中国CAR-T多中心临床研究启动，18家医院参与_医药

2015

10/19

15:17

生物探索医药

2015年10月17日，中国CAR-T多中心临床研究项目在天津正式启动。该项目将在18家医院成立临床研究中心，40多位专家参与临床研究，历时2年，目的为了评价CAR-T技术治疗复发/难治性血液肿瘤的安全性和临床有效性，为更广泛的应用于临床治疗提供依据。

血液肿瘤发病率逐年升高治疗成为当务之急

恶性肿瘤是目前全世界的主要死亡原因之一，《2014年全球癌症报告》称2012年全球癌症患者和死亡病例都在令人不安地增加，新增癌症病例有近一半出现在亚洲，其中很大部分在中国，中国新增癌症病例高居全球第一位。我国每年新生肿瘤患者350万人以上，入院人数超过了600多万，每年因癌症死亡的人数高达250万以上。其中，在肝、食道、胃和肺等4种恶性肿瘤中，中国新增病例和死亡人数均居世界首位。

常见的血液肿瘤包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，严重威胁人类的生命健康，位列常见十大恶性肿瘤第八位，且发病率逐年升高。血液肿瘤发病急，在传统的放疗、化疗、骨髓移植等治疗方式下，治疗周期长、费用高昂、过程痛苦，但治愈率却并不很理想。儿童白血病发病率大约在十万分之四左右，同时它也是儿童发病率最高的一种恶性肿瘤，而且在近几年的临床治疗中，儿童白血病的数量更是在逐年上升，白血病已成为儿童肿瘤中的头号杀手。因此，血液肿瘤的治疗研究成为当务之急。

CAR-T用自身免疫抵抗癌症为肿瘤治疗“第五大疗法”

CAR-T是利用患者自身免疫系统的力量来抵抗癌症，近年来取得了越来越多的令人鼓舞的研究成果，因此被《科学》杂志评为2013年十大科学突破之首。

CAR-T细胞全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，因此被称作细胞疗法，而不是传统的药物治疗。

在2014年第56届美国血液学年会上，Juno、诺华等机构曾公布了其CAR-T细胞治疗技术在恶性血液疾病中突破性的治疗成果，其中，治疗成人复发难治急性淋巴细胞白血病的完全缓解率达到了89%，治疗儿童复发难治急性淋巴细胞白血病的缓解率更是高达92%。美国国立癌症研究所医学专家评论：“CAR-T细胞治疗比任何正在研究的其他免疫疗法都更有效！”

目前，世界各国都在积极开展CAR-T疗法的临床试验，包括美国、英国、瑞典、中国、日本等。其中，美国开展试验数目最多，试验数量达41项，占据了全球CAR-T疗法临床试验量的74.5%。宾夕法尼亚大学医院、费城儿童医院、美国癌症研究院（NCI）、Fred Hutchinson癌症研究中心、斯隆凯特琳癌症中心和西雅图儿童医院等是最早开展CAR-T细胞治疗的研究机构。中国在CAR-T领域起步较晚，且都是单中心的临床试验。新兴生物制药公司如Juno、Kite、Celgene、Cellectis，传统制药公司如诺华、葛兰素史克、辉瑞、强生等都投入到了CAR-T疗法的研发中，推动这一极具前景的疗法尽早进入到临床，从而造福患者。

CAR-T细胞治疗潜力巨大，未来将成为最有效的肿瘤治疗和常规治疗方式。

多临床中心研究项目为血液肿瘤患者带来希望

这一领域在相对短的时间内有了长足发展，而一种新的治疗方法是否成功，在于它们在患者身上是否疗效。为了全面判断这一疗法的有效性，让更多血液肿瘤患者得到救治，非常有必要在中国实施CAR-T多中心联合临床研究，而这需要大量人力和资金支持。由上海昆朗提供支持，将在中国医学科学院血液病医院、江苏省人民医院、武汉同济医院等18家医院设立临床研究中心，目的为了评价CAR-T治疗复发/难治性血液肿瘤的安全性和临床有效性，为更广泛的应用于临床治疗提供依据。这个多中心临床研究项目的持续时间是2年，包括启动阶段、入组病人CAR-T治疗阶段、短期随访阶段、长期随访阶段及临床数据总结阶段。

这是国内同类项目中包含的研究中心最多，入组病例数最多的一项研究项目。这项研究在未来会为复发性或难治性的血液肿瘤患者，包括药物治疗后复发的患者，不适于进行同种异体干细胞移植治疗的患者，或是在同种异体干细胞移植后反复发的患者带来福音。可以清除或降低患者的肿瘤负荷，延长生存期，为部分患者的骨髓移植创造条件。

上海昆朗是有自主产权的民族企业，提高了我国在细胞治疗领域的专业水平。通过这一多中心项目，来降低病人负担的同时，使病人能够受益于该项新技术。这个项目参加的医院和病人数远远超过其他国内外知名药企，并且试验中所得到的数据更能体现中国人对该技术的反应，这无疑将是中国血液肿瘤患者的福音。

附：18家临床研究中心及专家名单