Vintage Index：从另一个角度看新药研发效率

以往计算新药研发效率时，新药研发收益采用的数据是新药的最高销售额，新药研发投入采用的是整个研发周期的所有投入。但是这种方法存在一定的缺陷，首先科研人员在预测某一个新药的最高销售额时经常会出现预测值过高的情况。有研究表明在43%的新药销售额预测中，与新药后来实际销的售额相比会高出40%。另一方面，由于新药研发周期较长，从最初的化合物筛选、临床前研究、Ⅰ期Ⅱ期Ⅱ期临床研究耗时长，投入高，同时早期化合物筛选和临床前研究风险较高，失败风险大。因此利用整个研发周期的新药投入数据计算新药研发的效率存在不合理之处。利用Vintage Index评估新药研发的效率，很好的回避了上述的两个缺陷。在计算Vintage Index时，新药研发收益是指新药上市后前7年的利润总和；新药研发投入是指新药上市前7年的所有研发投入，上市前7年的研发投入主要是Ⅱ期临床试验以后的研发经费。Vintage Index的计算公式如下：

Vintage Index的计算公式图1

数据来源：Nat Rev Drug Discov, 2015, 14（7）：455-6.

美国麦肯锡咨询公司的研究人员计算了1993-2014年的新药研发效率。研究表明纵观1993-1998年前新药研发效率较高，特别是1996-1998年新药研发效率最高。从2004年起新药研发效率显着下降，新药研发效率一直较为低迷。但是稍微令人感到欣喜的是2012-2014年新药研发效率有所提升。2012年以来新药研发效率的增加，一方面是因为随着一批创新性较强、市场前景较为看好的新药的上市，新药研发收益有所增加；另一方面是因为新药研发资金的投入布局更加合理，对新药研发流程的监督和控制更加有效，因此对于一些研发前景不好的新药可以及早发现，避免了资源的浪费，从而提高了资源的利用效率。

图2 2003-2014年不同疾病利用新药研发效率值

数据来源：Nat Rev Drug Discov, 2015, 14（7）：455-6.

有趣的是，在不同的疾病领域新药研发效率存在着很大的差别（图2）。 近年来，抗感染领域新药研发效率进步最大，成果最为显着。近几年来陆续上市了多个丙型肝炎治疗药物，特别是2014年丙肝治疗新药Sofosbuvir上市，其高昂的定价和昂贵的治疗费用令整个药界咂舌。一些新型艾滋病治疗药物、四价人类乳头瘤病毒重组疫苗Dolutegravir和肺炎球菌13价疫苗等抗感染新药和疫苗的上市，极大的提高了抗感染新药的研发效率。从抗感染新药研发效率的变化上来看，重磅炸弹级新药对研发效率的拉动作用依然是存在的，并且作用是显着的。

与抗感染新药不同，内分泌疾病治疗药物中没有重磅炸弹级的新药上市，胰岛素、GLP-1激动剂类等新型抗糖尿病产品不断成功上市保证了内分泌治疗新药高水平的研发效率。抗肿瘤新药的研发是目前新药研发的重点领域，每年超过30%的新药研发的投入投向了抗肿瘤新药的研发，因此抗肿瘤新药的研发效率对全部新药的研发效率有重要影响。目前来看抗肿瘤新药的研发效率略低于抗感染新药和内分泌新药。

总之，尽管近几年新药研发的效率有所提高，但是新药研发公司在开展某一种新药的研发前，仍然需要深思熟虑、减少决策偏差，从而保证新药研发有一个积极的结果。

来源：新康界   作者：金伊