近日,来自西雅图儿童医院的研究者开展了一项针对CD19-CAR-T的补充T细胞疗法,这是首次在人体开展的延长抗肿瘤CAR-T细胞的基因编辑表达CD19抗原的T细胞补充治疗。该研究针对的是前期接受过CD19-CAR-T细胞治疗的儿童与年轻成人白血病患者,旨在减低他们的疾病复发率。
这项名为PLAT-03(Pediatric Leukemia Adoptive Therapy,儿童白血病过继疗法)的临床试验项目建立在西雅图儿童医院开展的PLAT-02临床试验的基础上。在过去的 I 期PLAT-02临床研究中,研究者发现CD19-CAR-T针对难治/复发性B-ALL有93%的初步完全缓解率。遗憾的是,部分患者一段时间之后发生了复发,约50%的患者体内丢失了CD19-CAR-T细胞。
针对这样的情况,PLAT-02的项目主要负责人、西雅图儿童医院肿瘤科的Rebecca Gardner博士开展了PLAT-03临床试验。这项新的临床试验,主要是为了探究二次T细胞治疗的安全性以及延长先前CAR-T细胞存活时间的可行性。
在PLAT-03研究中,患者将接受“助推器”式的第二次T细胞回输补充治疗,研究人员将给患者回输抗原递呈T细胞(T-APCs),这是一群通过转基因手段表达CD19抗原的T细胞,可以被第一次回输治疗的CD19-CAR-T细胞识别。通过这种CD19-T-APC的刺激,CAR-T细胞可以维持较长时间的存活,从而给患者带来较长时间的缓解状态保证患者的长期存活。
PLAT-03目前仅针对进入PLAT-02 II期临床试验的患者,研究人员通过相应的评价体系评估患者在入组前是否有丢失CAR-T细胞的风险或者患者在入组前6个月内体内丢失CAR-T细胞。
PLAT-03项目将是西雅图儿童医院明年的主要研究计划之一。对此,项目的首席研究员Rebecca Gardner博士表示:“我们很高兴在我们CAR-T临床研究的关键时刻开展这些新的干预策略,这将进一步丰富并完善我们的CAR-T免疫细胞治疗方案。我们也希望将这种治疗方案的适应症扩展到其他种类的儿童肿瘤,在未来我们将把我们的治疗方案缩短到数个星期,以此减少患者对伴有严重毒副反应的治疗方案的需求。”
访问西雅图儿童医院官方网站可以获取更多相关信息:http://www.seattlechildrens.org/
来源:博生吉细胞治疗(微信号 persongen) 作者:高山小子
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