日本制药公司安斯泰来基因疗法AT132临床试验再次发生受试者死亡事件，该试验在9月初曾因一名患者肝脏不良反应被暂停，而该患者在暂停用药的两周后，于近日去世。这是第4位在安斯泰来AT132临床试验中去世的受试者。
30亿美元收购
2019年12月，安斯泰来宣布以30亿美元现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，以加强在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。在这笔交易中，安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132。
AT132主要用于治疗罕见的神经肌肉疾病——X连锁肌管性肌病（XLMTM），患者的MTM1基因出现突变，导致肌小管失去功能从而影响骨骼肌的发育和成熟，患者可出现极度肌无力、呼吸衰竭和早夭，在出生的18个月内，死亡率高达50%。当前可供选择的治疗手段仅有包括呼吸机或饲管在内的支持疗法。XLMTM存在巨大未被满足的临床需求。
AT132则通过AAV8载体，将正常的MTM1基因引入到患者体内，增加组织中肌管蛋白的表达。此前，AT132已被FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定，并被EMA授予优先药物（PRIME）和孤儿药资格。
四名患者死亡
2017年8月，AT132相关研究正式启动，初步结果显示AT132可使患者的肌管蛋白表达、神经肌肉功能、呼吸机依赖和呼吸功能等多项指标得到改善，但之后该临床试验陆续出现不良反应事件：
2020年5月，一名接受高剂量AT-132治疗的患者出现肝功能衰竭的严重不良反应，最终死于败血症；
2020年6月，另外两名接受高剂量的患者也出现严重的副作用，其中一人死于细菌感染和败血症，FDA暂停该项试验；
2020年8月，剩下一名患者也去世，初步调查表明直接死因是胃肠道出血，
2020年12月，FDA经过全面审查解除了AT132针对XLMTM患者的临床试验暂停，后续，安斯泰来采用了更低的用药剂量恢复试验；
2021年9月，一名患者在肝脏检查时发现了严重的不良反应，安斯泰来暂停临床试验，日前，该名患者去世。
目前，这位患者的死因仍在调查中。“我们代表安斯泰来向参与者的家人表示最深切的同情，”安斯泰来基因治疗、医疗与开发主管Nathan Bachtell表示，“公司将与独立数据监测委员会、肝脏专家顾问小组和ASPIRO临床试验现场调查员一起进行调查。之后，我们将继续致力于AT132治疗XLMTM的研发。”
为你推荐
资讯 这家药企上半年净利润增长超5倍
7月8日晚间，海思科发布2026年半年度业绩预告，预计报告期内净利润为7 9亿元-8 7亿元，同比增长513 25%-575 35%。
2026-07-09 19:34
资讯 德睿智药5200 万美元 B 轮融资落地，AI 设计口服 GLP-1 冲刺商业化
本轮融资由泰珑投资、申银万国投资、谢诺投资、星河湾集团联合领投，多家头部人民币、美元基金跟投，凯乘资本担任本次融资独家财务顾问。
2026-07-09 14:49
资讯 时隔8年，2026年版国家基本药物目录发布
7月9日，国家卫生健康委、国家中医药局、国家疾控局三部门公布2026年版国家基本药物目录。国家基本药物目录在新医改启动后，于2009、2012、2018年完成三轮更新，这是时隔8年后的...
2026-07-09 12:43
资讯 首款AI药物进入III期临床研究
英矽智能发布消息称，业界首款完成AI药物临床药效验证的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验（CTR20262475，NCT07687459），相关信息已在中国国家药品监督...
2026-07-08 21:55
资讯 19 亿美元出海，中生制药自研 COPD 创新药独家授权阿斯利康
TQC3721 是国内首款进入 III 期临床的吸入式 PDE3 4 双重抑制剂，针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）
2026-07-08 13:22
资讯 云顶新耀此前授权协议完成交割，将收取1.125亿美元的首付款
7月7日，云顶新耀宣布，已根据协议条款完成与Travere Therapeutics, Inc 关于EVER001（希布替尼，civorebrutinib）的独家授权许可与合作协议交割，根据此前协议，Travere Th...
2026-07-08 11:37
资讯 蚂蚁集团战略投资薄荷健康，深耕AI健康服务
7月8日，蚂蚁集团与薄荷健康共同宣布达成重大战略投资合作。交易完成后，蚂蚁集团成为薄荷健康最大外部股东，持股比例超28%；薄荷健康创始人兼CEO马海华继续保持公司第一大股东...
2026-07-08 11:02
资讯 某进口原研药企提交虚假医生联署专家建议函，试图影响第12批国采
7月7日，国家医保局发布风险提示。在第12批国家组织药品集中带量采购确定采购品种阶段，某进口原研药企业提交所谓“31家医院78名医生联署的专家建议函”，试图以此影响集采定品。
2026-07-07 20:31
资讯 国内首款干细胞外泌体在研药物获批IND
7月6日，上海思德克索生物科技有限公司宣布，其自主研发的人源脂肪间充质干细胞来源的细胞外囊泡药物STX11101注射液，已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（C...
2026-07-07 15:22
资讯 AI虚拟细胞企业华源智因获数千万元种子轮投资，水木创投注资
本轮资金将重点用于核心技术迭代、高端人才团队扩充、临床场景落地及商业化体系搭建，助力企业深耕AI计算生物学与智能药物研发领域。
2026-07-07 15:08
资讯 中国国家药品监督管理局受理备思复（维恩妥尤单抗）联合帕博利珠单抗用于肌层浸润性膀胱癌的上市许可申请
用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成人患者的新辅助治疗（术前治疗）及在膀胱切除术（手术）后的辅助治疗（术后治疗），无论患者是否耐受含顺铂化疗。
2026-07-07 14:52
资讯 多方共话青少年成长与健康认知，探索亲子沟通与科学预防路径
近日，围绕青少年成长过程中的亲子沟通与健康认知议题，由《嘉人Marie Claire》杂志主办、默沙东中国支持的“默默爱着你”主题论坛于北京顺利举办
2026-07-07 14:49
资讯 同仁堂今日港交所上市，破发
今日，同仁堂医养正式登陆港交所，发售价为5 5港元 股。截至7月7日中午收盘，同仁堂医养下跌超过40%，市值不足15亿港元。另值得注意的是，公司开盘报4 76港元 股，较5 5港...
2026-07-07 13:35
资讯 歌礼制药两款丙肝治疗药物正式调出医保目录
由于2025年医保谈判中没有成功续约，在6个月的过渡期后，日前，歌礼制药的达诺瑞韦钠片（戈诺卫）、盐酸拉维达韦片（新力莱）被正式调出医保目录。
2026-07-07 11:14