FDA又给多发性骨髓瘤指定一个新伙伴Ninlaro_医药

2015

11/23

16:16

药渡网

作者：佚名

医药

美国FDA批准为Ninlaro（ixazomib）与两个其他疗法联合治疗多发性骨髓瘤。

多发性骨髓瘤是一种发生在抗感染血浆细胞（一种白细胞）骨髓中发现的血液癌症。这些癌细胞繁殖，会产生一种异常的蛋白质，并从骨髓中排挤其他健康的血液细胞。这种疾病可能导致的免疫系统减弱，造成其他骨或肾的问题。国家癌症研究所估计，在美国今年将会有26,850新的多发性骨髓瘤患者和11,240名患者可能死亡。

FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学办公室主任理查德Richard Pazdur, M.D.，说：‘当我们了解更多关于多发性骨髓瘤的基本生物学，看到新的方法来治疗这种疾病的发展感到鼓舞’。‘今天的批准是今年多发性骨髓瘤批准的第三个药物，和为患者提供一个新的口服治疗，当其他治疗失败时，能延缓疾病进展， ’。FDA 批准在 2 月的批准的 Farydak （panobinostat）和本月早些时候批准的Darzalex （daratumumab）。

Ninlaro 被叫做蛋白酶抑制剂的一种抗癌药物，通过阻断蛋白酶来阻断从发性骨髓瘤细胞，抑制他们成长和生存。Ninlaro 是第一个口服蛋白酶体抑制剂。

在722多发性骨髓瘤患者中，有的反应或没有回应，采用国际化、随机、双盲临床试验论证了 Ninlaro 的疗效及安全性。研究参与者接受Ninlaro 并联合lenalidomide 和dexamethasone，或安慰组联合lenalidomide 和dexamethasone，和对照组比较，不考虑其他方案（14.7 个月）的参与者中，那些服用Ninlaro的患者活得更长，比对照组其疾病恶化（平均 20.6 个月）。

Ninlaro最常见副作用为腹泻、便秘、低血小板计数（血小板减少症）、周围神经病变（麻木和疼痛的神经损伤，通常在手和脚）、恶心、外周性水肿（下皮肤造成肿胀液）、呕吐和背痛。

FDA授予Ninlaro优先审查和孤儿药的资格。优先评审主要被授予那些安全性及有效性极大提高的严重疾病治疗药物。获取孤儿药物资格表明该药物能够获得多项优惠及奖励措施，如：税收优惠，患者用户费用减免，获得市场独占权。孤儿药物也是政府鼓励药物研发公司研发罕见病药物的重要措施。

医谷链

《FDA已授予Daratumumab治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药地位》

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