这14家在Q1成功登陆纳斯达克的医药公司，都有哪些专精？

在刚刚过去的第一季度，多家生物医药公司成功登陆纳斯达克市场，完成IPO。据科睿唯安旗下BioWorld的统计，完成IPO的生物医药公司共计14家，募集到总资金高达12亿美元。这也是自2000年以来，单季募集总资金第三高的季度。在今天的这篇文章中，我们将结合药明康德微信公众号过去的报道为各位读者介绍这14家公司。

1. 公司名称：Arcus Biosciences

募集资金：1.38亿美元

公司介绍：

Arcus由Terry Rosen博士和Juan Jaen博士创立，旨在发现和开发创新型癌症免疫疗法。该公司的研发管线中，每个产品针对不同免疫机制靶点。这类组合产品管线，可实现全方位激活抗癌免疫反应，包括诱导癌细胞凋亡、激活抗原提呈细胞、逆转免疫抑制剂信号、以及直接激活免疫效应细胞（T细胞和NK细胞）等。

其中，Arcus已有2个先导产品挺进1期临床，它们分别是腺苷受体抑制剂AB928和抗PD-1单克隆抗体AB122。无论是腺苷受体，还是PD-1，都是肿瘤细胞依赖的免疫逃逸信号，帮助它们逃过免疫攻击赖以存活。AB928和AB122可分别逆转阻断上述两类免疫抑制剂信号，达到激活抗癌免疫反应的治疗作用。

2. 公司名称：Armo Biosciences

募集资金：1.28亿美元

公司介绍：

Armo同样是一家专注癌症免疫疗法的新锐，其先导候选产品AM0010（pegilodecakin）是一种人源化重组细胞因子IL-10聚乙二醇化物，能够促进人体免疫系统中称为CD8+ T免疫细胞的存活、扩增和杀伤力（细胞毒性）。CD8+ T细胞可以识别和杀死癌细胞，促进增加肿瘤内CD8+ T细胞水平，可能改善患者的预后和生存。此外，ARMO的免疫肿瘤学产品管线，还包括抗PD-1单克隆抗体的癌症免疫疗法。

目前，AM0010正在开展治疗晚期胰腺癌的3期临床试验（NCT02923921），比较评价AM0010联合标准化疗与单纯标准化疗作为二线治疗的有效性和安全性。先前，它也曾获启明创投、德诚资本、红杉资本、谷歌、Celgene、OrbiMed等十余家投资机构的投资。

3. 公司名称：Biofrontera

募集资金：1200万美元

公司介绍：

Biofrontera是一家专注于皮肤病药物和医用美容品的生物医药公司，有三款产品已经上市。它们分别为治疗光化性角化病的Ameluz、缓解皮肤瘙痒与炎症的Belixos、以及光疗产品BF-RhodoLED。目前，这家生物医药公司有两款新药正在研发中，BF-derm1是一款不可逆的组氨酸脱羧酶抑制剂，通过抑制组胺的合成，来治疗抗组胺药难治性荨麻疹；BF-1则是一款血清素受体拮抗剂，可用于偏头痛的预防。

4. 公司名称：Bioxcel Therapeutics

募集资金：6000万美元

公司介绍：

Bioxcel是一家位于临床阶段的生物医药公司，旨在利用创新的人工智能技术来寻找应用于神经科学和免疫肿瘤学的下一代新药。具体来说，这家公司的策略是利用大数据，在现有已获批的药物和/或临床上已经过验证的候选分子中寻找潜在新药。

这家新锐公司目前有两款进入临床阶段的新药，一款名为BXCL701，是DPP8/9和FAP的抑制剂，有望成为一款肿瘤免疫疗法；另一款则是BXCL501，它是一款选择性的α2a肾上腺素能受体激动剂，有望治疗老年失智症、精神分裂症、以及双相情感障碍。

5. 公司名称：Cue Biopharma

募集资金：6600万美元

公司介绍：

Cue Biopharma公司的独创技术平台力图使用生物制剂来模拟抗原呈递细胞（APC）的功能。该公司制造的CUE Biologics大分子在抗体骨架上结合了两个重要部件：一个是主要组织相容性复合物抗原肽（peptide major histocompatibility complex, pMHCs），它可以通过与T细胞受体（T cell receptor, TCR）结合可以让CUE Biologics有选择性地与特定T细胞亚群结合；另一部分是一个共刺激信号分子，它可以调控T细胞的活性。这种创新大分子结构可以让CUE Biologics只对特定T细胞亚群的活性进行调节，从而具有非常高的特异性。对于肿瘤免疫疗法来说，CUE Biologics的作用是激活与肿瘤相关的T细胞活性，而在治疗自身免疫疾病时，CUE Biologics的作用是抑制或者杀伤那些攻击自身组织的T细胞。

6. 公司名称：Evolus

募集资金：6000万美元

公司介绍：

Evolus专注于开发先进美容手术和疗法。最近，其主要在研产品prabotulinumtoxinA 900kDa完成了3期临床试验，并表明与onabotulinumtoxinA（Botox?）相比，达到了非劣效性的主要终点。PrabotulinumtoxinA是一个分子量为900kDa的纯化A型肉毒杆菌毒素复合物。美国FDA正在审查候选产品的生物制剂许可申请（BLA），改善成人与皱眉肌或降眉间肌活动有关的中度至重度眉间纹。目前欧洲药品管理局（EMA）也正在审查营销授权申请（MAA），用于改善最大皱眉时眉间纹的严重程度，缓解对患者产生的心理影响。

