Baxalta向FDA提交A型血有病新药Adynovate扩大适应症申请，用于儿科患者及围手术期_医药

2016

02/29

11:09

生物谷医药

Baxalta近日宣布，已向FDA提交了A型血有病新药Adynovate的补充生物制品许可（sBLA），寻求批准用于12岁以下的A型血有病儿科患者以及用于围手术期（perioperative period）。

Adynovate是一种新型聚乙二醇化重组抗血友病因子，是唯一一款具有延长的循环半衰期的重组凝血因子VIII（rFVIII）。此前，Adynovate已于2015年11月获FDA批准，用于A型血有病青少年（12岁以上）和成人患者的预防性治疗（降低出血频率）、按需治疗及出血控制。

与未经修饰的抗血友病因子相比，Adynovate在血液中能持续更久，用药时间间隔更长。Adynovate将为治疗A型血有病及减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是，Adynovate也是第10个被批准上市的重组VIII因子。

Adynovate sBLA的提交，是基于一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期临床研究的数据，该研究纳入了73例之前已接受治疗的、年龄小于12岁的重度A型血液病青少年患者，调查了Adynovate用于预防性治疗和出血事件治疗的止血疗效、安全性、免疫原性。数据显示，该研究达到了主要终点，无一例患者对Adynovate产生抑制性抗体，此外，无治疗相关的严重不良事件报告。超过70%（72.7%）的患者接受Adynovate治疗（n=66）后无关节出血，近40%（37.9%）的患者实现零出血事件。该研究中，Adynovate治疗组平均年化出血率（ABR）为2.0，这一数据与在A型血有病成人患者中开展的临床研究数据一致。

此外，Adynovate sBLA的提交，也纳入了另一项III期研究的数据，该研究纳入了15例将接受外科手术治疗的重度A型血液病患者，评估了Adynovate用于围手术期止血的疗效和安全性。研究结果表明，Adynovate在围手术期实现了止血控制，达到了研究的主要终点。

A型血有病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。

来源：生物谷

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