FDA批准首款罕见肾上腺肿瘤疗法_医药

2018

07/31

10:38

医谷网医药

今日（7月31日），美国FDA宣布批准Progenics Pharmaceuticals的Azedra（iobenguane I 131）用于治疗12岁及以上的罕见肾上腺肿瘤（嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，无法通过手术进行移除）青少年和成人患者，值得一提的是，这是FDA批准的治疗此类罕见肾上腺肿瘤的首款疗法。

肾上腺位于肾脏的上方，主要产生肾上腺素和去甲肾上腺素等应激激素，但在一些特殊的情况下，患者会罹患嗜铬细胞瘤或副神经节瘤影响到肾上腺的正常功能，导致激素过量生产，引发高血压、头疼、心率过快、出汗、恶心、呕吐、体重减轻、虚弱、胸痛或焦虑等一系列症状。

在一项单臂、公开标签的临床试验中，证实了Azedra对上述罕见肾上腺肿瘤的有效性和安全性，该试验招募了68例患者，最终的试验结果显示，有25%的患者在至少6个月的时间里，将其抗高血压的药物使用减少了50%或以上，还有22%的患者获得了总体的肿瘤缓解，这达到了该研究的主要临床终点，不过，在Azedra的临床试验中，患者也出现了一些较为常见的副作用，包括淋巴细胞减少、血小板减少、疲劳、贫血、恶心、头晕、呕吐等。此外，值得警惕的是，由于Azedra是一种放射性治疗剂，当患者在接受Azedra治疗时，应尽量减少辐射。同时，Azedra会对发育中的胎儿造成伤害，当患者在服用Azedra治疗时，应该进行合理地避孕，与Azedra相关的辐射暴露可能导致男性和女性不孕不育。

美国FDA肿瘤卓越中心主任兼美国FDA药物评估与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur表示：“许多罹患罕见肿瘤的患者，可以进行手术或者局部治疗，但对于一些有伴随相关症状（比如高血压）的肿瘤患者来讲，依旧缺乏有效的系统性疗法，Azedra的此次获批为这部分患者带来了福音，不仅有利于降低他们的血压，同时还缩小了部分肿瘤患者的肿瘤体积。”

原文检索

《FDA approves first treatment for rare adrenal tumors》

来源：医谷网

标签