今天美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten（Myk461）在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。10位肥厚性心肌症（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度显着下降，平均从125降低到19，其中8人达到正常值以下。二级终点包括最大耗氧量也显着增加。MyoKardia计划开始一个叫做EXPLORER-HCM、200-250人参与的注册用临床。今天MyoKardia股票上扬83%，而MyoKardia一点也没耽误功夫，立即出售350万股股票。
HCM是一种相对常见的遗传疾病，发病率为500分之一。这些病人通常是因为肌凝蛋白变异造成心肌无法正常放松，导致心输出量超过正常值，最终导致心脏肥大和纤维化。心脏输出量大似乎不应该是太大问题，运动员通常心脏超过正常人。小分子AMPK激动剂最近发现可以诱发心脏肥大，而AMPK激动剂曾被认为可以代替锻炼。但HCM是年轻人急性心肌梗死的主要诱因。
心脏是人体的动力部门，如同汽车的发动机，可以想象需要准确调控。肌凝蛋白是个ATP酶，通过水解ATP为提供心肌动力来源。Mavacamten是通过细胞筛选发现，直接与肌凝蛋白结合，降低肌凝蛋白与肌动蛋白结合时间，从而降低心肌收缩。和Mavacamten相反，如果增加肌凝蛋白功能则可能改善心衰症状，确实有肌凝蛋白激动剂如Omecamtiv mecarbil在临床开发用于这类比HCM更大的疾病。最近另一个ATP酶靶点是新基参与支持的抗癌靶点P97，抑制这个酶可以抑制错误折叠蛋白的清除，导致细胞死亡。
Mavacamten是MyoKardia与赛诺菲合作开发的项目。赛诺菲曾经拥有心血管重磅药物波立维的部分权益，也是另一个心血管重要领域PSCK9的主要参与者。心血管疾病曾经是世界头号健康杀手，但最近西欧和美国部分州肿瘤已经超过心血管疾病成为头号杀手。现代制药工业开始于抗生素，但辉煌于心血管药物。降压、降脂、抗凝药物都是超重磅领域。遗憾的是随着这些老药解决了不少问题，新药进入市场的难度也水涨船高。多数药厂已经退出这个领域，据统计2012年在研心血管药物比1990年下降60%。
这些传统心血管药物多以预防为主，除了少数如beta阻断剂并非治疗已经发生的心血管疾病。Mavacamten则是治疗HCM，从这个意义上讲与传统心血管药物有一定区别。治疗性心血管药物更加困难，Celladon的基因疗法心衰药物Mydicar和诺华的松弛素类似物Serelaxin最近两年先后失败。即使显示显着降低死亡率的药物如Entresto也市场吸收缓慢。现在支付模式与以前不同了，可能需要以质量代替数量，更精准的技术如基因疗法是心血管疾病的一个主要方向。两年前施贵宝与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议，主要是针对其心衰基因疗法药物S100A1。
来源：美中药源 作者：路人甲
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