治疗广泛患者群，哮喘新药获FDA突破性疗法认定_医药

2018

09/10

16:37

药明康德医药

今日，安进（Amgen）和阿利斯康（AstraZeneca）共同宣布，其在研药物tezepelumab获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗严重哮喘患者。

全球大约有3亿3千4百万哮喘患者，其中10%为严重哮喘。这些患者即便使用高剂量的标准哮喘控制药物也难以控制疾病症状，他们可能需要长期服用口服皮质类固醇(OCS)。严重、难以控制的哮喘导致患者衰弱，经常性哮喘恶化，并且肺功能严重受限。多种炎症途径参与哮喘的发病机制。其中三分之二的严重哮喘患者为2型（T2）炎症驱动的哮喘，包括嗜酸性粒细胞表型；其它大约三分之一的严重哮喘患者不会出现T2炎症增加。但是，目前可用的生物疗法仅针对T2驱动的炎症。

人源单抗tezepelumab能与胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）结合，阻断它和其受体的相互作用，是一款潜在的“first-in-class”新药。TSLP是一种上皮细胞因子，它是多种炎症途径的上游调节子，对气道炎症的发生和持续进行至关重要。阻断TSLP可以阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，从而预防哮喘恶化和改善哮喘控制。由于TSLP在炎症级联早期的活性，tezepelumab可适用于严重的，不受控制的广泛哮喘患者群体，不需要考虑患者表型或T2炎症生物标志物状态。

此次突破性疗法认定的授予是基于2b期PATHWAY试验的数据。PATHWAY试验旨在评估与安慰剂相比，3种不同剂量的tezepelumab作为一种附加疗法，治疗有恶化史的哮喘患者的有效性和安全性。这些患者正在接受吸入皮质类固醇（ICS）或者长效β-激动剂治疗。主要终点为第52周时的年哮喘恶化率（每名患者一年中恶化事件数）。试验结果显示，低、中、高3种剂量的tezepelumab均显著降低了广泛患者群体的哮喘年恶化率。和安慰剂组相比，降低幅度分别为62%（70 mg每4周），71%（210 mg每4周），和66%（280 mg每2周）（p<0.001）。

安进研发执行副总裁David M. Reese博士说：“2b期PATHWAY试验数据展示了tezepelumab作为一种新型治疗选择，治疗更广泛严重哮喘患者群体的前景。突破性疗法认定的授予将使安进有机会与FDA密切合作，尽快将tezepelumab带给患者。”

Tezepelumab目前正在两项名为NAVIGATOR和SOURCE的关键3期试验中接受进一步检验。

来源：药明康德

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