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今天葛兰素的基因疗法、ADA-SCID药物Strimvelis在上市近一年后迎来第一位使用患者，这也是继那位使用首个基因药物Glybera患者之后第二位在临床实验以外使用基因疗法的患者。Strimvelis在~20位患者参与的临床试验中无一人死亡，于去年5月在欧美上市。
药源解析
ADA-SCID是一种超级罕见病，因为一种脱氨酶缺失所以患者没有完整的免疫系统。有些患者只能生活在无菌环境中，所以也叫bubble boydisease。在Strimvelis上市前这类患者用干细胞移植和酶替代疗法控制。但不是每个患者都能找到匹配的捐献者，酶替代疗法需要每周注射一次，每年价格40万美元左右。
Strimvelis是体外基因疗法，与CAR-T类似是在体外引入缺失DNA然后把细胞回输到患者体内。Strimvelis理论上只要治疗一次，葛兰素也提出如果患者使用Strimvelis疾病恶化或需要其它疗法会得到一定赔款。所以尽管Strimvelis一支66万美元，是最贵的药物之一，但考虑到其疗效持久性并不算太贵，只相当于两年的酶替代疗法。
所以Strimvelis上市一年才开张还有其它因素。一是有些患者选择参加正在进行的其它疗法临床试验，二是现在欧洲只有意大利一个治疗中心、而且手续相对繁琐，三是有些患者可能还是对基因疗法的长期安全性存疑。当然最重要的是这个疾病十分罕见，每年欧洲只有15个左右患者。所以一个患者虽然听起来很少但就是6%的新生市场份额。这也是其它基因疗法面临的共同问题，如第一个上市的基因药物Glybera因为上市四年只有一人使用而今年退出市场。Strimvelis等了一年才开张可能是因为万事开头难，第二患者不需要再等一年。也可能会和Glybera一样，没有第二个患者。
基因疗法现在已经算是通过了概念验证，这是一个了不起的技术进步。以后基因疗法的使用只会更加广泛，开发速度也会逐渐加快。与传统药物需要靶点蛋白必须在患者体内存在不同，基因疗法可以引入缺失靶点、恢复缺失蛋白功能，这个独特优势不容忽视。虽然现在的在研基因疗法都是治疗超级罕见病，但是以后技术成熟后可以想象引入某个基因会令机体对常见大众病药物更加敏感、或应答更广泛。这些早期的技术进步虽然现在影响不大，但可能成为颠覆性药物平台的基石。
来源：美中药源（微信号：meizhongyaoyuan） 作者：路人丙
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