葛兰素史克放弃Ionis公司两项药物合作
三个月前，美国生物制药公司Ionis药业公布了家族性淀粉样多发神经病变（FAP）的在研新药inotersen的3期临床试验NEURO-TTR的最新积极顶线数据。然而，最新消息显示，葛兰素史克公...
2017-08-14 13:45
阿里健康发布找药队长：我们只为“让天下没有难找的药”！
对于罕见病病人来说，十万分之一的患病几率落在身上已是一种不幸，而更糟心的是，能治病的稀缺药还很难买到……由于药品流通信息的不对称，
2017-07-27 16:17
罕见病药物市场未来或攀升至2000亿美元
自2008年以来，罕见病药物销售额已接近翻了一番。随着生物制药公司越来越多地专注于研发治疗各种罕见疾病的药物，这一市场总值的增长趋势将持续到2022年。根据新的行业分析，202...
2017-06-23 14:03
盘点2015年美国FDA批准的21个罕见病药物
据统计，2015年FDA共批准45个新药，其中有21个罕见病药物，差不多占本年度获批新药的一半（47%）。2015年也是FDA有史以来批准罕见病药物最多的一年。
2016-01-19 15:25
Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种
近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。
2015-11-18 09:57
梯瓦罕见病药物SD-809获得FDA突破性药物认证
近年来，FDA做出了一系列改革用于加速药物审批过程。而其中最知名的莫过于突破性药物疗法认证制度。这一制度已经帮助许多药物大大缩短了审批时间。因此，可以说获得了FDA的这一...
2015-11-13 10:20
欧盟批准Alexion公司2款超罕见病药物
美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日在欧盟监管方面收获重大喜讯，该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）双双获得欧盟批准。
2015-09-02 10:58
FDA批准NPS罕见病药物Natpara，Shire收购初现收获
在经过长时间的权衡后，美国FDA最近正式宣布批准NPS公司开发的罕见病药物Natpara上市。这种注射用药物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素来治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见内...
2015-01-27 13:20
奥赛康申报临床3.1类造血新药艾曲泊帕原料药和片剂获受理
国家食药监总局（CFDA）网站显示，奥赛康（300361 SZ）申报临床的3 1类造血新药艾曲泊帕原料药和片剂获受理。目前，艾曲泊帕原研药尚未进入中国市场，也无国内企业生产该产品。
2014-05-08 09:59
美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发
正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国，约70万人患有该病，但在过去的几十年间，基于发生癌变免疫细胞的类型，淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向...
2014-04-11 09:26