汤森路透：七大有望上市的重磅新药

最近，汤森路透分析师们仔细端详、揣摩了他们手中的水晶球，并预测今年将有7种新药在市场亮相，并戴上重磅药品桂冠（年销售额超过10亿美元）。

3月25日，Biospace网站对这7个潜在的重磅新药作了介绍。笔者综合Biospace和Fiercebiotech的报道内容，并根据所收集的资料，包括最新报道，对内容作了补正，对某些趋势作了简要评述。

Obeticholic Acid（OCA，奥贝胆酸）[Intercept制药、日本住友制药]

ObeticholicAcid由总部位于纽约的Intercept制药研究开发。它是是一种法尼酯X受体激动剂，人胆汁酸模拟物，被开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）及其他肝脏疾病和肠道疾病的治疗。尤其是NASH，迄今缺乏获准的有效药物，如果该药能被批准，至2020年其年销售额可达26.2亿美元。

新近有传言称，Intercept制药可能是总部位于都柏林的阿斯利康公司的收购目标，传言是否成真还有待于观察。

另外有几家公司也在NASH治疗领域着力，包括吉利得公司与住友，以及Tobira治疗剂公司的Cenicriviroc（代号TAK-652、TBR-652，CCR2和CCR5受体抑制剂，用于治疗NASH和肝纤维化。2015年1月8日被FDA授予快速审批资格）。

Emtricitabine-TenofovirAlafenamide Fumarate

Emtricitabine-TenofovirAlafenamide Fumarate（恩曲他滨-富马酸替诺福艾拉酚胺，E/TAF）[吉利得科学公司和日本烟草]总部位于加州福斯特城的吉利得科学公司与日本烟草，将它们的两种用于HIV-1感染的药物（E/TAF）组合。该药每天只需服用一次，不仅给患者带来方便，还可改善依顺性。两家公司希望在2017年它们目前的HIV药失去专利保护时E/TAF能够填补收入的损失。预计至2020年，E/TAF的销售额可达20亿美元。

Tenofovir Alafenamide-Emtricitabine-Rilpivirine

Tenofovir Alafenamide-Emtricitabine-Rilpivirine（替诺福韦艾拉酚胺-恩曲他滨-利匹韦林，R/E/TAF）[吉利德科学和扬森研究开发公司]吉利得科学还与强生旗下的杨森研究开发公司合作，替诺福韦艾拉酚胺-恩曲他滨-利匹韦林鸡尾酒也用于治疗HIV-1感染，预计2020年的潜在销售额为1.57至16亿美元。

Grazoprevir-Elbasvir

Grazoprevir-Elbasvir（格佐普韦-依巴司韦，MK-5172A）[默克（默沙东）]

排名第4的MK-5172A相当有意义。默克公司正跻身丙型肝炎市场，这个市场原本由吉利得公司（Harvoni和Sovaldi）和艾伯维（Viekira）主宰。这些产品虽然很有效，但非常昂贵，所以，如果默克公司能够打入这个市场热点，可采取积极的定价策略。要是能够获取一定的市场份额， 2020年可望创下15.4亿美元销售额。

另据3月24日报道，美国联邦法院下令吉利得公司支付默克2亿美元作为侵犯后者两项相关丙型肝炎的专利赔偿，尽管裁定的数额只有默克诉求的20亿美元的1/10，陪审团维持专利“有效性”的判决。这对吉利得是一个打击，而默克公司从中获益的则不仅是赔偿款。

Venetoclax

Venetoclax（实验性B细胞淋巴瘤因子-2抑制剂，为小分子药物，CAS No.1257044-40-8）[艾伯维公司]艾伯维开发慢性淋巴细胞白血病（CLL）药venetoclax已有多年。CLL通常容易对化疗产生抗性，该药在复发的CLL患者中有79.4％应答率，同时在对非霍奇金淋巴瘤和其它血癌剂型测试，并且将其他莫昔芬（tomoxifen）组合用于乳腺癌患者。预计2020年销售额14.8亿美元。

Nuplazid

Nuplazid（pimavanserin）[阿卡迪亚（Acadia）制药]位于圣地亚哥的阿卡迪亚制药在治疗帕金森病心理症状的Nuplazid正面临抉择。这种病症影响到40％帕金森氏病患者，如果获得批准，它将是市场上唯一针对性药物。Pimavanserin是一种新化合物，2014年被FDA认定为突破性新药。分析师们预测，获准后它可能取得14至20亿美元年销售额。今年2月有一位分析师在报告中指出：阿卡迪亚公司的价值不在于心血管药项目，而几乎完全寄托在Nuplazid的成功。如果FDA为期开启绿灯，阿卡迪亚的股价将直线上升，否则反之。

据路透社3月28日消息，FDA审查人员对Nuplazid表达了喜忧参半的意见，认为它是有效的，但对它的副作用表示关切。其最终命运如何让我们拭目以待。

Uptravi

Uptravi（selexipag，前列环素受体激动剂）[日本新药和爱可泰隆（Actelion）公司]位于日本京都的日本新药公司和瑞士爱可泰隆公司的Uptravi用于治疗肺动脉高压。它于去年12月27日获FDA批准。在一项大型临床试验中，与安慰剂相比，该药使肺动脉高压患者的死亡风险下降39％。它已于今年1月上市，预计销售额1.89亿美元，到2020年它将可创下12.7至13亿美元年销售额。

汤森路透的跟踪的是药品市场调查公司EvaluatePharma的研究结果。汤森？路透分析师瞄准了像奥贝胆酸和venetoclax那样的罕见病药，由于种种激励机制，加上它们的开发时间短，2015年获准的新药中罕见病药占比接近一半。它们在药品市场的重要性不可小觑，预计这种坚挺趋势将会继续保持一段时间。

这份最新报告还突出了对抗艾滋病病毒感染和丙型肝炎新的、给药更加简便的鸡尾酒疗法的重要价值。

另一重要趋势是社会对高药价的批评声浪将更加激烈。吉利得公司的Sovaldi定价首先引起不满和责难，之后一些天价抗癌药更是给医疗保险机构和公共卫生系统造成了巨大压力，一些公司被期待转向新的定价模式。汤森？路透的这份报告推崇诺华公司心脏衰竭新药Entresto（Varsatan-Sacubitril，沙库必曲-缬沙坦）根据临床试验效果定价的模式，这将推动药品定价模式的试验。

EvaluatePharma的榜单中还包括罗氏公司两个潜在的新药物——PD-L1药物Atezolizumab（阿特珠单抗，抗肿瘤）和多发性硬化症药Ocrelizumab（奥克雷珠单抗，复发-缓解型以及原发进展型），它们处于后期开发阶段，鉴于获准和上市日期有不确定性，汤森？路透没有将它们列入。

需要说明的是，一般认为药品在获准上市后经历5年可以进入销售高峰期，但谁也无法保证所有这些潜在的重磅药均会及时获得美国FDA的批准。它们可能会面临一些现实的挑战。即使它们获得批准，能否达到预期的销售额也无定数。几乎同时，医药信息研究机构FierceBiothech也发布了今年的10个潜在重磅药品预测报告，数据不尽相同，但关注的目标对象却是一致的。

来源：医药地理   作者：许关煜