026-05-09 12:55
资讯 这家市值仅23亿的科创板上市公司要筹划控制权变更
5月7日晚间，仁度生物（688193 SH）发布公告于2026年5月8日（星期五）开市起停牌。停牌原因，公告显示为公司控股股东、实际控制人居金良正在筹划可能导致公司控制权发生变更的重大事项。
2026-05-09 10:30
资讯 全国首款大模型多病种AI医疗产品进入国家药监局创新医疗器械特别审查程序
近日，国家人工智能应用中试基地（医疗领域）中试推广的智能应用——胸部CT图像辅助诊断软件，成功进入国家药监局创新医疗器械特别审查程序。这是全国首款进入该审查通道的大模...
2026-05-08 13:57
资讯 国家集采，儿童专用药与成人用药将分组采购
5月7日，国家卫健委官网发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，明确提出在国家组织药品集中带量采购中，对儿童专用药与成人用药分组采购。
2026-05-08 11:19
