2017年将会是CAR-T领域不平凡的一年。首先，这种通过改造患者活的T细胞，使其成为凶猛的肿瘤杀伤工具的新型免疫治疗策略，将有望获得美国FDA批准而正式上市，其中包括风筝制药（Kite Pharma）的治疗非霍奇金淋巴瘤的KTE-C19，以及诺华（Novartis）的治疗儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CTL019。而CD19-CAR-T三巨头之一的朱诺公司（Juno）由于患者死亡事件，其JCAR015的上市时间表被搁置了。
在实体肿瘤的CAR-T治疗方面，2017年预计将会有一些早期的临床数据被报道，例如针对肺癌、乳腺癌、直肠癌、以及其他实体肿瘤的CAR-T治疗数据。但是，与血液肿瘤很大不同的地方在于，由于适合做实体瘤CAR-T的靶点非常有限，而这些靶点往往也会在健康组织上面表达，从而导致CAR-T细胞对正常细胞的攻击，因此针对实体肿瘤的CAR-T治疗中，安全性将成为业界最担心的地方。
不过2017年最引入注意的另一个亮点应该属于Cellectis公司的UCART19了。与上述几家公司不同，UCART19并不利用患者自身的T细胞进行改造，而是通过基因编辑敲除TCR后的一种基于健康人的供体T细胞来进行改造的，因此是一种可以批量生产的产品。这家法国公司希望建立异体CAR-T细胞池，从而可以适应任何有需要的患者。UCART19已经开展了两例临床试验，接受试验的两个英国婴儿获得了缓解。
不过UCART19的风险是这种“通用型”的T细胞可能会被患者的免疫系统过快中和或者排斥，甚至有可能引发危及生命的副反应。尽管存在这样的担忧，Cellectis公司认为这种异体CAR-T细胞与个性化的CAR-T细胞相比，会更加便宜、也更加便利。无论如何，我们有理由相信2017年UCART19应该会受到更大的关注。Cellectis公司已经将UCART19的版权卖给了辉瑞和施维雅（Servier）公司，用于急性淋巴白血病和慢性淋巴白血病的临床试验，2016年6月第一个入组的患者已经接受了治疗。Cellectis公司近日表示临床试验的中期数据应该在2017年上半年进行公布。
来源：博生吉细胞治疗（微信号 persongen） 作者：BL
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