专注于癌症新疗法生物公司MEI白血病新药pracinostat获美国FDA突破性疗法认证_医药

2016

08/02

11:05

药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）医药

今天，位于美国加州圣迭戈、专注于癌症新疗法临床开发的生物技术公司MEI Pharma宣布，美国FDA授予其在研新药pracinostat突破性疗法认证，用于与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、75岁以上的老年急性髓样白血病（AML）初诊患者。此外，美国FDA也同意该公司所拟定的3期研究计划。

本次获得突破性疗法认证的是MEI的主要产品

AML是成人急性白血病中最常见的类型，随着人口老龄化其发病率预计将继续增加。据美国癌症协会估计，美国每年新增约2万多AML新病例，病人平均年龄67岁。近40多年来，针对AML的治疗方案变化不大：一线治疗主要以化疗为主，同时也使用去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）等低强度方案治疗那些60岁以上不适合诱导性疗法的老年AML患者。

MEI Pharma公司的主导候选药物pracinostat结合阿扎胞苷使用，便显示出了针对老年AML患者的良好治疗效果。Pracinostat是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制剂。作为一类蛋白酶，HDAC对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，所以它被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明，HDAC联合去甲基化药物可能会对AML原始细胞表观遗传学产生协同作用，使机体内抑癌基因的表达得以恢复。

Pracinostat分子结构（图片来源：维基百科）

FDA授予pracinostat突破性疗法认定是基于一项2期临床研究的数据，在试验中，患者达到了19.1个月的中位总生存期和42%的完全缓解率（21／50 ）。同时，pracinostat和阿扎胞苷的组合耐受性良好，没有预期之外的毒性。

MEI Pharma的总裁兼首席执行官Daniel P. Gold博士说道：“这个FDA授予的突破性疗法表明不适宜接受高强度化疗的AML患者仍有迫切的医疗需要；同时pracinostat有潜力满足这一需求。我们的初步临床数据表明pracinostat可显着改善AML患者的生活质量。我们已与FDA密切合作，专注于推进我们3期研究，把pracinostat快速高效地推向市场。”

参考资料

[1] MEI Pharma （MSHL）‘s Pracinostat Called a Breakthrough By the FDA

[2] MEI Pharma's Pracinostat Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Treatment in Combination with Azacitidine of Patients with Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia Unfit for Intensive Chemotherapy

[3] Dombret H et al. International phase 3 study of azacitidine vs conventional care regimens in older patients with newly diagnosed AML with >30% blasts. Blood. 2015 May 18. Preclinical Metabolism and Disposition of SB939 （Pracinostat）， an Orally Active Histone Deacetylase Inhibitor, and Prediction of Human Pharmacokinetics

[4] MEI Pharma官方网站

来源：药明康德（微信号：WuXiAppTecChina）

（原标题：白血病新药获美国FDA突破性疗法认证，挺进3期临床试验）

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