盘点：2015年欧盟推荐的10款孤儿药及抗癌药

医药 2015-07-01 10:33 来源：生物谷

2015

07/01

10:33

生物谷医药

1.Strensiq（asfotase alfa）

适应症：磷酸酯酶缺乏症。

Alexion制药公司研发的治疗磷酸酯酶缺乏症的药物。Strensiq是这个领域首例疗法，FDA授予了其孤儿药地位。此次获得CHMP支持也是“特殊审批”，因为该药的安全性和有效性数据并不充分，当然这是因为这个疾病案例本来就稀缺，后续数据可在日后呈上。

2.Kanuma（sebelipase alfa）

适应症：溶酶体酸性脂肪酶缺陷症。

溶酶体酸性脂肪酶缺陷是一个可威胁生命的罕见病，可导致人体多个器官衰竭，该领域也尚无第二个药物诞生。Kanuma 是Synageva BioPharma公司的产品，Synageva上个月刚被Alexion收购。

3.Farydak（panobinostat）

适应症：复发、难治性多发性骨髓瘤。

诺华旗下的新药，也获得了FDA的孤儿药认证。Farydak是抗癌领域首个以组蛋白去乙酰化酶为靶标的药物，临床试验发现，Farydak给药两个疗程后，再与杨森制药的万珂（Velcade）和地塞米松联用可以有效控制疾病恶化。

4.Odomzo（sonidegib）

适应症：基底细胞癌。

诺华旗下新药，基底细胞癌是一种很常见但不会致命的皮肤癌。Sonidegib 是 Smoothened （SMO）的药物靶点抑制剂，SMO 是 Hedgehog 信号传导通路的一部分。

5.Respreeza（α1蛋白酶抑制剂）

CSL Behring公司产品，α1蛋白酶抑制剂缺陷是一种遗传病，患者表现为肺功能或肝功能异常。

6.Docetaxel（多西他赛）

适应症：乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、胃腺癌以及头颈部癌多烯紫杉醇，化疗常用药，为Hospira公司产品。

7.Duloxetine（度洛西汀）

适应症：重度抑郁症、糖尿病周围神经性疼痛及一般的焦虑症。

Zentiva公司产品。

8.Pregabalin

适应症：癫痫和广泛性性焦虑症。

Accord Healthcare产品。

9. Aripiprazole（阿立哌唑）

适应症：可用于治疗精神分裂症，预防或治疗双相障碍1型患者的狂躁发作。

Sandoz公司产品。

10. Raxone（idebenone）

适应症：利伯氏家族性视神经病造成的视觉损伤Santhera公司产品。

此外，不幸的是Cytonet申请的Heparesc（人异源肝细胞，治疗尿素循环障碍）被拒，理由是试验设计和实施不合理，结果不可信。

来源：生物谷

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