FDA发布2019战略框架:「真实世界数据」将纳入监管决策

日前，美国食品和药物管理局（FDA）发布了一项最新的2019年战略框架，该框架计划在监管决策中推进真实世界数据（Real-World Data, RWD）的使用，该机构表示这是未来的一个战略重点。

相关资料显示，FDA正在制定关于使用真实世界证据的指南，包括非典型来源的医疗保健信息、电子健康记录、计费数据库以及产品和疾病登记信息，甚至是与消费者移动设备配合使用的尖端技术数据。这些数据可以被用于开发信息和真实世界证据（Real-World Evidence，RWE），以便能够更好地评估药物和设备的安全性和有效性，更好地为监管决策提供信息。FDA认为，RWD和RWE提供的数据可以“补充、增强和扩展我们对医疗产品在实际使用中效果的理解。”这一举措将在药品和医疗产品安全的上市后的监控方面，具有很大的实用性。该机构提供了其Sentinel系统的示例，该系统“满足了对涉及五种产品的九个潜在安全问题的上市后研究需求，使我们对医疗产品的安全后评估更加及时和更有效。”

毫无疑问，这也是为什么多家生物制药公司正在对收集和分析真实世界数据的公司进行大规模投资和收购的原因。例如2月，罗氏以19亿美元的价格收购了Flatiron Health。后者拥有Health Oncology Cloud平台，其包括用于肿瘤学数据高级分析、患者门户和集成计费管理的顶级电子病历等功能。它的大数据可以用来加快药物研发速度，并且在某些情况下，可以取代临床试验的过程。罗氏首席执行官Daniel O'Day称赞，Flatiron Health具有监管级别的真实世界证据。Flatiron的肿瘤专用软件被超过265家癌症诊所、6家学术研究中心和十几家以肿瘤学为重点业务的公司使用。今年6月，罗氏还以24亿美元收购了基因组分析公司Foundation Medicine。11月20日，德国默克与硅谷数据分析公司Palantir Technologies组建了一家名为Syntropy的合资企业。该公司将设在波士顿，专注于癌症数据分析工具。Syntropy的目标是帮助研究人员建立安全的合作管道，以更有效率的方式进行科学研究，并更迅速地将先进的治疗方式带给病患。

今年，Roivant Sciences推出了Datavant公司，其目标是从各种不同的数据中集中提取所需数据，为临床试验的开发和设计提供必要的信息。Datavant由LiveRamp的联合创始人兼首席执行官Travis May领导。通过与生物医疗机构达成合作关系，Datavant致力于消除将临床医疗数据孤立在各个医疗机构内部的壁垒，利用复杂的数据分析手段和机器学习技术对这些数据进行综合分析，最大限度发掘出它们的潜力，提高临床试验成功的可能性并降低药物研发过程的成本。在一份声明中，May表示：“作为一名技术专家，与其他行业相比，在研究生物制药行业时，分享数据的数量是惊人和令人不安的。生物制药数据横跨大型制药公司、大学、医疗保健联盟、首席风险官、研究组、医院系统、监管机构、患者登记处、基因组公司和EMR。这些庞大的数据分析后将并更有效地用于改善药物开发，最终挽救生命。”

FDA在最新声明中指出，这些实际数据收集和分析的机会已经得到认可，特别是在肿瘤学背景下。FDA表示，目前他们在审查新的药物申请中，RWD和RWE正在帮助该机构将持续评估作为评估信息总量的一个重要组成部分。作为该框架的一部分，FDA表示，将根据具体情况考虑以下三点：

1）RWD是否适合使用在此产品中；

2）用于创建RWE的临床试验设计是否提供了足够的科学证据来回答或帮助回答监管问题；

3）研究行为是否符合FDA既定的监管要求，例如研究监测和数据收集。

此外该框架还指出，FDA打算使用这种由三部分组成的方法来评估个别补充申请，具体操作视情况而定，并会将此举拓展到更广泛地指导FDA的RWE计划中。

对此，FDA局长Scott Gottlieb表示，“FDA已经认识到RWD和RWE的重要性，这将是FDA目前的首要战略重点。我们致力于实现这些数据工具的全部潜力，推动新型治疗产品的开发，并加强我们对整个生命周期连续体内医疗产品的监管。”（新浪医药编译/范东东）

文章参考来源：

1、FDA Doubles Down on Use of Real-World Data for Regulatory Decisions

2、FDA will allow observational studies as part of a push for real world evidence, new framework says

3、What are RWD and where do they come from?

来源：新浪医药新闻

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