FDA授予治疗血友病B型药物DTX101孤儿药资格_医药

2015

10/20

12:43

搜狐健康

作者：编译:周晏辰

医药

Dimension Therapeutics公司（以下简称“Dimension”公司）是一家顶尖的基因疗法平台公司，专注于为肝脏的罕见病发现及开发新的治疗产品。该公司宣布，美国食品和药物管理局接受了Dimension的新药研究申请（IND）并且授予公司的领导产品名单中治疗血友病B型的药物DTX101孤儿药资格。Dimension期望于2015年底启动一个综合中心，来评估DTX101在中度/重度血友病B成人患者身上的效果。

DTX旨在体现血友病B型患者身上的血凝因子的基因表达。血友病B型是一种罕见的由于血凝因子匮乏而导致的出血障碍性疾病。现阶段对于血友病B型的治疗手段是通过静脉注射缓慢置换出血凝因子中的蛋白质。2013年，世界血友病联合会估计全世界有28000名血友病B型患者，其中包括4000名美国患者。

为了治疗罕见病，美国食品及药物管理局的Orphan产品开发办公室同意有条件地将治疗手段分为药物治疗和生化治疗，此举将影响近20万美国人。Orphan药的选派肯定会对生产商在产品效果测试上带来明显的利益。这些利益包括临床试验成本的税收减免以及免除FDA用户费用，并且经批准，该产品可以享受七年的市场独占权。

“我们很高兴DTX101项目可以取得这些重要的成就，使得我们能够如期在今年晚些时候将最先进的产品推向临床。我们可以对大众承诺，在血友病领域推动基因治疗产品。这是一种终身性的、实质性的、新的进步性的治疗手段。同时，我们也会将其用于其他罕见病领域，包括OTC缺乏症、GSDla和血友病A型。”Annalisa Jenkins，MBBS，MRCP，Dimension首席执行官这样说。

关于GTX101Dimension

正在为了治疗中度/重度血友病B型疾病而开发的基因治疗产品DTX101，预计将于2015年投入临床开发阶段。DTX101旨在提供血凝因子，或称FIX，将基因表现维持在一个持久的形态，从而长期地预防血友病B型的并发症。临床前研究表明，DTX101有潜力成为一种易接纳的、有效的血友病B型治疗手段。

关于Dimension Therapeutics

Dimension Therapeutics是一家为了那些患有致命性的肝脏罕见病病人，运用最先进的腺相关病毒（AAV）传输技术，专注于发现及开发新的治疗产品的罕见病公司。该公司正在进行多个面向临床开发的项目，其中包括：寻找那些有需求并饱受OTC缺失症及GSDla症折磨的患者；与拜尔医疗在血友病A型上的合作；一个全资拥有的，预计在2015年底进入临床阶段的血友病B型项目。Dimension已经可以优先从TEGENXBIO获得大量的AAV载体。Dimension的团队以及高级顾问均是生物工业的高级技师和基因治疗与罕见病领域中的着名学者。

原文链接：

《Dimension Therapeutics Announces FDA Acceptance of Investigational New Drug Application and Orphan Drug Designation for Lead Candidate DTX101 in Patients with Hemophilia B》

来源：搜狐健康作者：编译:周晏辰

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