药品临床评价基地建设在即，专家建言：综合考虑药品多方面价值

“药品的生产、流通、使用，都要回归临床价值。”12月初，在中国药科大学国际医药商学院主办的第十四届中国医药经管法研究生论坛上，国家卫健委药政司司长于竞进表示，药品临床综合评价，对于加强基本用药保障，提高合理用药水平，推进药品剂型、规格、包装标准化、指导临床安全合理用药、对短缺药品清单进行动态管理，具有重要意义。除此之外，药品临床综合评价还能为药品集中采购、制定临床用药指南，提供重要参考。

10月，健康点独家披露，《国家药品临床综合评价总体工作方案（2018-2020）》面向医药行业征求意见。该文件（以下简称《征求意见稿》）显示，我国将全面建立临床用药综合评价体系，2020年起将建成约100个评价基地。

10月15日，2018年全国药政工作会议召开。会议将开展药品临床综合评价列为7项重点任务之一。会议提出，研究建立综合评价结果产出的关联应用机制，特别是在基本药物遴选和动态调整、药品采购、临床合理使用等方面，让评价结果发挥基础支撑作用。

评价背景：让医院选择综合价值高的药品

“OECD国家平均卫生支出占GDP 10%，美国直冲18%，我国也超过了6%。”在价值医疗（中国）专家委员会指导，由健康点主办、百时美施贵宝战略支持的第二届中国价值医疗高峰论坛（以下简称“论坛”）期间，中国药科大学国际商学院院长马爱霞说道，医疗技术不断创新，人的寿命也得以延长，癌症甚至越来越像是一种慢性病。但与此同时，全球卫生费用支出也随之节节攀升，医保基金负担居高不下。

马爱霞认为，当下，医保基金的使用效率应当提高，减少浪费。一位接近国家医保局决策层的人士此前向健康点表示，医保局的购买要素本应是医疗服务，而现在医保局购买要素设定为药品的原因之一，就是医保基金的浪费、滥用以及低效使用现象严重。

在第二届中国价值医疗高峰论坛上，健康点、IQVIA联合发布的《推动中国肿瘤价值医疗持续发展》行业报告也指出，在中国，用于评估价值的卫生技术评估（HTA）体系还未完善，在卫生技术评估体系没有落实之前，支付方很难客观地按循证医学数据去比较不同卫生技术的价值。报告建议，建立以价值为核心，基于客观科学的卫生技术评估体系的医保准入及支付机制，借鉴国际HTA执行体系和与准入对接的应用，探索最适合中国的模式，走出一条有中国特色的卫生技术评估之路。

“推行药品临床综合评价，就是要让医院使用综合价值高的药品或卫生技术。”马爱霞表示。近日，中国药科大学国际医药商学院成立了药物经济学评价研究中心，其主要职能定位为：（1）科研提升—研究领域内前沿问题，推动国内药物经济学评价方法发展与国际接轨；（2）政策对接—为国家和各省市医保、卫生等相关决策部门提供经济证据支持；（3）能力建设—为国内医疗机构提供药物经济学能力建设支持和医院决策支持；（4）社会服务—为国内外制药及医疗器械公司提供药品及其他卫生技术经济学评价研究服务。该职能定位与药品临床综合评价存在密切关系，将为药品临床综合评价的提供价值框架设计、评价技术咨询、专业能力培训、评价质量评估以及重点药品评价等专业支持。

专家建言：多部门协作，综合评价药品价值

国家卫健委药政司发布上述《征求意见稿》，意味着我国建设药物临床综合评价工作箭在弦上——我国将建设国家药物和卫生技术综合评估中心（简称国家中心）、分中心与评价基地。

马爱霞认为，首先应当选择社会影响面广、临床关注度高、疾病负担重的药品进行评估。比如：这款药物是否为临床决策、卫生或医保决策所亟需？疾病对人群健康影响大（如患病率、发病率、死亡率、致残率、并发症发生率较高）？使用该药品的个人花费及卫生资源占用较高？是否属于新一类或首创（first-in-class）药物，能够较好地改善临床结局？

面对庞杂的药品种类，国家卫健委初步计划，评价工作的第一步定为基础条件和试点建设，首先遴选儿童用药、抗肿瘤用药和心血管用药3个用药领域，建设试点示范项目工程实验室和5个区域临床药品评价基地。

“药品临床综合评价，不能只看疗效或只看成本，要对药品各个方面的特征进行综合评价。”马爱霞认为，与此前医院药事部门的用药后评价、医保部门的药物经济学评价不同，此次药品评价突出的是“综合”，评价数据应当是多来源、多类型、多中心的，同时也需要多领域的专家共同协作来进行综合评估。

论坛期间，中国劳动和社会保障科学院医保研究室副主任董朝晖提到：“医保要进行价值购买。”董朝晖罗列了国际药物经济学与结局研究（ISPOR）年会提出的12个价值维度，分别是：

图片来源：中国劳动和社会保障科学院医保研究室副主任董朝晖PPT

“对于例如免疫肿瘤（I-O）治疗的创新技术，可以实现多方获益。”百时美施贵宝中国大陆及香港地区总裁赵萍认为，一是患者获益：要让肿瘤患者实现长生存成为可能，并拥有更高的生命质量，还能控制患者（家庭）的总体治疗成本。二是医疗机构获益：通过更高的安全性和更好的疾病管理，既可以解决医生的时间和精力用于攻关疑难杂症，又可以节约宝贵的医疗资源用于推动医疗服务创新。三是社会获益：更确切的疗效可以帮助患者和照护者更好回归工作岗位，为社会创造更多价值，提高特定癌种的总体5年生存率，助力实现“健康中国”战略目标。

马爱霞则表示，既然是综合评价，那么应该考虑到药品的各个方面，比如安全性、临床疗效、实际效果、经济性、可负担性、可获得性、依从性、适宜性或者创新性等等。

但是，评价工作也面临两个问题，马爱霞指出，一是应当解决数据质量问题，现有文献质量参差不齐，医院数据也难以获取；二是应当解决专家协同问题，即由谁来组织、如何协同等等。

马爱霞建议，评估工具应该以卫生技术评估（HTA）为主，形成卫生技术评估、药物经济学、临床药学、临床医学、流行病学、循证医学的多学科团队（Multi-discipline Team，MDT）。健康点获悉，国家卫健委科教司近期起草了《关于推动我国卫生技术评估工作指导意见》，这个指导意见近期将再次征求意见，随后提请委主任专题会审议，争取尽快对外发布。

药品临床综合评价包含不同评价内容，背后涉及多个行政主管部门的法定职责。“综合评价还需要多部委协同发力。”一位药政专家特地提到，药品安全性（如不良反应）和功效（如理想状态下的效果）由药监部门负责，药品的效果（实际临床应用中的疗效）、成本效果（评估成本和健康获益）、可负担性（评估纳入医保范围的可能性），则需要卫生健康部门和医保部门协同推进。

来源：健康点healthpoint

作者：巴根  

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来源： 健康点healthpoint   作者：巴根