第4名死亡患者,30亿美元收购获得的基因疗法再陷风波

医药 来源:医谷网
2021
09/16
14:54
医谷网 医药

日本制药公司安斯泰来基因疗法AT132临床试验再次发生受试者死亡事件,该试验在9月初曾因一名患者肝脏不良反应被暂停,而该患者在暂停用药的两周后,于近日去世。这是第4位在安斯泰来AT132临床试验中去世的受试者。

30亿美元收购

2019年12月,安斯泰来宣布以30亿美元现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics,以加强在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。在这笔交易中,安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132。

AT132主要用于治疗罕见的神经肌肉疾病——X连锁肌管性肌病(XLMTM),患者的MTM1基因出现突变,导致肌小管失去功能从而影响骨骼肌的发育和成熟,患者可出现极度肌无力、呼吸衰竭和早夭,在出生的18个月内,死亡率高达50%。当前可供选择的治疗手段仅有包括呼吸机或饲管在内的支持疗法。XLMTM存在巨大未被满足的临床需求。

AT132则通过AAV8载体,将正常的MTM1基因引入到患者体内,增加组织中肌管蛋白的表达。此前,AT132已被FDA授予再生医学先进疗法(RMAT)、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定,并被EMA授予优先药物(PRIME)和孤儿药资格。

四名患者死亡

2017年8月,AT132相关研究正式启动,初步结果显示AT132可使患者的肌管蛋白表达、神经肌肉功能、呼吸机依赖和呼吸功能等多项指标得到改善,但之后该临床试验陆续出现不良反应事件:

2020年5月,一名接受高剂量AT-132治疗的患者出现肝功能衰竭的严重不良反应,最终死于败血症;

2020年6月,另外两名接受高剂量的患者也出现严重的副作用,其中一人死于细菌感染和败血症,FDA暂停该项试验;

2020年8月,剩下一名患者也去世,初步调查表明直接死因是胃肠道出血,

2020年12月,FDA经过全面审查解除了AT132针对XLMTM患者的临床试验暂停,后续,安斯泰来采用了更低的用药剂量恢复试验;

2021年9月,一名患者在肝脏检查时发现了严重的不良反应,安斯泰来暂停临床试验,日前,该名患者去世。

目前,这位患者的死因仍在调查中。“我们代表安斯泰来向参与者的家人表示最深切的同情,”安斯泰来基因治疗、医疗与开发主管Nathan Bachtell表示,“公司将与独立数据监测委员会、肝脏专家顾问小组和ASPIRO临床试验现场调查员一起进行调查。之后,我们将继续致力于AT132治疗XLMTM的研发。”

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