梯瓦罕见病药物SD-809获得FDA突破性药物认证_医药

2015

11/13

10:20

生物谷医药

近年来，FDA做出了一系列改革用于加速药物审批过程。而其中最知名的莫过于突破性药物疗法认证制度。这一制度已经帮助许多药物大大缩短了审批时间。因此，可以说获得了FDA的这一认证是药物顺利审批甚至是大卖的金字招牌。最近，梯瓦（Teva）公司开发的罕见病药物SD-809就被FDA授予这一殊荣。

此前这种药物已经被提交FDA用于治疗亨丁顿症，而此次公司希望未来这种药物的治疗范围能够扩大到另一种罕见病迟发性运动障碍症上。

SD-809是一种靶向VMAT2的小分子抑制剂，而VMAT2一直被认为是与上述两种罕见病有密切联系。通过抑制VMAT2，SD-809可以有效调控患者脑部的多巴胺水平以缓解病人病情。SD-809是一种重氢化的四苯喹嗪（tetrabenazine）。此前Tetrabenazine已经被批准用于治疗亨廷顿氏症。但是将该药物重氢化后，SD-809在患者体内的半衰期明显延长，使其能够在保证疗效的前提下尽量降低剂量。FDA显然认为这一药物配得上其突破性疗法的称谓。更令梯瓦高兴的是，这一认证或许将影响到患者对这一药物的观感并进而大大促进其销量。

近年来，梯瓦的研发工作一直给人以后劲不足的感觉。但是，此次SD-809则让FDA的分析人士眼前一亮。SD-809是梯瓦公司于今年三月份收购Auspex公司时获得的，这笔收购案的总额达到了32亿美元。几乎就在收购案公布的同一时间，FDA就接受了公司提交的关于SD-809的NDA申请。

据统计，目前在美国，有50万人患有亨廷顿氏症一类的动作紊乱疾病。

来源：生物谷

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