FDA批准Rayaldee治疗慢性肾脏病继发性甲状旁腺功能亢进

医药 2016-06-28 16:05 来源：医脉通

2016

06/28

16:05

医脉通医药

据OPKO Health公司发布的新闻称，Calcifediol（Rayaldee）已获FDA批准用于治疗慢性肾脏病（CKD）3-4期维生素D缺乏（血清总25-羟维生素D水平<30 ng/mL）相关的成人继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT），是首个获得FDA批准用于该指证的药物。

Calcifediol是一种经配制而成的含有30 μg药物的缓释胶囊激素原。可升高血清总25-羟维生素D水平，降低甲状旁腺激素（PTH）水平。CKD 5 期或透析治疗的终末期肾病患者不适宜使用。

圣路易斯大学医学院研究室主任Kevin J. Martin 在新闻发布会上说，“Rayaldee是治疗CKD 3期或4期伴维生素D不足的SHPT全新的重要治疗方案。该类患者绝大多数SHPT都与维生素D不足相关，而Rayaldee可解决该问题。”

FDA批准该药的依据来自于2项为期26周的双盲、3期、安慰剂对照试验结果。试验表明，与安慰剂组相比，接受Calcifediol治疗的大多数CKD 3期或4期伴维生素D不足的SHPT患者血清甲状旁腺激素可降低30%或以上。Calcifediol组维生素D不足得到纠正者超过80%，而安慰剂组少于7%。

Calcifediol组患者平均血清钙，磷水平比安慰剂组患者增加0.1 mg/dL，但研究者认为该变化无临床意义。研究者发现，接受治疗的CKD 3期或4期患者间的有效性和安全性无统计学差异。

该药最常见的不良反应（≥ 3%，发生率高于安慰剂组）为贫血，鼻咽炎，血肌酐增加，呼吸困难，咳嗽，充血性心力衰竭和便秘。

“Rayaldee填补了目前透析前SHPT患者治疗方案的空缺，”Opko首席执行官 Charles W. Bishop在新闻发布会上说，“目前的标准治疗方案是高剂量维生素D补充剂—该治疗方法既未被FDA批准也未证明可安全、有效的用于该类患病人群的治疗。SHPT是一种渐进性疾病，可使患者越来越衰弱和难以治疗，因此需要及时和有效的治疗。”

潜在副作用包括高钙血症—可诱发洋地黄中毒；完整PTH水平过度抑制后可诱发无力性骨病继而增加骨折风险。任何原因引起的高钙血症均可诱发洋地黄中毒。

Calcifediol过度给药可导致高钙尿症，高钙血症，高磷血症或PTH过度抑制。

维生素D过量可出现便秘，食欲不振，脱水，乏力，烦躁不安，肌肉无力或呕吐。

服用细胞色素P450抑制剂，噻嗪类药，考来烯胺，苯巴比妥或其它抗惊厥药的患者，服用calcifediol时可能需要调整剂量，增加监测频率。

来源：医脉通

标签