FDA批准罗氏白血病新药Venclexta突破性疗法认定_医药

2017

08/01

10:25

药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）医药

罗氏（Roche）今日宣布，美国FDA授予其新药Venclexta（venetoclax）突破性疗法认定。该认定授予Venclexta与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治老年患者。值得一提的是，这是罗氏医药产品获得的第17个突破性疗法认定，也是Venclexta获得的第4个突破性疗法认定。

急性骨髓性白血病是一种侵袭性疾病，是所有类型白血病中存活率最低的一种。即便使用最好的治疗，65岁以上的老年患者的五年生存率也不足5%。据罗氏统计，美国每年约有2万人诊断出AML，欧洲约有1.8万人。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。

Venclexta是一款由罗氏旗下的基因泰克（Genentech）与艾伯维（AbbVie）合作开发的新药，能选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子。BCL-2在细胞程序性死亡中起着重要作用，所以阻断BCL-2蛋白就可以恢复细胞的“信号系统”，让癌细胞自我毁灭，达到抗癌的目的。

Venetoclax的作用机制（图片来源：Weill Cornell Medical College）

此次Venclexta获得突破性疗法认定是基于一项正在进行的开放标签1b期临床试验的数据。该试验评估Venclexta与LDAC联合使用，治疗不能进行加强化疗的AML初治老年患者的疗效。初步数据显示，该疗法对患者有持续的疗效，及可接受的安全性。这一数据发表在上个月在西班牙进行的第22届欧洲血液学协会（EHA）年会上。

去年4月份，FDA批准Venclexta用于曾接受过治疗、且有17p基因缺失突变（染色体异常）的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。它是首个经FDA批准的针对BCL-2的治疗方法。FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士指出，这是一种针对癌症的新型疗法。

除此之外，罗氏与艾伯维正在合作进行多个3期临床试验，将Venclexta用于复发性难治性慢性淋巴细胞白血病及其它一些癌症的治疗。

我们期待着这一药物在多种适应症中的获批，为更多癌症患者带来希望。

参考资料

[1] FDA Calls Roche (RHHBY)'s Leukemia Drug a Breakthrough

[2] 罗氏官网

来源：药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）

（原标题：罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定）

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