罗氏Hemlibra获得无VIII因子抑制物A型血友病治疗优先审评认定_医药

2018

06/06

13:39

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6月5日，罗氏制药公布称美国FDA已经接受了Hemlibra®（emicizumab-kxwh）用于未产生VIII因子抑制物A型血友病成人及儿童患者治疗的补充新药申请（sBLA），并授予其优先审评。sBLA是基于临床三期HAVEN 3的数据制定的。预计FDA将在2018年10月4日前作出批准决定。

罗氏首席医学官及全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：“A型血友病患者在控制病情方面可能面临重大挑战，他们可能需要适应日常生活以避免流血和适应性治疗。我们相信，FDA决定优先审查Hemlibra，这突显出它有潜力提高不含VIII因子抑制剂患者的护理标准，并通过提供更灵活的皮下剂量选择来帮助减轻治疗负担。我们期待与FDA合作，尽快将Hemlibra带给所有A型血友病患者。”

在HAVEN 3研究中，每周或每两周接受Hemlibra预防的12岁及以上血友病成人和青少年，与未接受预防的人相比，出血分别减少96%（p<0.0001）及97%（p<0.0001）。

在另一项亚组中，研究对象为在非介入性研究中曾接受VIII因子预防现转而使用Hemlibra的患者，该亚组可以对两种预防方案进行病人内比较。根据患者内部的比较，Hemlibra在治疗后的出血减少了68%（p<0.0001），成为第一种效果优于先前标准预防药物的治疗方案。

在HAVEN 3项研究中，未发现与Hemlibra有关的严重不良事件（AEs），且最常见的AEs与先前的研究一致。在本次研究中，5%及以上的人最常见的AEs是注射部位反应、关节疼痛（关节痛）、常见感冒症状（鼻咽炎）、头痛、上呼吸道感染和流感。HAVEN 3研究的结果已于五月份在2018年世界血友病联合会世界大会上发表。

除了本次优先审评认定，FDA于2018年4月批准了Hemlibra用于不含VIII因子抑制物A型血友病治疗的突破性疗法认定。HAVEN 3研究的数据也已提交至欧洲药品管理局用于上市审批。

2017年11月，FDA已批准Hemlibra作为常规预防手段，用于预防或减少产生了VIII因子抑制物A型血友病成人和儿童患者的出血频率。Hemlibra最近也被世界其他国家的监管机构批准，其中包括欧盟委员会在2018年2月批准了该药物用于产生了VIII抑制物A型血友病患者出血发作的常规预防。

来源：新浪医药

作者：David

来源：新浪医药新闻

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