7. 公司名称：Eyenovia

募集资金：2730万美元

公司介绍：

Eyenovia位于临床阶段，专注于治疗眼部疾病。其涉及的领域包括青光眼、干眼症、过敏性眼病等。其几项独有给药技术有望带来“first-in-class”的下一代眼科新药，在减少系统毒性的同时，还提高收益/风险比。其多款在研产品将在今年进入3期临床阶段，干眼症新药有望在2019年申请上市。

8. 公司名称：Genprex

募集资金：640万美元

公司介绍：

Genprex是一家打造基因疗法的生物技术新锐。它所关注的不是基因疗法常见的治疗对象遗传病，而是直接挑战癌症。它所打造的疗法也被称为免疫基因疗法。其领先产品Oncoprex将TUSC2基因包在带有正电子的脂质纳米载体中，通过静脉输注，靶向癌症细胞。在癌症细胞内，TUSC2基因会表达为蛋白，并有望干扰癌细胞复制与增殖的信号通路，重启程序性细胞死亡通路。目前，它与erlotinib联用治疗非小细胞肺癌的临床试验已进入到2期。

9. 公司名称：Homology Medicines

募集资金：1.66亿美元

公司介绍：

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，Homology旨在通过基因疗法，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），进行精确而有效的基因药物传递。据称，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。

据了解，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。先天性PKU的人有遗传缺陷，使他们无法分解特定的氨基酸，这是蛋白质的基石之一。如果不进行治疗，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，导致严重的发育问题和长期健康问题。大多数PKU患者保持严格的饮食控制，以降低体内苯丙氨酸的含量。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。

除了PKU计划之外，Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。2017年11月，两家公司达成协议，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，并将其作为治疗疾病的方法。

10. 公司名称：Menlo Therapeutics

募集资金：1.40亿美元

公司介绍：

Menlo Therapeutics 公司是一家临床新药开发企业，专注于慢性瘙痒症和慢性咳嗽两大治疗领域，研发管线产品serlopitant是一种每日一次口服的NK-1受体拮抗剂。Serlopitant最初由Merck公司研制，2012年授权给Menlo Therapeutics 公司，目前已成功完成了两项瘙痒症2期临床研究，一项针对各种原因导致的瘙痒症（TCP-101），另一项针对结节性痒疹相关的瘙痒症（TCP-102），结果均已证实可以显着改善瘙痒症状，具有临床显着性和统计学显着性获益。

11. 公司名称：resTORbio

募集资金：9780万美元

公司介绍：

resTORbio公司是一家临床试验阶段的生物医药公司，专注于治疗衰老相关疾病的新型疗法的开发和推广。该公司是在2017年初由PureTech Health筹建创立，并得到了诺华的支持，获得诺华授权的mTOR通路相关靶点抑制剂化合物（TORC1抑制剂RTB101等）。

resTORbio公司的目标使命是，要成为一家专注治疗衰老相关疾病的生物制药公司。初期，它的重点开发的由诺华授权的创新性TORC1抑制剂，专注于解决免疫衰老——随着年龄增长人体免疫系统结构功能衰退而引起的老年疾病。

resTORbio公司的TORC1管线临床项目计划包括两种策略：TORC1抑制剂RTB101单用，或者RTB101+依维莫司的联合用药策略（依维莫司是诺华已上市mTOR靶向药，主要用于治疗乳腺癌等肿瘤）。

12. 公司名称：Sol-Gel Technologies

募集资金：8630万美元

公司介绍：

Sol-Gel专注于皮肤病，致力于寻找、开发、推广治疗皮肤疾病的药物。其管线中有3款在研新药，VERED的适应症为丘疹脓包型玫瑰痤疮（papulopustular rosacea），TWIN与SIRS-T的适应症均为普通的痤疮。这3款药物均在2期临床阶段。另外，其一款仿制药已递交上市申请。

13. 公司名称：Solid Biosciences

募集资金：1.44亿美元

公司介绍：

Solid Biosciences致力于用多种方式治疗杜氏肌营养不良症。其技术主要有三个分支：一、Solid One，主要尝试将已经获批的药物应用在杜氏肌营养不良症的治疗上；二、Solid GT，致力于用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症；最后一项是Solid Suit，致力于开发患者可以穿戴的“软外套”设备，以减少他们对肌肉的使用。值得一提的是，Solid创始人Ilan Ganot先生的儿子也是一名杜氏肌营养不良症患者。

14. 公司名称：Unum Therapeutics

募集资金：6924万美元

公司介绍：

Unum Therapeutics是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发基于抗体偶联T细胞受体或ACTR细胞免疫疗法的公司。当与识别肿瘤细胞表面的靶标的抗体组合时，ACTR受体可以指导个体的T细胞杀死肿瘤。不同于其他的疗法（如CAR-T或TCR），该疗法中细胞的受体被训练来治疗一小组肿瘤，其治疗不限于特定的靶点，并可用于许多不同的癌症类型。

Unum的主要产品ACTR087与Genentech的Rituxan（利妥昔单抗）联合用于治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤的成人患者。在提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中，该公司指出，它在一小部分低剂量患者队列中看到了积极的数据。Unum还在开发自己的项目，包括ACTR707的1期临床研究，这是一种改进的ACTR结构，该项目与Seattle Genetics合作开展。两家公司在2015年首次达成合作协议，现在已经将项目推进至临床。Unum的ACTR087结合Seattle Genetics的新型抗体SEA-BCMA，正在成人复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中进行研究。

来源：药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）