华人科学家首次利用靶向CD70的CAR-T疗法治疗胶质母细胞瘤，致命脑癌又多了一个选择_医药

2017

08/20

11:46

医麦客（微信号 emedclub_com）

作者：阿浪

医药

麦凯恩是谁？在此之前小编并不认识他，直到他得了胶质母细胞瘤（GBM）。

曾与奥巴马角逐总统宝座，现为美国参议员，也是美国政治明星一枚。所以美国两任总统在获知此事之后，立即作出了回应。

奥巴马推特发文（图片来源 twitter）

前总统奥巴马推特发文：“约翰·麦凯恩是美国英雄，也是我所知道的最勇敢的斗士。癌症不知道它面对的是谁。给它点厉害尝尝，约翰。”

总统川普也表示祝福：“麦凯恩参议员始终是一位斗士。梅拉尼亚和我向麦凯恩参议员及其夫人辛迪和他所有家人送去我们的问候和祝福。希望他尽快康复。”

众所周知，胶质母细胞瘤（GBM）是胶质瘤中恶性程度最高的致命脑癌，美国癌症协会估计，55岁以上恶性胶质瘤患者的5年存活率仅有4%。患者即使采用了最为积极的治疗手段，中位生存期仍然少于15个月。（注：麦凯恩已经81岁了）

因此，研究人员也一直在探寻新的治疗方式。

近日，发表在《Neuro-oncology》和《International Journal of Oncology》期刊上的两篇论文表明，佛罗里达大学的研究人员采用靶向CD70的CAR-T疗法，在人类癌细胞和动物模型的实验过程中产生了强烈的抗肿瘤反应。

黄建平（图片来源 ufl.edu）

作为这两项研究的第一作者，佛罗里达大学神经外科的黄建平博士说：“我们认为这一发现显示出了免疫疗法的巨大潜力，并且使胶质母细胞瘤的治疗有了新的希望。”

佛罗里达大学（UF）的研究人员在证明CD70特异性CAR-T细胞能够特异性靶向小鼠和人类细胞中的肿瘤并将其杀死后，在用CAR-T细胞治疗的一组小鼠模型中也取得了成功，38％的小鼠肿瘤完全消除，其他小鼠的生存期也得到了显著延长。

在胶质瘤模型中，mCAR-T细胞诱导完全反应并延长存活时间（图片来源 IJC）

与此同时，研究人员表示，实验中并没有发现副作用，表明该治疗方式既有效又安全。

Duane Mitchell博士也是这两篇论文的共同作者，他表示：“因为胶质母细胞瘤这种致命脑癌，迫切需要新的治疗方案，所以针对CD70阳性脑肿瘤的新型CAR-T细胞疗法也是佛罗里达大学（UF）脑肿瘤免疫治疗计划高度重视的优先项目。

CD70基因表达与原发性胶质瘤患者的总体生存率呈负相关（图片来源 IJC）

研究的最终目标当然是将该疗法转化到临床应用上去，所以接下来，黄建平博士将会带领其团队共同研究CAR-T治疗结合其他抗肿瘤疗法的效果。她表示，小鼠模型的初步数据显示，局部放射可以改善CAR-T细胞的归巢和抗肿瘤活性。

黄博士指出，约35％的新诊断的胶质母细胞瘤患者和更高百分比的复发性肿瘤患者携带CD70。所以以CD70为靶点进行靶向免疫治疗，势必成为未来胶质瘤治疗领域革命性的突破。

而在此之前医麦客还曾报道过治疗胶质母细胞瘤的其他进展。

Donald M. O'Rourke（图片来源 Penn Medicine）

2017年7月20日，宾夕法尼亚大学和诺华合作开发的针对胶质母细胞瘤（GBM）的靶向EGFRvIII的CAR-T疗法，在Donald M. O'Rourke博士领导的最新的一项临床试验中（NCT02209376），成功地跨越了血脑屏障到达脑部肿瘤，同时也显示出了该疗法的安全性。（约30%的GBM是EGFRVIII高表达的，而且EGFRvIII表达被认为与较差的预后相关）